Nieuwe internationale studiegroep zoekt standaarden voor ....
Zlb behring
Nieuwe internationale studiegroep zoekt standaarden voor de behandeling van bloedingen bij
patiënten met de ziekte van von Willebrand (ZvW)
VANCOUVER, British Columbia, May 23 /PRNewswire/ --
- Belangrijke protocollen ontbreken voor het stellen van een diagnose bij de
behandeling van de meest voorkomende erfelijke bloedingstoornis ter wereld
Het von Willebrand Diseases Prophylaxis Network, een internationale studiegroep
bestaande uit bekende specialisten, afkomstig uit meer dan 70 centra in de wereld, op het
gebied van bloedingstoornissen, kondigde vandaag het begin aan van een studie naar het
gebruik en het effect van profylactische therapieën bij patiënten die aan de
ziekte van von Willebrand (ZvW) lijden en een geschiedenis hebben van spontane
bloedingen. Het von Willebrand International Prophylaxis (VIP) onderzoek zal diverse
behandelingsprotocollen evalueren om doeltreffende preventieve therapieën te
ontwikkelen voor patiënten met ZvW, de meest voorkomende erfelijke bloedingstoornis
ter wereld. De bekendmaking werd gedaan tijdens het jaarcongres 2006 van de World
Federation of Hemophilia (WFH) in Vancouver.
De bekendmaking volgt op de bevindingen van de ZvW Prophylaxis Network dat 77 procent
van de patiënten met ZvW type 3 in het afgelopen jaar bloedingen had die behandeling
vereisten. Uit het onderzoek bleek tevens dat 22 procent van de patiënten met ZvW
type 3 een bloedingspatroon vertoonden dat ernstig genoeg was om preventieve therapie te
rechtvaardigen. De bevindingen werden ontleend aan de eerste internationale census om het
gebruik van profilaxen bij het behandelen van ZvW te onderzoeken, zoals gisteren op het
jaarlijkse congres over ZvW bekend werd gemaakt.
"Tot nu toe is het profylactische gebruik van factor vervangingstherapieën bij
ZvW patiënten nog niet goed bestudeerd en vandaar dat er geen optimale
behandelingsmethoden zijn ontwikkeld, "zei Erik Berntorp, MD, PhD, hoofdonderzoeker en
professor bij de afdeling hematologie en heelkunde bij de het universiteitsziekenhuis van
Malmö in Zweden. "Door het analyseren van de toepassing van medicatie om de bloeding,
die veroorzaakt wordt door de ZvW, te voorkomen of te controleren, hoopt het ZvW
Prophylaxis Network met oplossingen te komen voor de mensen die aan deze ziekte lijden om
zo de kwaliteit van het leven van 60 miljoen ZvW patiënten wereldwijd te verbeteren".
"Het minimaliseren van het risico op spontane bloedingen is van kritiek belang in de
behandeling van ZvW type 3", zei Miklos Fulop, voorzitter van de raad van bestuur en
directeur van World Federation of Hemophilia. "Ons doel is het vinden van een
behandelingsmethode voor alle mensen met bloedingstoornissen, en om dit doel te bereiken
is onderzoek van vitaal belang. De Federation juicht de inspanningen van het ZvW
Prophylaxis Network toe en wij zijn ervan overtuigd dat de opgedane kennis een
verbetering zal betekenen in het leven van mensen met ZvW type 3".
