Ingezonden persbericht


Persbericht

19 mei 2003

Nieuwe analyse suggereert verband tussen behandeling met Tracleer® (bosentan) en verbeterde overlevingskansen bij patiënten met primaire pulmonale hypertensie

Resultaten voeden hoop op behandeling voor levensbedreigende aandoening PAH

ALLSCHWIL/BAZEL, ZWITSERLAND 19 mei 2003 Actelion Ltd (SWX: ATLN) heeft vorige week bekendgemaakt dat op basis van analyse van langetermijn follow-up-gegevens van patiënten met primaire pulmonale hypertensie uit de belangrijke registratieonderzoeken met Tracleer kan worden afgeleid dat er verband bestaat tussen het gebruik van deze orale duale endothelinereceptorantagonist en verbeterde overlevingskansen.

Analyse van de gegevens bij 36 maanden toonde een overlevingskans van 86 procent bij patiënten die met Tracleer werden behandeld, vergeleken met een voorspelde overlevingskans van 48 procent.1 De verschillen tussen waargenomen en voorspelde waarden bij 6, 12, 24 en 36 maanden waren statistisch significant (p

De informatie die in het beschikbare ATS-abstract werd gepresenteerd, is gebaseerd op gegevens over 26 maanden; analyse over een langere periode heeft inmiddels aanvullende informatie opgeleverd over 36 maanden.

De bijgewerkte resultaten van deze eerste retrospectieve analyse werden vandaag tijdens de jaarvergadering van de American Thoracic Society in Seattle door Dr. Vallerie McLaughlin van het RUSH-Presbyterian-St. Luke s Medical Center in Chicago gepresenteerd. Dr. McLaughlin presenteerde gegevens afkomstig van de 27 centra die wereldwijd aan de onderzoeken met Tracleer bij PAH deelnamen. In totaal 169 patiënten met PPH werden gedurende een periode van maximaal 39 maanden gevolgd, met een mediane observatieduur van 25 maanden.

In een commentaar op het onderzoek zei Dr. McLaughlin: "We wisten uit de registratieonderzoeken dat behandeling met Tracleer niet alleen verlichting van de symptomen biedt, maar ook de klinische verslechtering van de aandoening afremt. Vandaag hebben we nieuw, aanvullend bewijs dat verband legt tussen gebruik van Tracleer als eerstelijnsbehandeling en verbeterde uitkomsten en overlevingskansen bij patiënten met primaire pulmonale hypertensie."

"PAH is een slopende aandoening met een hoge morbiditeit en sterfte. Deze gegevens tonen dat Tracleer niet alleen een hemodynamisch effect heeft en gunstig werkt op de inspanningscapaciteit en de symptomen, maar ook dat het een significante invloed heeft op het natuurlijk verloop van de aandoening," aldus professor Gérard Simonneau van het Hôpital Antoine Béclère in het Franse Clamart.

Tracleer, de eerste oraal te gebruiken duale endothelinereceptorantagonist, is geïndiceerd voor de behandeling van pulmonale arteriële hypertensie (PAH) om de capaciteit voor lichaamsbeweging en de symptomen te verbeteren van patiënten met klasse III functionele status. PAH-patiënten hebben een hoge bloeddruk in de longen die samenhangt met buitengewoon grote hoeveelheden in de longen en bloedvaten geproduceerde endotheline, waardoor symptomen zoals kortademigheid, chronische vermoeidheid en pijn op de borst worden veroorzaakt.

Over het onderzoek

Tijdens het onderzoek werden de medische gegevens verzameld van 169 PPH-patiënten die met Tracleerâ werden behandeld en die tot 39 maanden waren geobserveerd. De gegevens waren afkomstig uit een database van twee gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde onderzoeken die hadden geleid tot de registratie van Tracleerâ 2,3 en tot de open-label onderzoeksuitbreidingen. Aan het onderzoek namen alle patiënten deel met de primaire vorm van pulmonale arteriële hypertensie die na beëindiging van de registratieonderzoeken waren doorgegaan met de behandeling met Tracleerâ .

Van de patiënten was 79 procent vrouw en 91 procent had de ernstige vorm van de aandoening (WHO-klasse III of IV). Na analyse van de gegevens werd met behulp van de statische methode van Kaplan-Meier de waargenomen overleving bij 36 maanden geplot en vergeleken met de voorspelde overlevingscijfers die waren berekend met een gevalideerde formule opgesteld op basis van het PPH-register van de National Institutes of Health (NIH)1. Deze formule voorspelt overleving aan de hand van verschillende parameters, waaronder pulmonale arteriële druk.

