FDA geeft goedkeuring voor Mozobil van Genzyme

05/01/2009 14:26

Genzyme Nederland

Genzyme Corporation (Nasdaq: GENZ) heeft 15 december 2008 bekend gemaakt dat de U.S. Food and Drug Administration (FDA) een vergunning heeft afgegeven voor het in de handel brengen van Mozobil(TM) (plerixafor), een product dat bestemd is voor gebruik in combinatie met granulocyt koloniestimulerende factor (GCS-F) om hematopoïetische stamcellen te rekruteren naar de bloedbaan teneinde deze te verzamelen om vervolgens een autologe transplantatie uit te voeren bij patiënten met non-Hodgkin-lymfoom en multipel myeloom. Het product heeft ook de status van weesgeneesmiddel gekregen.

"Mozobil(TM) betekent een belangrijke stap vooruit in de behandeling van patiënten met bepaalde soorten kanker die een stamceltransplantatie nodig hebben," zegt John F. DiPersio, M.D., Ph.D., professor aan de Universiteit van Washington, St. Louis. "Dit product zou een integraal onderdeel van de transplantatiebehandeling moeten worden vanwege de voordelen voor patiënten, artsen en transplantatiecentra."

Mozobil(TM) is ontworpen om stamcellen te rekruteren van het beenmerg naar de bloedbaan, alwaar deze verzameld kunnen worden, zodat patiënten met bepaalde soorten kanker meer kans hebben om een succesvolle transplantatie te ondergaan. Momenteel krijgen patiënten, voordat een transplantatie uitgevoerd kan worden, een voorgeschreven dosis chemotherapie en/of andere geneesmiddelen (groeifactoren) om de rekrutering van hun hematopoëtische stamcellen naar de bloedbaan te stimuleren. Als de cellen eenmaal in de bloedbaan terechtkomen, worden zij verzameld ter voorbereiding op een transplantatie.

Voor de uitvoering van een transplantatie moet een minimum aantal van ongeveer 2 miljoen cellen per kilogram lichaamsgewicht worden verzameld. Bij veel patiënten duurt de voltooiing van dit proces drie à vier uur gedurende meerdere dagen. Zelfs dan zijn sommige patiënten niet in staat genoeg cellen te rekruteren, waardoor transplantatie niet mogelijk is.

"Voor veel kankerpatiënten is het ondergaan van een transplantatie de enige hoop op remissie of genezing," aldus Dr. DiPersio.

In de 'pivotal' studies van Mozobil(TM) heeft 59 procent van de patiënten met non-Hodgkin lymfoom die behandeld zijn met Mozobil(TM) in combinatie met G-CSF tenminste 5 miljoen stamcellen per kg lichaamsgewicht verzameld in 4 of minder aferese sessies in vergelijking met 20 procent van de patiënten die alleen met G-CSF zijn behandeld (placebogroep). Het mediaan aantal dagen om het optimale aantal stamcellen te verzamelen was drie dagen voor Mozobil(TM) en was niet evalueerbaar in de placebogroep. Tweeënzeventig (72) procent van de patiënten met multipel myeloom die behandeld zijn met Mozobil(TM) in combinatie met G-CSF heeft tenminste 6 miljoen stamcellen per kg lichaamsgewicht verzameld in twee of minder aferese dagen ten opzichte van 34 procent van die alleen met G-CSF zijn behandeld (placebogroep). Het mediaan aantal dagen om het optimale aantal stamcellen te bereiken was 1 dag met Mozobil(TM) en 4 dagen voor de placebo groep. Het optimale aantal stamcellen in de 'pivotal' studies is gekozen op basis van literatuur, waarbij ervan uit wordt gegaan dat het bereiken van het optimale aantal stamcellen het aanslaan van de stamceltransplantatie bevordert. Daarnaast toonden de meest recente bevindingen na een follow-up van 12 maanden aan dat de mate van duurzaamheid van de transplantatie bij patiënten behandeld met Mozobil(TM) in combinatie met G-CSF en patiënten die alleen met G-CSF zijn behandeld vergelijkbaar waren.

Naast de te verwachten voordelen voor patiënten, kan Mozobil(TM) ook een belangrijk economisch voordeel betekenen voor transplantatiecentra. Het product heeft de mogelijkheid om het aantal aferese-dagen te verminderen en transplantatiecentra in staat te stellen beter voorspelbaar en efficiënter gebruik van het aferesecentrum te maken. Mozobil(TM) kan ook het aantal patiënten dat een tweede rekruteringsprocedure nodig heeft verminderen vanwege onvoldoende rekrutering van cellen met de huidige therapie met alleen G-CSF. Meer dan 1000 patiënten hebben reeds Mozobil(TM) gekregen via een 'compassionate use program' in de Verenigde Staten. Daarnaast hebben in Europa 250 patiënten eveneens het product ontvangen via een vergelijkbaar 'compassionate use' programma. Deze patiënten waren niet in staat geweest voldoende cellen te rekruteren voor transplantatie met de huidige behandeltechnieken.