VIP studieontwerp
De VIP studie zal 200 patiënten werven voor dit multi-institutionele observatie
onderzoek voor de toekomst. Ieder van de vier studieafdelingen zal bestaan uit 50
proefpersonen. In sommige gevallen van zeldzamere bloedingsindicatie zal het aannemen van
25 patiënten voldoende informatie opleveren om de conclusies van het onderzoek te
onderbouwen. Ieder van de vier studieafdelingen zal zich richten op een belangrijke
bloedingsindicatie: in gewrichten, gastrolintestinaal (GI), menorrhagia en epistaxis /
oraal. Aan het onderzoek zullen proefpersonen met ZvW type 1, 2 en 3 deelnemen (het
spectrum van milde tot zware ziekte). De deelnemers zullen diverse behandelingen
ondergaan, van één tot drie doseringsniveaus van de factor
vervangingstherapie. Alle proefpersonen zullen beginnen met doseringsniveau 1 en blijven
op deze dosering gedurende één jaar of tot zij voldoen aan de criteria om
over te stappen naar niveau 2 of 3. In het geval van gewrichts-, gastrointestinale en
neusbloeding, zullen patiënten beginnen met 50 U RCo / kg van een ZvW / FVIII
product eens per week overstappend naar twee maal per week op niveau 2 en drie keer per
week op niveau 3; menorrhagia patiënten zullen aanvangen met 50 U RCo / kg op dag
één van de menstruatie gedurende twee periodes, 50 U RCo / kg op de dagen
één en twee van de menstruatie gedurende twee periodes op niveau 2 en 50 U
RCo/kg op de dagen één, twee en drie van de menstruatie op niveau 3. De
keuze voor het toedienen van het ZvW
/ FVIII product is aan de beoordeling van de onderzoeker.
Over de ziekte van von Willebrand
De ziekte van von Willebrand wordt veroorzaakt door een tekort of een abnormaliteit
aan de von Willebrand factor, een proteïne in het bloed die onontbeerlijk is voor
normale bloedstolling. ZvW komt voor bij zowel mannen als vrouwen. ZvW wordt
onderverdeeld in types, van type 1 (de meest voorkomende en tevens de mildste vorm) tot
type 3 (de zwaarste vorm). Ongeveer 60 miljoen mensen wereldwijd lijden aan ZvW.
Vrouwen met ZvW hebben de kans op hevige en lange menstruatieperiodes. Andere vaak
voorkomende symptomen van ZvW zijn frequente bloedneuzen en het snel ontstaan van blauwe
plekken. De bloeding kan mild of hevig zijn en kan optreden als resultaat van een
verwonding of soms zonder duidelijke oorzaak. De meer serieuze symptomen omvatten
bloeding in de gewrichten en in de interne organen. De ZvW patiënt kan speciale zorg
nodig hebben tijdens tandheelkundige ingrepen, operaties en bevallingen.
Er is geen remedie tegen ZvW, maar zij kan behandeld worden. Specifieke behandelingen
kunnen bestaan uit: desmopressine-acetaat voor de vrijzetting van de reserves van de von
Willebrand factor of de von Willebrand factor vervangingstherapie met Humate-P (R) (waar
vereist), Antihemophilic Factor / von Willebrand Factor Complex (Human), het enige
product voor de behandeling van de ziekte van von Willebrand die door de FDA is
geregistreerd.
De von Willebrand Factor van ZLB Behring / factor VIII concentraat Humate-P(R) (in
Europa op de markt gebracht onder de naam Haemate(R) P) is een factor vervangingstherapie
die zijn veiligheid en doeltreffendheid al meer dan 20 jaar wereldwijd heeft bewezen.
Toegediend door middel van een injectie, zorgt het geneesmiddel voor een goede hemostase
door het vervangen van de actiefste vormen van ZvW (hoog moleculair gewicht ZhW
multimeren) en factor VIII die afwezig is in de patiënt met de ziekte van von
Willebrand (ZvW).
Mogelijke bijwerkingen bij het gebruik van Humate-P zijn: allergische reacties,
urticaria (netelroos), drukkend gevoel op de borst, huiduitslag, pruritus (jeuk) en
oedeem (zwellingen). Anafylactische reacties komen zelden voor. Er zijn trombo-embolische
reacties gerapporteerd bij ZvW patiënten die een bloedstollende factor
vervangingstherapie kregen, speciaal bij patiënten met de bekende risicofactoren bij
trombose. Bij deze patiënten is voorzichtigheid geboden en zouden antitrombotische
maatregelen moeten worden overwogen.
