AMT ontvangt innovatiekrediet van Nederlandse overheid voor de ontwikkeling van gentherapie tegen ziekte van Duchenne
06/01/2010 08:30
PR Newswire
AMSTERDAM, January 6 /PRNewswire/ -- AMT - Amsterdam Molecular Therapeutics N.V.
(Euronext: AMT), een vooraanstaande biotechonderneming actief op het gebied
van humane gentherapie, maakt bekend dat het van de Nederlandse overheid een
innovatiekrediet zal ontvangen van EUR 4 miljoen ter ondersteuning van de
ontwikkeling van AMT's gentherapie tegen Duchenne spierdystrofie (Duchenne
Muscular Dystrophy; DMD). Het krediet is toegekend door SenterNovem, het
agentschap voor duurzaamheid en innovatie van het Nederlandse Ministerie van
Economische Zaken.
"We zijn bijzonder ingenomen met dit krediet voor ons DMD-project, omdat
dergelijke kredieten alleen worden toegekend aan innovatieve projecten met
sterke commerciële vooruitzichten", zegt Jörn Aldag, Chief Executive Officer
van AMT. "Dit krediet stelt ons in staat om de verdere ontwikkeling van een
gentherapie tegen deze sterk progressieve en verwoestende spieraandoening met
voorrang ter hand te nemen".
Onlangs maakte AMT bekend dat het met succes DMD heeft behandeld in een
preklinisch diermodel voor de ziekte van Duchenne met het in eigen beheer
ontwikkelde gentherapieproduct AMT-080. Deze zogeheten proof of concept
studies toonden aan dat AMT's technologie leidt tot de expressie van een
functioneel dystrofine eiwit in zowel het hart als het spierstelsel van deze
dieren, waardoor musculaire dystrofie wordt voorkomen. De data van deze
studies bevestigen een eerdere studie waarin gentherapie aantoonde succesvol
te zijn bij het herstel van dystrofine-eiwit in aangetaste spiercellen
verkregen uit biopten van DMD-patiënten. Al met al vormen deze resultaten een
stevig fundament onder AMT's gentherapeutische aanpak van DMD.
Op 8 oktober 2009 verleende de Europese registratieautoriteit (EMEA) voor
AMT-080 de status van weesgeneesmiddel. Dit garandeert AMT tien jaar
marktexclusiviteit in Europa voor de behandeling van DMD, nadat AMT-080 tot
de markt is toegelaten. Voorwaarde hierbij is dat dit kandidaat-product het
eerste goedgekeurde medicijn is met een grote klinische relevantie of
duidelijk beter is dan een eerder geregistreerd product.
Het SenterNovem krediet is rentedragend en wordt opeisbaar halverwege
2013, afhankelijk van het commerciële succes van het project. Het krediet
wordt in delen betaalbaar gesteld bij het behalen van bepaalde mijlpalen en
dekt 35% van de totale kosten gedurende deze periode.
Over de ziekte van Duchenne
DMD is een ernstige aandoening die zich kenmerkt door een toenemende
verzwakking van de spieren. De ziekte treft jonge kinderen, vrijwel
uitsluitend jongens en leidt tot een zich uitbreidende verlamming en als
gevolg daarvan sterfte op jonge leeftijd. De aandoening wordt veroorzaakt
door mutaties in het dystrofine-gen, waardoor de productie van functioneel
dystrofine-eiwit, een fundamenteel component van het spierweefsel, wordt
geblokkeerd.
Er is momenteel geen behandeling die de fatale afloop van de ziekte
voorkomt. DMD komt voor bij één op de 3.500 jongens. Hiermee is het een van
de meest veelvoorkomende vormen van spierdystrofie.
AMT ontwikkelt een gentherapie voor DMD gebaseerd op de 'exon-skipping'
technologie. Hierbij wordt het genetisch defect zodanig overbrugd dat er
wederom functioneel eiwit kan worden aangemaakt. Bij dierproeven is een
positief langdurig therapeutisch effect van deze benadering aangetoond.
Over Amsterdam Molecular Therapeutics
AMT, opgericht in 1998 en gevestigd in Amsterdam, is een succesvolle
biotechonderneming op het
gebied van de ontwikkeling van humane gentherapie. Toepassing van
adeno-geassocieerde virussen (AAV) voor het transport van de genen heeft de
onderneming in staat gesteld om wat waarschijnlijk het
eerste stabiele en schaalbare AAV productieplatform is te ontwerpen en
valideren. Dit gepatenteerde platform biedt grote mogelijkheden voor de
behandeling van een groot aantal (zeldzame) ziekten
veroorzaakt door een deficiënt gen. De pijplijn van AMT omvat momenteel
een aantal op AAV gebaseerde therapieën: lipoproteinelipase-deficentie
(LPLD), hemofilie B, Duchenne Musculaire
Dystrofie (DMD), acute intermitterende porfyrie en de ziekte van
Parkinson. Deze producten bevinden zich in uiteenlopende stadia van
onderzoek en ontwikkeling.
Over SenterNovem en het innovatie krediet programma (
http://www.senternovem.nl/innovatiekrediet)
Het Innovatiekrediet is een risicodragend krediet gericht op de
financiering van ontwikkelingsprojecten met een groot commercieel potentieel,
maar ook een hoog technisch risico. De projecten dienen gericht te zijn op de
ontwikkeling van nieuwe producten, processen of diensten. Het doel van het
innovatiekrediet is het beperken van het risico voor ondernemers. Het
innovatiekrediet hoeft niet te worden afgelost als het project mislukt. Het
krediet heeft afzonderlijke budgetten voor technische ontwikkelingsprojecten
en voor klinische onderzoekstrajecten.
http://www.amtbiopharma.com
De Nederlandse tekst is een vertaling van het originele Engelstalige
bericht. Mocht zich een verschil in de tekst voordoen dan prevaleert de
Engelstalige versie.
PRN NLD
Voor nadere informatie: Jörn Aldag, Chief Executive Officer, Tel +31(0)20-566-7394, j.aldag@amtbiopharma.com
-