Vereniging Spierziekten Nederland

Nieuws

Nederlandse regels belemmeren onderzoek

De eisen die de Nederlandse overheid stelt aan trials bij kinderen, werken contraproductief. Dat is de mening van de VSN. Door strikte regelgeving kunnen in Nederland geen trials plaatsvinden met het middel PTC124 (ataluren) bij Duchenne.

Logo PTC Vandaag wordt in verschillende media gemeld dat in Nederland geen trials plaatsvinden met een experimenteel medicijn voor jongens met Duchenne. Dit heeft te maken met het feit dat Nederland erg strenge regels hanteert bij het goedkeuren van onderzoeken op kinderen. Op zich is er natuurlijk niets mis met grote zorgvuldigheid. Tegelijkertijd is het duidelijk dat er door die strenge regels nu een ongewenste situatie ontstaat.

Het onderzoek wordt wel uitgevoerd in verschillende buurlanden: Duitsland, België, Engeland, Spanje, Italië en Zweden (zie de website van PTC). Voor Nederlandse patiënten is dat een trieste situatie, zeker als je bedenkt dat Nederland in het Duchenne-onderzoek een vooraanstaande rol speelt.

De VSN werkt onder andere samen met de VSOP aan verandering van de regelgeving rond trials bij kinderen, zodat in ieder geval het onderzoek rond ernstige, zeldzame aandoeningen bij kinderen niet onnodig gehinderd wordt.

PTC124 wordt nu aangeduid als ataluren. De mogelijkheden van het middel zijn al langere tijd bekend: het zou zowel bij cystic fybrose als bij Duchenne kunnen werken. De achtergronden van dit onderzoek leest u elders op de VSN-website. Het middel werkt bij een heel bepaalde genmutatie. Dat betekent dat het werkzaam zou kunnen zijn bij ongeveer 15 procent van de jongens met Duchenne. Of het in de praktijk ook echt werkt, daar valt op dit moment nog niets over te zeggen. Spannend is het zeker.
23 april 2009

VSN - Lt. gen. van Heutszlaan 6 - 3743 JN Baarn tel: 035-5480480 Spierziekten Infolijn: 0900-5480480 - E-mail: vsn@vsn.nl - Postbank 1422400