Humate-P wordt verkregen uit menselijk plasma. Zoals met alle uit plasma verkregen
producten kan het risico van overdracht van infecties, met inbegrip van virussen en,
theoretisch gezien, de ziekte van Creutzfeldt-Jacob, niet totaal uitgesloten worden. Voor
meer informatie over Humate-P, kijk op www.zlbbehring.com
Over het von Willebrand Disease Prophylaxis Network
Het von Willebrand Disease Prophylaxis Network, opgericht in 2001, is een
internationale studiegroep bestaande uit artsen en onderzoekers die actief zijn op het
gebied van ZvW. De groep is gevormd met als belangrijkste doelstelling onderzoek te
verrichten naar de rol van profylax bij de bescherming tegen, of het voorkomen van
bloedingen bij klinische zware ZvW, om zo de geneeskundige professionals en de consument
te informeren over ZvW. De ZvW Prophylaxis Network stuurgroep bestaat uit 14
topspecialisten (artsen en onderzoekers) in bloedingstoornissen (zes Europeanen en acht
Amerikanen), waaronder:
Voorzitter: Erik Berntorp, MD, PhD, Malmö University Hospital, Zweden
Mede-voorzitter: Thomas Abshire, MD, AFLAC Cancer Center and Blood
Disorders Service, VS
Gegevenscoördinatie en Statistieken: Sharyne Donfield, PhD, Rho, Inc.,
VS
-- Manuel Carcao, MD, Hemofilieprogramma, Hospital for Sick Children,
Canada
-- Joan Cox Gill, MD, The Blood Research Institute, VS
-- Jorge DiPaola, MD, Great Plains Regional Hemophilia Treatment
Center, VS
-- Peter Kouides, MD, Mary M. Gooley Hemophilia Center, VS
-- Karin Kurnik, MD, Dr. von Haunersches-Kinderspital, Duitsland
-- Frank Leebeek, MD, Erasmus Medisch Centrum, Nederland
-- Stefan Lethagen, MD, Copenhagen Hemophilia Center, Denemarken
-- Michael Makris, MD, Royal Hallamshire Hospital, Verenigd Koninkrijk
-- Pier Mannucci, MD, Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia / Thrombosis
Center, Italië
-- Prasad Mathew, MD, Ted R. Montoya Hemophilia Center, VS
-- Rochelle Winikoff, MD, St-Justine Hospital, Canada
Het ZvW Prophylaxis Network ontvangt een onbeperkte toelage van ZLB Behring.
Over ZLB Behring
ZLB Behring is een internationale marktleider in de biotherapeutische industrie op het
gebied van plasma proteïne. Gericht op het verbeteren van de levenskwaliteit van
patiënten wereldwijd, voorziet ZLB Behring in veilige en effectieve uit plasma
verkregen en recombinante producten en verzorgt gerelateerde diensten voor
patiënten. De brede portfolio van het bedrijf aan vitale therapeutische diensten
wordt gebruikt voor de behandeling van mensen met hemofilie en andere
bloedingstoornissen, immuniteitsstoornissen en erfelijke emfyseem; de preventie van
hemolytische ziekten bij pasgeborenen; patiënten die aan het hart geopereerd zijn en
shock- en verbrandingsslachtoffers. Bovendien is ZLB Behring eigenaar van
één van 's werelds grootste functionerende plasmacollectie netwerken. ZLB
Behring is een dochteronderneming van CLS Limited, een biofarmaceutisch bedrijf dat
wereldwijd opereert vanuit haar hoofdkantoor in Melbourne, Australië. Voor meer
informatie, kijk op www.zlbbehring.com . De website
www.AllAboutBleeding.com is een hulpmiddel meer te weten te komen over ZvW.
Media Contacten:
Sheila A. Burke
Director, Public Relations & Communications
Worldwide Commercial Operations
ZLB Behring
+1-610-878-4209
Sheila.Burke@zlbbehring.com
Tracy Pleva Hill
MCS
+1-800-477-9626
mobiel: +1-908-642-5727
tracyph@mcspr.com
Web site: www.zlbbehring.com
www.AllAboutBleeding.com