Ingezonden persbericht


3 April 2006

Goedkeuring van Europese Commissie voor Myozyme

Eerste behandelmethode voor ziekte van Pompe

CAMBRIDGE (VS) -Genzyme Corp. (Nasdaq: GENZ) heeft goedkeuring gekregen om Myozyme(TM) (alglucosidase alfa) op de markt te brengen in de EU. Myozyme is goedgekeurd voor langdurige enzymvervangende therapie bij patiënten met de ziekte van Pompe. De zeldzame ziekte van Pompe is een afmattende, progressieve en dikwijls fatale ziekte die bijna 10.000 mensen wereldwijd treft. In Nederland zijn er op dit moment zo'n 100 patiënten bekend. Het middel is de eerste goedgekeurde behandelmethode voor deze aandoening en één van de eerste voor een erfelijke spieraandoening.

Ria Broekgaarden, van de Nederlandse Pompepatiëntenvereniging VSN (Vereniging Spierziekten Nederland) en secretaris van de International Pompe Association: "Voor mensen met de ziekte van Pompe is dit een historisch moment. De goedkeuring van deze behandeling is zeer hoopgevend en betekent een grote stap voorwaarts voor alle patiënten met de ziekte van Pompe. Dit biedt ze nieuw toekomstperspectief."

De ziekte van Pompe uit zich aan de hand van vele klinische symptomen. Kenmerkend is dat alle patiënten last hebben van toenemende spierzwakte en/of ademhalingsmoeilijkheden. De mate van progressie verschilt echter enorm, afhankelijk van de leeftijd waarop de ziekte zich manifesteert en de mate waarin organen worden aangetast. Zuigelingen met de ziekte hebben na enkele maanden na de geboorte meestal een zeer vergroot hart en sterven dan in het eerste levensjaar. Als de verschijnselen zich in de kindertijd, pubertijd of volwassenheid voordoen, kunnen patiënten te maken krijgen met een steeds verder toenemende verzwakking, waarna ze vroegtijdig sterven ten gevolge van een ademhalingsstilstand. Dikwijls hebben ze kunstmatige ademhaling en een rolstoel nodig. In Nederland wordt al enige decennia onderzoek naar de ziekte van Pompe verricht, met name in het Erasmus Medisch Centrum in Rotterdam.

Weesgeneesmiddel

Myozyme heeft in Europa de status van weesgeneesmiddel gekregen. De regulering voor weesgeneesmiddelen is bedoeld om de ontwikkeling te stimuleren van behandelingsmethoden voor zeldzame aandoeningen waarvoor nog geen therapie bestaat, zoals de ziekte van Pompe. Korte tijd na deze goedkeuring gaat Genzyme Myozyme in Nederland op de markt brengen.

"Dit is een uniek moment voor Pompe-patiënten en hun families," aldus Henri Termeer, bestuursvoorzitter en CEO van Genzyme Corp. "De ontwikkeling van Myozyme is tot stand gekomen dankzij de inzet van vele mensen bij Genzyme en uit de Pompe-gemeenschap, die hard en vaak onder moeilijke omstandigheden hebben gewerkt om dit te bereiken. We richten ons er nu op om te zorgen dat Myozyme beschikbaar is voor alle patiënten die het middel nodig hebben."

Genzyme begon in 1998 aan de ontwikkeling van een behandeling voor de ziekte van Pompe. In 2003 startte het bedrijf met de klinische onderzoeksfase van Myozyme. De resultaten van dit onderzoek waren veelbelovend en vormden de basis van het dossier voor de aanvraag van goedkeuring van Myozyme in de EU.

Genzyme is onlangs begonnen met klinisch onderzoek met (volwassen) patiënten met de late variant van de ziekte van Pompe. Aan dit internationale, placebo-gecontroleerde onderzoek doen negentig patiënten mee, waarvan 22 patiënten in het Erasmus medisch Centrum in Rotterdam. Op dit moment krijgen meer dan 270 patiënten in 30 landen Myozyme toegediend in het kader van klinische onderzoeken, programma's voor grotere toegankelijkheid en aan goedkeuring voorafgaande gereguleerde projecten.

Genzyme produceert Myozyme op twee locaties in de VS. Om te zorgen dat het aan de verwachte vraag naar het product in Europa en de rest van de wereld kan voldoen, verwacht het bedrijf Myozyme in de toekomst ook in zijn nieuwe proteïnefabriek in Geel (België) en de nieuwe afvul- en verpakkingsfaciliteit in Waterford (Ierland) te gaan produceren.

