AMT meldt positieve tussentijdse resultaten uit klinisch onderzoek met AMT-011
30/05/2008 07:08
PR Newswire
AMSTERDAM, Nederland, May 30 /PRNewswire/ -- Amsterdam Molecular Therapeutics (Euronext: AMT), toonaangevend op het
gebied van menselijke gentherapie, heeft vandaag positieve tussentijdse
gegevens gemeld uit het belangrijke klinische onderzoek met AMT's eerste
product Glybera(R) (AMT-011). Deze gegevens werden vandaag op de jaarlijkse
bijeenkomst van de American Society of Gene Therapy in Boston gepresenteerd
door professor Daniel Gaudet (leider van het klinische onderzoek in Quebec,
Canada). De nieuwe gegevens bevestigen de uitkomst van een eerdere studie,
uitgevoerd in Nederland, waarin de veiligheid en de werkzaamheid van
Glybera(R) werd aangetoond voor de behandeling van
lipoproteïne-lipasedeficiëntie (een ziekte ook bekend als
Hyperlipoproteinemia type I). Momenteel is er geen effectieve behandeling of
genezing voor deze ernstige en potentieel dodelijke ziekte.
Klinische gegevens
Glybera(R) is een gentherapie-product dat het genetische defect
corrigeert in patiënten die geen lipoproteïne-lipase (LPL) aanmaken. LPL
wordt normaliter geproduceerd in spierweefsel en is nodig voor het afbreken
van grote vetdragende deeltjes die na elke maaltijd in het bloed circuleren.
Als gevolg daarvan hebben deze patiënten zeer grote hoeveelheden vetten
(triglyceriden) in het bloed circuleren. De ziekte kan leiden tot
terugkerende ontstekingen van de alvleesklier (potentieel dodelijk),
resistentie tegen insuline en opeenhoping van vet in huid, lever en netvlies.
Na een observatieperiode, waarbij de patiënten alleen het voorgeschreven
vetvrije dieet hielden, kregen ze Glybera(R) in de spier ingespoten . Eén
groep met een lagere (6 patiënten) en één groep met een hogere dosis (8
patiënten, van wie 1 patiënt nog in de observatieperiode zit). Voor de
behandeling hadden alle patiënten zeer grote hoeveelheden vetten in het bloed
en een sterk verhoogd risico op (terugkerende) ontsteking(en) van de
alvleesklier.
De presentatie van professor Gaudet bevatte gegevens over de eerste 10
patiënten (6 met de lagere dosering en 4 met de hogere). De gegevens laten
zien dat de behandeling goed wordt verdragen. Na de behandeling hadden alle
patiënten op 1 na een lager vetgehalte in hun bloed. In alle patiënten met
opeenhopingen van vet in de huid of netvlies, bleken deze ophopingen
verdwenen of sterk verminderd. Alle patiënten meldden dat zij zich energieker
voelden. In de twee patiënten met suikerziekte, werd een vermindering van de
insulineresistentie vastgesteld, waardoor zij minder medicatie (insuline)
nodig hebben. Eén patiënt kreeg een ontsteking van de alvleesklier
onmiddellijk na de behandeling, op een moment dat de vetwaarden in het bloed
nog hoog waren, maar bij de overige behandelde patiënten zijn geen
ontstekingen van de alvleesklier meer waargenomen.
Na afronding van het onderzoek zullen de volledige studieresultaten deel
uit gaan maken van het dossier bij de aanvrage bij de Europese
registratieoverheid (EMEA) voor de marketinggoedkeuring van Glybera(R).
Over Amsterdam Molecular Therapeutics
Het Nederlandse bedrijf AMT heeft een uniek gentherapie-platform dat
oplossingen lijkt te bieden voor veel, zo niet alle, obstakels die tot nu toe
verhinderden dat gentherapie kon uitgroeien tot een steunpilaar binnen de
klinische geneeskunde. Het bedrijf gebruikt adeno-geassocieerde virale (AAV)
vectoren als transportmiddel om de therapeutische genen toe te dienen.
Bovendien heeft het bedrijf waarschijnlijk als eerste een stabiel en
schaalbaar platform voor AAV-productie weten te ontwikkelen en te valideren.
AMT's bijzondere technologie betekent een enorme belofte voor de patiënten
die lijden aan een van de duizenden zeldzame ziekten die worden veroorzaakt
door een defect van één gen. AMT heeft thans een onderzoeksprogramma met zes
producten in verschillende stadia van ontwikkeling.
Certain statements in this press release are "forward-looking statements"
including those that refer to management's plans and expectations for future
operations, prospects and financial condition. Words such as "strategy,"
"expects," "plans," "anticipates," "believes," "will," "continues,"
"estimates," "intends," "projects," "goals," "targets" and other words of
similar meaning are intended to identify such forward-looking statements.
Such statements are based on the current expectations of the management of
Amsterdam Molecular Therapeutics only. Undue reliance should not be placed on
these statements because, by their nature, they are subject to known and
unknown risks and can be affected by factors that are beyond the control of
AMT. Actual results could differ materially from current expectations due to
a number of factors and uncertainties affecting AMT's business, including,
but not limited to, the timely commencement and success of AMT's clinical
trials and research endeavors, delays in receiving U.S. Food and Drug
Administration or other regulatory approvals (i.e. EMEA, Health Canada),
market acceptance of AMT's products, effectiveness of AMT's marketing and
sales efforts, development of competing therapies and/or technologies, the
terms of any future strategic alliances, the need for additional capital, the
inability to obtain, or meet, conditions imposed for required governmental
and regulatory approvals and consents. AMT expressly disclaims any intent or
obligation to update these forward-looking statements except as required by
law. For a more detailed description of the risk factors and uncertainties
affecting AMT, refer to the prospectus of AMT's initial public offering on
June 20, 2007, and AMT's public announcements made from time to time.
Voor nadere informatie
André Verwei
CFO
+31-20-566-5686
a.verwei@amtbiopharma.com
http://www.amtbiopharma.com
Rob Janssen
Director Corporate Communications & Investor Relations
+31-20-566-7509
r.janssen@amtbiopharma.com
PRN NLD
Voor nadere informatie: André Verwei, CFO, +31-20-566-5686, a.verwei@amtbiopharma.com; Rob Janssen, Director Corporate Communications & Investor Relations, +31-20-566-7509, r.janssen@amtbiopharma.com
-