Onderzoeksresultaten

Analyse van de gegevens bij 24 maanden en bij 36 maanden toonde een overlevingscijfer aan van 89 procent, resp. 86 procent bij patiënten die met Tracleerâ werden behandeld, vergeleken met een voorspelde overlevingskans van 56 percent resp. 48 percent. De verschillen tussen waargenomen en voorspelde waarden bij 6, 12, 24 en 36 maanden waren significant (p

Belangrijke veiligheidsinformatie
Tijdens klinische onderzoeken deden zich bij ongeveer 11 procent van de PAH-patiënten die met Tracleer waren behandeld abnormale maar reversibele verhogingen van leverenzymen voor. Het is daarom van belang dat patiënten maandelijks een leverfunctietest ondergaan. Wegens het risico van geboortedefecten dienen zwangere vrouwen en vrouwen in de vruchtbare jaren die geen betrouwbare anticonceptiemethode toepassen Tracleer niet te gebruiken.

Over PAH

In Europa en in de VS leiden momenteel ongeveer 100.000 personen aan pulmonale arteriële hypertensie, dit is inclusief PPH of PAH die samenhangt met aandoeningen zoals sclerodermie, een degeneratieve bindweefselaandoening5. Vroege diagnose is voor PAH-patiënten van belang. Helaas wordt de diagnose vaak vertraagd omdat de initiële symptomen niet-specifiek zijn (bijv. kortademigheid) en daarom niet worden opgemerkt of aan een andere aandoening worden toegeschreven.

Tracleer

Tracleer is de eerste oraal te gebruiken duale endothelinereceptorantagonist en in twee placebo-gecontroleerde onderzoeken is de werkzaamheid aangetoond2,3. Tracleer heeft statistisch significante verbeteringen laten zien op het primaire effectiviteits-eindpunt van de inspanningscapaciteit, met patiënten bij wie, vergeleken met placebo, een significant grotere, en klinisch relevante vergroting van de loopafstand werd waargenomen. Tijdens klinische onderzoeken is ook de werkzaamheid aangetoond van Tracleer in het significant verminderen van dyspneu (kortademigheid), een van de meest slopende symptomen bij PAH-patiënten. Bovendien is er verband aangetoond tussen behandeling met Tracleer en een significante vertraging van de progressie van de aandoening (de tijd tot klinische verslechtering)3. Klinische verslechtering wordt gedefinieerd als het gecombineerde eindpunt van overlijden, ziekenhuisopname, staken van de behandeling wegens verslechterende PAH of start van behandeling met epoprostenol.

Tracleer is momenteel in de Verenigde Staten, de Europese Unie, Australië, Israël en Zwitserland toegelaten en verkrijgbaar voor de behandeling van pulmonale arteriële hypertensie (PAH).

###

Actelion Ltd
Actelion Ltd is een biofarmaceutisch bedrijf met het hoofdkantoor in het Zwitserse Allschwil/Bazel. Het eerste geneesmiddel van Actelion is Tracleer®, een oraal te gebruiken duale endothelinereceptorantagonist, en is toegelaten als behandeling voor pulmonale arteriële hypertensie. Actelion verkoopt Tracleer® via eigen dochterondernemingen in de belangrijkste markten, waaronder de Verenigde Staten (gevestigd in South San Francisco), de Europese Unie, Canada en Zwitserland. Actelion, gestart in het najaar van 1997, is een belangrijke speler op het gebied van innovatief onderzoek naar het endotheel de enkele laag cellen die de bloedvaten bekleden. Actelion concentreert zich op de ontdekking, ontwikkeling en verkoop van innovatieve geneesmiddelen voor belangrijke medische behoeften waarin niet door andere middelen wordt voorzien. Actelion-aandelen worden verhandeld op de Zwitserse effectenbeurs SWX (tickersymbool: ATLN)

Bijlagen:

* achtergrondinformatie Pulmonale Artiële Hypertensie
* achtergrondinformatie Tracleer®
Als u de achtergrondinformatie ook wenst te ontvangen, dan kunt contact opnemen met Hinfelaar PR Consultancy, wij sturen u graag een exemplaar toe.

Neem voor meer informatie contact op met:

Actelion Pharmaceuticals Nederland B.V. Stationsweg 3, 3445 AA Woerden

Media Han Brouwer +31 6 53261494

Actelion Ltd, Gewerbestrasse 16, CH-4123 Allschwil, Zwitserland

Media Peter Engel +41 61 487 36 28

Investeerders Roland Haefeli +41 61 487 34 58 +1 650 624-69 36

http:// www.actelion.com


1 D Alonzo GE, Barst RJ, Ayres SM, et al. Survival in patients with primary pulmonary hypertension. Results from a national prospective registry. Ann Intern Med 1991; 115:343-349.


2 Channick R et al. Effects of the dual endothelin-receptor antagonist bosentan in patients with pulmonary hypertension: a randomised placebo controlled study. Lancet 2001; 358:1119-23


3 Rubin LJ, Badesch DB, Barst RJ, Galie N, et al. Bosentan therapy for pulmonary arterial hypertension. N Engl J Med 2002:346:896-903.

4 McLaughlin V, Sitbon O, Rubin LJ et al. The effect of first-line bosentan on survival of patients with primary pulmonary hypertension. Abstract presented at American Thoracic Society, 2003.

5 Zaret BL et al. Yale University School of Medicine Heart Book. New York: Hearst Books, 1992. p.178.