Hoopgevende resultaten voor kinderen met Duchenne
Baanbrekend gen-onderzoek aan Leidse UniversiteitAMSTERDAM, 20021002 -- Tijdens het Internationale Duchenne Parent Project Congres op 5 en 6 oktober 2002 in NeMo, Amsterdam komen toponderzoekers, artsen, fysiotherapeuten en ouders uit ruim 20 landen bijeen om ervaringen en kennis uit te wisselen over de stand van het internationale onderzoek en nieuwe behandelingsmethoden van de ziekte van Duchenne.
Dr. Judith van Deutekom, vooraanstaand onderzoeker aan het Leids Universitair Medisch Centrum, zal de resultaten presenteren van haar onderzoek naar een effectieve behandelmethode van de ziekte van Duchenne. Zij heeft een techniek ontwikkeld om het genetische defect dat de spierziekte van Duchenne veroorzaakt te repareren. Hiermee zou de levensverwachting van de kinderen die lijden aan deze levensbedreigende ziekte belangrijk verbeterd kunnen worden.
De ziekte van Duchenne is een ongeneeslijke spierziekte, die voornamelijk bij jongetjes voorkomt. Door een genetische fout wordt de spierkracht in de loop der jaren steeds minder en breekt het spierweefsel zelfs af. De meeste patiëntjes belanden tussen hun 7e en 12e jaar in een rolstoel. Later kunnen ze niet meer zelf eten en moeten ze permanent worden beademd. Doordat uiteindelijk ook de hartspier wordt aangetast, worden de kinderen vaak niet ouder dan 20 jaar.
Tijdens het congres wordt ingegaan op de dagelijkse zorg, scholing en optimale medische zorg voor Duchenne patiëntjes. In het bijzonder is er aandacht voor de nieuwste ontwikkelingen in behandelmethoden, waaronder het gebruik van corticosteroïden, celtransplantatie en de genoemde gentherapie van Van Deutekom.
Ingezonden persbericht