Over de Ziekte van Pompe

De Ziekte van Pompe is een van de meer dan 40 genetische ziekten genaamd Lysosomale Stapelingsziekten. Deze worden veroorzaakt door een tekort of slecht werken van een specifiek enzym in de lysosomen van cellen. Mensen die geboren worden met de Ziekte van Pompe hebben een erfelijk tekort aan een enzym bekend als alfa-glucosidase (GAA). Enzymen, specifieke eiwitmoleculen in een cel, faciliteren specifieke biochemische reacties in het lichaam. alfa-glucosidase (GAA) speelt een rol bij de afbraak van glycogeen, een complex suiker molecuul dat opgeslagen is in celdelen die lysosomen worden genoemd. Bij de Ziekte van Pompe kan de GAA activiteit ernstig verminderd of verstoord zijn, slecht werken of helemaal niet aanwezig zijn. Dit zorgt voor een hoge opstapeling van glycogeen in het lysosoom. Uiteindelijk kan het ervoor zorgen dat het lysosoom zo verkleefd raakt met glycogeen dat de normale celfunctie verstoord raakt en de spierfunctie is verzwakt. Hoewel glycogeen stapeling in meerdere weefselcellen plaatsvindt, worden hart- en skeletspieren het zwaarst getroffen.

Over Genzyme

Genzyme is een van 's werelds grootste biotechnologische bedrijven en heeft zich tot doel gesteld om een grote positieve impact te hebben op het leven van mensen met een ernstige ziekte. Dit jaar bestaat Genzyme 25 jaar. In 1981 ging Genzyme van start als klein pionierend biotech bedrijf in Cambridge, USA en is uitgegroeid tot een wereldwijd breed opererende organisatie. Het Europese en Nederlandse Genzyme kantoor is gevestigd in Naarden, Nederland. Verspreid over de hele wereld werken nu meer dan 8.000 medewerkers. De inkomsten over boekjaar 2005 bedroegen USD 2,7 miljard. Genzyme is door Fortune in Amerika gekozen tot een van "100 Best Companies to Work for".

De producten- en dienstenportefeuille van Genzyme richt zich op zeldzame genetische aandoeningen, nierziekten, orthopedie, kanker, transplantatie- en auto-immuun aandoeningen, en diagnostische testen. De innovatieve inzet van Genzyme uit zich vandaag de dag in onderzoek naar nieuwe benaderingen op genoemde gebieden, alsook hartziekten en andere ziekten waar de geneeskunde nog onvoldoende antwoord op heeft.

Genzyme ® en Moyzyme ® zijn geregisterde handelsmerken van Genzyme Corporation. Alle rechten voorbehouden.

Dit persbericht bevat uitspraken over de toekomstige ontwikkelingen rond Myozyme, zoals het verwachte tijdstip van de EU-goedkeuring en de voltooiing van het "late onset"-onderzoek. Deze uitspraken zijn onderhevig aan risico's en onderzekerheden, waardoor de werkelijke resultaten aanzienlijk kunnen verschillen van de verwachte resultaten. Daartoe behoort de mogelijkheid dat de EU-goedkeuring minder snel wordt verleend dan voorzien en dat de voltooiing van het "late onset"-onderzoek vertraging oploopt. Voor een uitgebreidere uiteenzetting van de risico's die verbonden zijn aan de bedrijfsvoering van Genzyme, kunt u de risico's en onzekerheden raadplegen die worden beschreven in het kwartaalverslag van Genzyme over Form 10-Q voor het derde kwartaal van 2005, dat Genzyme heeft ingediend bij de Securities and Exchange Commission, onder de kop "Factors Affecting Future Operating Results" in het hoofdstuk Management's Discussion and Analysis of Financial Condition and Results of Operations. Genzyme waarschuwt investeerders niet te zeer te vertrouwen op uitspraken in dit persbericht ten aanzien van toekomstige ontwikkelingen. Deze uitspraken zijn alleen van toepassing vanaf de datum van dit persbericht en Genzyme verplicht zich niet deze verklaringen bij te werken of te herzien.

# # #

Kijk ook voor meer informatie op :

www.vsn.nl

(U kunt contact opnemen met de VSN om met een patiënt te spreken).

www.weesgeneesmiddelen.nl

Factsheets over de ziekte van Pompe, Myozyme en Genzyme

http://www.edelmanpr.nl/pressroom.php (kies 'bij opdrachtgever': Genzyme)

Edelman Genzyme Corporation

Laetitia Gruwel Willem van Weperen / Andreas Schuil

Tel: 023-554 2030 Tel: 035- 699 8600

Laetitia.gruwel@edelman.com