GCI HOLLAND PR
Behandeling voor mensen met zeldzame, geduchte ziekte
PERSINFORMATIE
Behandeling voor mensen met zeldzame, geduchte ziekte
(Stockholm, augustus 2001) TKT Europe-5S AB kondigde vandaag aan dat
Replagal(tm) (agalsidase alfa) in de EU een markttoelating heeft
gekregen voor enzymsubstitutietherapie voor langdurig gebruik bij
patiënten met de ziekte van Fabry. Replagal is het eerste product met
de status van geneesmiddel voor zeldzame ziekten (orphan drugs) in
Europa.
De ziekte van Fabry is een zeldzame genetische aandoening die lijdt
tot vroegtijdige sterfte van mannen met de ziekte (gemiddeld 40 jaar).
Zij sterven aan complicaties aan de nieren, het hart of het
cerebrovasculaire stelsel.Vroeg in hun kindertijd hebben patiënten te
maken met hevige slopende pijnen en ontwikkelen karakteristieke
huidletsels (angiokeratomas). Later in het leven ontwikkelen patiënten
nierziekten, vaak resulterend in nierfalen, hartziekten en beroertes.
Vrouwen hebben over het algemeen een minder hevig klinisch verloop en
prognose. Echter, vrouwen kunnen even heftige symptomen ervaren als
mannen die aan de ziekte lijden.
De ziekte wordt veroorzaakt door een deficiëntie van het
alpha-galactosidase A enzym, hetgeen resulteert in de stapeling van
een bepaalde vetsubstantie, globotriaosylceramide (Gb3), in kwetsbare
organen en cellen, in het bijzonder het nier-, hart-, zenuw-, en
bloedvatenstelsel.
'Patiënten die lijden aan de ziekte van Fabry hebben lang gewacht op
een therapie die werkt en ik ben er zeker van dat Replagal een
klinisch effectieve behandeling biedt,' aldus Professor Michael Beck
van het University Hospital in Mainz, Duitsland. Beck is in Europa één
van de meest vooraanstaande experts op het gebied van de ziekte van
Fabry. 'Het gebruiksgemak van dit product, tezamen met de werkzaamheid
en het veiligheidsprofiel, maken van Replagal een belangrijke stap
voorwaarts in de behandeling van de ziekte van Fabry.'
Replagal (agalsidase alfa) is een alpha-galactosidase A
enzymsubstitutietherapie voor lange termijn behandeling van de ziekte
van Fabry. De behandeling is goedgekeurd op basis van data uit twee
klinische trials gedurende 6 maanden en de resultaten van behandeling
gedurende 18 maanden. Beide studies, waarvan de data recentelijk zijn
gepubliceerd (JAMA 2001; 285: 2743-9), tonen aan dat behandeling met
Replagal significant de hevige pijn die met de ziekte gepaard gaat
reduceert, en dientengevolge leidt tot een stabilisatie van de
pijnmedicatie. Tevens worden de nierfunctie verbeterd, de cardiale
massa gereduceerd en abnormale glycosphingolipiden waarden die met de
ziekte gepaard gaan gecorrigeerd. Replagal is het enige middel dat
verbeteringen ten aanzien van de klinische karakteristieken van de
ziekte op zulk een breed vlak laat zien. Er traden weinig bijwerkingen
op tijdens de behandeling.
Het middel wordt elke twee weken door een korte infusie toegediend en
in de meeste gevallen krijgt de patiënt een thuisbehandeling.
Dhr. Bo Ahlstrand, Chief Executive Officer van TKT Europe-5S AB: 'De
veiligheid, effectiviteit en het gebruiksgemak van Replagal zullen
belangrijke factoren vormen in de keuze van patiënten en artsen voor
de behandeling van de ziekte van Fabry. We hebben aan de voorbereiding
van de goedkeuring van Replagal in Europa gewerkt sinds de formatie
van ons bedrijf ruim een jaar geleden. De voordelen van Replagal, in
combinatie met ons toegewijd en ervaren team zorgen voor een
vertrouwen in het succes van dit baanbrekend product in Europa.'
Over Replagal
Replagal is een menselijk alpha-galactosidase A dat wordt geproduceerd
door een permanente menselijke cellijn. Patiënten krijgen elke twee
weken 0,2 mg/kg lichaamsgewicht toegediend tijdens een 40 minuten
durende intraveneuze infusie. De korte infusietijd en het doorgaans
uitblijven van bijwerkingen maken een thuisbehandeling mogelijk.
Over het bedrijf
TKT Europe-5S AB is een farmaceutisch bedrijf dat zich richt op de
marketing van medicijnen voor zeldzame ziekten in Europa. Het bedrijf
is gevestigd in Stockholm in Zweden en heeft vestigingen in de meeste
Europese landen.
TKT Europe-5S AB werkt nauw samen met Transkaryotic Therapies Inc.
TKT, gevestigd te Cambridge, Massachusetts in de Verenigde Staten. TKT
is een vooraanstaand biofarmaceutisch bedrijf en richt zich op de
ontwikkeling en marketing van merkgeneesmiddelen in drie eigen
gebieden: Gene Activated(tm) proteïnen, Niche Protein(tm) producten en
Gene Therapy.
TKT 's Niche Protein product platform is gebaseerd op eiwitsubstitutie
voor de behandeling van zeldzame genetische aandoeningen als de ziekte
van Fabry, de ziekte van Hunter en de ziekte van Gaucher. Deze groep
aandoeningen worden gekarakteriseerd door de afwezigheid van bepaalde
metabolische enzymen. TKT 's gen activatie technologie is een eigen
aanpak voor de grootschalige productie van therapeutische proteïnen,
hetgeen het klonen van genen en de daaropvolgende insertie in
niet-menselijke cellijnen overbodig maakt. De Gene Therapy technologie
van het bedrijf, die bekend staat als Transkaryotic Therapy,
concentreert zich op de ontwikkeling van producten voor non-virale
ex-vivo gen therapie voor langdurige behandeling van toestanden van
chronische proteïne deficiëntie.
TKT organiseert een workshop over het thema van enzymsubstitutie van 2
tot en met 4 september in Praag. Deze workshop valt in het kader van
de ziekte van Fabry samen met een presentatie van het FOS project
(Fabry Outcome Survey). Deze workshop is het vervolg op een eerder
internationaal symposium over aandoeningen gerelateerd aan lysosomale
stapeling, gehouden in april vorig jaar in Sevilla. 300 specialisten
uit 30 landen, waaronder de hoogleraar Christian De Duve en Roscoe
Brady alsook enige patiënten, namen deel aan dit symposium.
Noot aan de redactie
Voor meer informatie kunt u contact opnemen met:
Françoise De Craecker, TKT 5S Benelux, Tel : +32-85.25.36.71
Professor Michael Beck, University Hospital in Mainz, Tel: +49-6131-17
2398
Jan Vijver, GCI Holland, Amsterdam, Tel: +31-20-6768666
21 aug 01 10:35