Nieuws
Onderzoek behandeling myotone dystrofie
De Nijmeegse onderzoekster Susan Mulders heeft, onder leiding van
celbiologen dr. Rick Wansink en prof. dr. Bé Wieringa, een belangrijke
stap gezet in het onderzoek naar myotone dystrofie. Zij ontwierp een
methode om het schadelijke RNA te vernietigen, in de hoop de cel zo te
genezen. Ze gebruikte hiervoor een oligonucleotide, een klein
synthetisch molecuul, ontwikkeld door het Leidse biotechbedrijf
Prosensa.
Het molecuul is zo gemaakt dat het precies past op het ziekmakende
RNA, waardoor dat kapot gaat en zijn schadelijke werking verliest.
Eerst toonde Mulders dit met succes aan in experimenten met
celmateriaal van patiënten; later ook in muizen met myotone dystrofie.
De ophopingen in de celkernen werden minder en het functioneren van de
cel verbeterde. Deze vondst is gepubliceerd in het wetenschappelijke
tijdschrift The Proceedings of the National Academy of Sciences.
Lange weg
De weg naar een bruikbaar medicijn voor patiënten met myotone
dystrofie is nog lang, aldus de onderzoekers, maar deze vinding biedt
hoop. Op dit moment wordt onderzocht hoe de oligonucleotide optimaal
alle lichaamscellen van de muis kan bereiken. Daarnaast moet
fundamenteel onderzoek ophelderen hoe de oligonucleotide precies zijn
werk doet, want dat wordt nog steeds niet goed begrepen.
11 augustus 2009
VSN - Lt. gen. van Heutszlaan 6 - 3743 JN Baarn tel: 035-5480480
Spierziekten Infolijn: 0900-5480480 - E-mail: vsn@vsn.nl - Postbank
1422400
Vereniging Spierziekten Nederland