Genzyme brengt ook Clolar(R) (clofarabine; Evoltra(R) in Europa) op de markt, een product dat in de Verenigde Staten en Europa is goedgekeurd voor de behandeling van acute lymfoblastenleukemie bij kinderen. Het geneesmiddel Thymoglobuline(R), ook van Genzyme, worden eveneens gebruikt in de transplantatiesetting.

Genzyme heeft in Europa een aanvraag ingediend voor de goedkeuring van Mozobil(TM) en verwacht in de tweede helft van 2009 goedkeuring van dit product. Het bedrijf heeft onlangs aanvragen ingediend in Australië en Brazilië, en bijkomende aanvragen zijn wereldwijd in minstens 60 landen gepland. Mondiaal worden elk jaar ongeveer 55.000 stamceltransplantaties uitgevoerd bij multipel myeloom, Hodgkin- en non-Hodgkin-lymfoom, en andere aandoeningen. Genzyme verwacht dat op den duur en door toekomstige klinische ontwikkelingen, Mozobil(TM) in de meerderheid van deze transplantatieprocedures zal worden gebruikt. Naar verwachting zal de verkoop van het product in de transplantatiesetting een omzet van jaarlijks 400 miljoen dollar bereiken.

Genzyme gelooft dat Mozobil(TM) de potentie bezit voor een brede toepassing buiten de huidige indicatie. Verkennend klinisch en preklinisch onderzoek is al begonnen met het doel de mogelijkheden voor bijkomende therapeutische indicaties voor Mozobil(TM) na te gaan, waaronder allogene stamceltransplantatie en tumorsensibilisatie bij oncologische/hematologische behandelingen zoals myeloïde leukemie bij volwassenen.

"Mozobil(TM) is een veelbelovende en innovatieve behandeling waarmee de bijdrage van Genzyme op het gebied van oncologie/hematologie wordt uitgebreid," zegt Joseph Lobacki, senior Vice-President en General Manager, Genzyme Transplant en Oncologie. "Wij zien ernaar uit onze banden met de beenmergtransplantatiegemeenschap aan te halen zodat dit product beschikbaar zal worden voor patiënten die transplantatie procedures moeten ondergaan voor non-Hodgkin's lymfoom of multipel myeloom."

Mozobil(TM)

In een groot aantal eerdere onderzoeken is gebleken dat Mozobil(TM), een nieuw kleinmoleculaire CXCR4 chemokine-receptorantagonist, een snelle en effectieve toename veroorzaakt van het aantal stamcellen in de bloedsomloop. Als stamcellen eenmaal in de bloedsomloop terechtkomen, kunnen zij verzameld worden voor autologe stamceltransplantatie. Sinds de acquisitie van AnorMED, Inc. in 2006 heeft Genzyme Mozobil(TM) verder ontwikkeld.

Informatie over Genzyme

Genzyme, een van 's werelds toonaangevende biotechnologiebedrijven, heeft zich ten doel gesteld om het leven van mensen die aan een ernstige ziekte lijden op ingrijpende, positieve wijze te beïnvloeden. Sinds 1981 is Genzyme uitgegroeid van een klein startend bedrijf tot een gediversifieerde onderneming met meer dan 10.000 medewerkers op locaties over de gehele wereld met een omzet van $3,8 miljard in 2007. In 2007 werd Genzyme verkozen de National Medal of Technology in ontvangst te nemen, de hoogste onderscheiding die kan worden toegekend door de President van de Verenigde Staten voor technologische innovatie.

Met vele reeds bewezen producten en diensten, waarmee patiënten in bijna 90 landen geholpen worden, loopt Genzyme voorop in het streven naar ontwikkeling en toepassing van de meest geavanceerde technologieën op het gebied van de biowetenschappen. De producten en diensten van de onderneming richten zich op zeldzame erfelijkheidsziekten, nierziekten, orthopedie, kanker, transplantatie, immuniteitsziekten, daarnaast worden er diagnostisch tests ontwikkeld. Genzyme's streven naar innovatie krijgt vandaag een vervolg met een omvangrijk ontwikkelingsprogramma voor genoemde gebieden, evenals voor, infectieziekten, immuniteitsaandoeningen en andere gebieden waarop nog niet wordt tegemoetgekomen aan medische behoeften.

Informatie over Genzyme Nederland

Genzyme Nederland houdt zich bezig met de dienstverlening naar alle klanten en belanghebbenden in Nederland, zodat patiënten in Nederland optimaal beschikking hebben over Genzyme's producten. Om deze doelstelling te bereiken wordt er intensief samengewerkt met artsen, wetenschappers, patiëntenverenigingen en met de verschillende onderdelen van de overheid en politiek op het gebied van de gezondheidszorg. Samen met al deze partijen wil Genzyme graag de verantwoordelijkheid nemen om mee te helpen om het Nederlandse zorgstelsel optimaal in te richten voor de patiënten waarvoor Genzyme producten maakt of ontwikkelt.





http://www.genzyme.nl