PHARMING GEEFT PRESENTATIE TIJDENS `TISSUE SEALANT' WORKSHOP
ONTWIKKELING VAN RECOMBINANTE WEEFSELLIJM
Leiden, September 22, 2003. Pharming Group N.V. (Euronext: PHARM; "Pharming") maakt vandaag bekend
dat ze een presentatie heeft gegeven over de ontwikkeling van een recombinant weefsellijm produkt ("rTS") in
de "Tissue Adhesives and Sealant Workshop" tijdens de jaarlijkse bijeenkomst van de American Academy of
Facial Plastic and Reconstructive Surgery and the American Academy of Otolaryngology-Head and Neck
Surgery in Orlando, Florida, Verenigde Staten.
Tijdens de tweedaagse bijeenkomst werden diverse nieuwe doorbraken besproken op het gebied van
weefsellijmen. Pharming ontwikkelt een volledig recombinante humane weefsellijm om uiteindelijk de
bestaande weefsellijmen gebaseerd op fibrinogeen uit menselijk bloed te vervangen. De ontwikkeling van een
volledig recombinante versie van fibrine weefsellijm werd enthousiast ontvangen door experts en opinieleiders
in dit veld. De presentatie over de ontwikkeling van Pharming's recombinante fibrine weefsellijm werd
verzorgd door Dr. Jaap Koopman, leider van het fibrinogeen project.
De ontwikkeling van een volledig recombinante weefsellijm binnen Pharming is mogelijk gemaakt door het tot
stand brengen van een zeer efficient produktie systeem voor humaan fibrinogeen in melk van transgene
koeien. Humaan fibrinogeen is de belangrijkste component van humane fibrine weefsellijmen en wordt
momenteel geproduceerd uit bloedplasma van humane donoren.
"We zijn enthousiast over de therapeutische en commerciele mogelijkheden van ons rTS produkt voor
chirurgische indicaties", aldus Dr. Francis Pinto, algemeen directeur van Pharming. "Hoewel we gefocused
blijven op het zo snel mogelijk naar de markt brengen van ons recombinant humaan C1 remmer produkt, zal
Pharming ook de ontwikkeling van de recombinante weefsellijm blijven doorzetten en op zoek gaan naar
mogelijkheden voor samenwerkingen op het gebied van dit unieke produkt."
"Recombinante produktie van functioneel humaan fibrinogeen op grote schaal is een enorme technische
prestatie" volgens Dr. Jaap Koopman." Gezien de positieve resultaten met recombinant fibrinogeen tot nu toe,
is Pharming in een goede positie om de preklinische en klinische ontwikkeling van het rTS produkt versneld
ter hand te nemen."
Achtergrond van rTS
Pharming's recombinante weefsellijm wordt ontwikkeld om interne en externe bloedingen snel te stoppen.
Patienten die lijden aan ernstig bloedverlies na bijvoorbeeld een ongeluk of een grote chirurgische ingreep
hebben een snelle dichting van hun wonden nodig. De belangrijkste component van het rTS produkt van
Pharming is recombinant humaan fibrinogeen dat wordt ontwikkeld middels Pharming's eiwit produktie
technologie.
Weefsellijmen gebaseerd op componenten afkomstig uit menselijk bloed zijn onlangs geïntroduceerd in de
Verenigde Staten en vormen daar een snel groeiende markt. In Europa zijn deze produkten al een aantal
jaren op de markt en zijn breed geaccepteerd door de medische wereld. De momenteel commercieel
verkrijgbare fibrine weefsellijmen zijn gebaseerd op fibrinogeen afkomstig uit bloedplasma van humane
donoren. Het veiligheidsprofiel van fibrinogeen uit bloed wordt echter laag geacht en het is moeilijk om een
consistente kwaliteit van het produkt te waarborgen. Bovendien wordt er in de toekomst een aanzienlijk tekort
verwacht van humaan fibrinogeen aangezien de markt lijkt te groeien naar meer dan 500 kg per jaar waarvoor
meer dan 1 miljoen liter donor bloed nodig is. Fibrine weefsellijmen worden gebruikt bij diverse chirurgische
ingrepen en vormen op dit moment een wereldwijde markt van ongeveer $ 300 miljoen. De verwachting is dat
deze markt snel zal groeien tot ruim $ 500 miljoen in 2005.
Pharming ontwikkelt een volledig recombinante humane weefsellijm die de fibrine weefsellijmen moet gaan
vervangen die zijn gebaseerd op fibrinogeen uit menselijk bloed. Om dit doel te bereiken is humaan
fibrinogeen nodig verkregen via recombinant produktie systeem nodig zonder dat daarbij menselijk bloed aan
te pas komt. Recombinante produktie van functioneel humaan fibrinogeen op grote schaal is altijd een grote
technische uitdaging geweest. Menselijk fibrinogeen is een oplosbaar bloedeiwit dat, na activatie door een
ander bloedeiwit trombine, wordt omgezet in onoplosbare fibrine draden. Het fibrinogeen eiwit bestaat in feite
uit drie verschillende eiwitten, die elk worden gecodeerd door een apart gen. Die drie eiwitten worden dan
vervolgens samengevoegd tot één functioneel eiwit. Elke kleine verandering van het fibrinogeen molecuul
tijdens dit ingewikkelde assemblageproces kan leiden tot een sterk verminderde functie.
Desalniettemin is Pharming erin geslaagd om koeien te genereren die grote hoeveelheden van functioneel
humaan fibrinogeen in hun melk uitscheiden. De resulaten laten zien dat de structuur en functie van
Pharming's recombinante fibrinogeen praktisch gelijk zijn aan fibrinogeen uit donorplasma. Daarbij is het de
verwachting dat de produktiekosten veel lager zullen zijn dan die van bloed fibrinogeen van dezelfde kwaliteit
Bovendien zou een markt van 1000 kg per jaar of meer makkelijk bediend kunnen worden. Met deze
doorbraak is één van de belangrijkste technische hordes voor de ontwikkeling van een recombinante
weefsellijm geslecht en is de kans op succes in de (pre-)klinische ontwikkeling enorm toegenomen.
Pharming Group N.V. richt zich op de ontwikkeling van innovatieve therapeutische eiwitten voor niet of
moeilijk behandelbare ziekten. Pharming heeft producten in ontwikkeling voor genetische ziekten en
producten voor chirurgische indicaties. Gefocused wordt op de ontwikkeling van recombinant humaan C1
remmer voor de behandeling van erfelijk angio-oedeem. Dit produkt wordt momenteel klinisch getest in een
fase II studie. Pharming's gepatenteerde technologieën omvatten de productie van biofarmaceutica in de melk
van transgene dieren, alsmede de zuivering van biofarmaceutica uit melk, formulering en toepassing van deze
biofarmaceutica. Meer informatie is verkrijgbaar op de Pharming website: www.pharming.com
Dit persbericht bevat op de toekomst gerichte verklaringen. Door voorspelbare en niet voorspelbare
risico's, onzekerheden en andere factoren kunnen de uiteindelijke resultaten daarvan materieel
verschillen.
Meer informatie:
Europa: VerenigdeStaten:
Rein Strijker Samir Singh
Pharming Group N.V. Pharming Group N.V.
T:+31-(0)71-524-7406 T:+1-908-720-6224
---- --