/C O R R E C T I O N -- AFM-Association Francaise contre les Myopathies/
30/06/2008 16:51
PR Newswire
PARIJS, June 30 /PRNewswire/ -- We zijn erop geattendeerd door een vertegenwoordiger van het bedrijf dat
in het persbericht "Hoop voor Progeria - met succes op muizen geteste
behandeling zou binnenkort getest kunnen worden op kinderen", dat op 30 juni
2008 om 08:00 GMT is gepubliceerd door AFM-Association Francaise contre les
Myopathies via PR Newswire, de URL aan het einde van het bericht
http://dx.doi.org/10.1038/nm1786 dient te zijn in plaats van
http://dx.doi.org/10.1038/nm.1786, zoals per abuis stond vermeld.
Het gehele, gecorrigeerde bericht is hieronder te vinden:
Vijf jaar na de ontdekking van het gen dat verantwoordelijk is voor
progeria, een zeldzame ziekte die versnelde en vroegtijdige veroudering
veroorzaakt, heeft een team van Spaanse en Franse onderzoekers (Carlos
Lopez-Otin et al. - Universiteit van Oviedo - en Nicolas Levy et al. -
Inserm/AP-HM, Marseille, Frankrijk) met succes bij muizen een behandeling
aangetoond voor deze ziekte. Deze behandeling, die twee bestaande
farmacologische moleculen combineert, zou de voortgang van deze ziekte, welke
tot op heden onbehandelbaar was, moeten vertragen.
Als de gezondheidsinstituten deze behandeling goedkeuren, kan deze zeer
binnenkort worden getest op 15 kinderen in Europa. Dit betekent een grote
vooruitgang voor de gezinnen die te maken hebben met deze ziekte, maar ook
voor het inzicht in het normale verouderingsproces in het algemeen.
Van de ontdekking van het gen tot de ontwikkeling van de behandeling en
het verwachte klinische protocol is dit werk, dat werd gepubliceerd in het
vakblad Nature Medicine, dankzij Franse telethondonaties financieel gesteund
door de Franse vereniging tegen myopathie (Association Francaise contre les
Myopathies, AFM).
De onlangs bij muizen bevestigde behandeling is gebaseerd op het
combineren van twee bestaande farmacologische moleculen: statines (bedoeld
voor de behandeling en preventie van atherosclerose en hart- en vaatziekten)
en aminobifosfonaat (bedoeld voor de behandeling van osteoporose). De
Frans-Spaanse onderzoekers hebben aangetoond dat deze behandeling de effecten
van de ziekte verminderde en de levensverwachting significant deed stijgen.
Zoals eerder aangetoond door het team van Nicolas Levy, dat het gen in
2003 identificeerde, wordt progeria veroorzaakt door een opeenhoping in de
cellen van het ingekorte eiwit progerin waarvan de toxiciteit verband houdt
met de aanwezigheid van een vetzuur die aan het eiwit vast blijft zitten waar
het in normale cellen wordt verwijderd. Om de toxiciteit van progerin te
remmen of te onderdrukken, hebben de onderzoekers het proces van vasthechting
van dit vetzuur bestudeerd. In feite is het bekend dat er farmacologische
moleculen zijn die bepaalde fasen van deze synthese onderdrukken.
Na herhaalde pogingen viel het de onderzoekers op dat de combinatie van
statine en aminobifosfonaat de hechting van het vetzuur aan de progerin kon
voorkomen, waarmee de toxiciteit werd verminderd. Met een verminderde
toxiciteit van het progerin ontwikkelt de ziekte zich langzamer.
In navolging van deze bemoedigende resultaten wordt er binnenkort in
Marseille (Frankrijk) een klinisch protocol op basis van deze behandeling
gestart, welke zal worden geleid door Nicolas Levy. Het is de bedoeling dat
dit protocol drie jaar zal duren en het betreft 15 van de 25 kinderen
getroffen door progeria in Europa. Het doel van dit protocol is de voortgang
van de ziekte te vertragen en, indien mogelijk, de levensverwachting van de
getroffen kinderen, die op dit moment erg laag ligt, te verlengen.
Artikel in Nature Medicine: http://dx.doi.org/10.1038/nm1786
Contacten voor de pers: AFM : Estelle Rozine Assaf - +33-1-69-47-12-78, presse@afm.genethon.fr ; Inserm : Priscille Riviere - +33-1-44-23-60-97, presse@inserm.fr .
-