Pharming Group N.V
---
Amerikaanse FDA Keurt Ind Aanvraag Voor Recombinant Humaan C1 Remmer
In Niertransplantatie Studie Goed ...
Leiden, 3 september 2008. Biotechbedrijf Pharming Group NV
("Pharming") (NYSE Euronext: PHARM) heeft vandaag bekend gemaakt dat
de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) een klinische studie
met recombinant humaan C1 remmer (rhC1INH) voor behandeling van
afstoting door antilichaamproductie (AMR) bij niertransplantaties
heeft goedgekeurd. Dr. Hans Sollinger van de Universiteit van
Wisconsin zal de klinische studie met rhC1INH gaan uitvoeren. De FDA
heeft de aanvraag (IND) voor deze studie goedgekeurd.
In de Verenigde Staten vinden jaarlijks ruim 15.000
niertransplantaties plaats. De Universiteit van Wisconsin verrichte in
2005 en 2006 het hoogst aantal niertransplantatie in de VS. Sommige
mensen maken na transplantatie echter bepaalde antilichamen tegen de
donornier aan. Hierdoor wordt het immuunsysteem geactiveerd, wat kan
leiden tot ontstekingsachtige beschadigingen aan het transplantaat en
uiteindelijk tot uitval en afstoting ervan. Dit proces wordt ook wel
AMR genoemd. De afgelopen tien jaar is duidelijk worden dat AMR een
hoofdoorzaak is bij het mislukken van niertransplantaties.
Recombinant humaan C1 remmer is een belangrijk remmereiwit binnen het
immuunsysteem. In de geplande studie zal worden geëvalueerd in
hoeverre rhC1INH in patiënten met AMR de ontstekingsachtige
beschadigingen aan de nier kan voorkomen, het functioneren van het
orgaan kan verbeteren en de kans op afstoting kan verkleinen. In deze
studie zal Dr. Sollinger het gebruik van rhC1INH in patiënten met AMR
vergelijken met de standaardbehandeling van onder andere plasmaferese
(het plasma van het bloed scheiden en daarvoor in de plaats
donorplasma geven) en hormoon-en immunoglobuline injecties. Eerder al
heeft Pharming met rhC1INH een fase I veiligheidsstudie in gezonde
vrijwilligers met succes afgerond.
Dr. Hans Sollinger van de Universiteit van Wisconsin: "Ik ben erg
enthousiast over het gaan testen van rhC1INH in deze klinische AMR
studie. AMR is een serieuze en kostbare complicatie waarvoor nog geen
specifieke behandeling beschikbaar is. Behandeling met rhC1INH heeft
veel potentie om een alternatieve behandelmethode voor AMR te worden
en daarmee zou een getransplanteerde nier mogelijk langer kunnen
overleven."
Dr. Bruno Giannetti, COO van Pharming: "We zijn erg blij met de
mogelijkheid om met Dr. Sollinger te gaan samenwerken. Hij is zowel
als onderzoeker als chirurg een kopstuk op het gebied van
transplantaties. Hij heeft de klinische ontwikkeling van CellCept®
geleid, wat veel transplantatiepatienten heeft geholpen. We zijn
benieuwd hoe rhC1INH kan gaan helpen bij transplantaties en andere
aandoeningen die met het immuunsysteem te maken hebben."
Een IND aanvraag
Een IND aanvraag (Investigational New Drug) is een verzoek om
(verplichte) goedkeuring van de Amerikaanse FDA om een nieuw medicijn
of biologisch product volgens een bepaald goedgekeurd protocol toe te
dienen aan mensen. De IND aanvraag bevat informatie over preklinische
en klinische resultaten die met het product zijn verkregen. Daarnaast
bevat de aanvraag productiedata en gedetailleerde protocollen voor de
geplande klinische studies. Met het autoriseren van een IND aanvraag
bevestigt de FDA dat het betreffende product in mensen kan en mag
worden getest om informatie te verzamelen over veiligheid en
werkzaamheid van het product.
Over Pharming Group NV
Pharming Group NV richt zich op de ontwikkeling van innovatieve
producten voor de behandeling van genetische ziekten en
ouderdomsziekten. Daarnaast ontwikkelt Pharming ook medische en
speciale producten voor chirurgische indicaties en tussenproducten
voor diverse toepassingen waaronder voeding. Pharming heeft twee
producten in een vergevorderd stadium van ontwikkeling - Rhucin®
(recombinant humaan C1 remmer) voor erfelijk angio-oedeem en humaan
lactoferrine voor voedingstoepassing. De geavanceerde technologieën
van de onderneming omvatten innovatieve platforms voor de productie
van therapeutische eiwitten en technologie en processen voor de
zuivering en formulering van deze producten. Daarnaast heeft Pharming
toegang tot technologieplatforms op het gebied van DNA-schade en
herstel via DNage. Meer informatie is verkrijgbaar op de Pharming
website: http://www.pharming.com en http://www.dnage.nl.
Dit persbericht bevat op de toekomst gerichte verklaringen. Door
voorspelbare en niet voorspelbare risico's, onzekerheden en andere
factoren kunnen de uiteindelijke resultaten of prestaties van de
onderneming daarvan wezenlijk verschillen. Het persbericht verschijnt
ook in het Engels. In geval van tegenstrijdigheden zal de Engelse
versie prevaleren.
Contact:
Carina Hamaker, Investor Voice, T: 06 537 499 59 of T: 071 52 47 400
Rein Strijker, Pharming Group NV, T: 071 52 47 400