Een nieuw Australisch geneesmiddel heeft aangetoond dat het ertoe bijdraagt patiënten met een weinig voorkomende genetische ziekte te kunnen helpen. Deze patiënten hebben een huid die het licht en UV-straling niet verdraagt, waardoor zij gedwongen zijn voortdurend in de schaduw te leven.

De vandaag bekendgemaakte resultaten van een fase III-onderzoek van het geneesmiddel SCENESSE®, uitgevoerd door de in Melbourne gevestigde Clinuvel Pharmaceuticals, tonen aan dat het medicijn in staat is pijnlijke fototoxische reacties bij patiënten met erythropoeitische protoporfyrie (EPP) te verminderen en voorkomen.

De 12 maanden lang durende Europese en Australische studie van SCENESSE® (generische naam afamelanotide) is het eerste onderzoek op grote schaal van een preventief medicijn dat voor patiënten met EPP is uitgevoerd. Deze ziekte wordt ook wel eens 'wees' ziekte genoemd vanwege het zeldzame en ernstige karakter van de aandoening. Clinuvel moest voor deze geslaagde evaluatie van SCENESSE® als beschermende behandeling nieuwe onderzoekstechnologie ontwikkelen met EPP-specialisten in de hele wereld.

EPP kenmerkt zich door onverdraaglijke pijn: verbranding, blaren en littekens van de huid bij patiënten die aan normale niveau's van licht en zon worden bloot gesteld. De ziekte is ongeneeslijk en het hele leven van patiënten wordt hierdoor aangetast. Dientengevolge zien patiënten zich gedwongen om binnen te leven of 'de schaduw op te zoeken' als zij buiten zijn; een dergelijke levenswijze aan te nemen dat hun huid aan geen enkel zonnestraaltje wordt bloot gesteld. Naar schatting lijden 10.000 personen in de hele wereld aan EPP.

“Porfyrie is een heel ernstige ziekte waardoor patiënten veel pijn lijden als hun huid, zij het maar voor even, aan licht wordt blootgesteld. Hierdoor wordt hun levenskwaliteit aangetast,” aldus Dr Gianfranco Biolcati, wereldspecialist in deze ziekte en directeur van het Italiaanse Porfyriecentrum in het Dermatologische Instituut van San Gallicano - IFO - in Rome, waar 22 patiënten aan het onderzoek deelnamen en een behandeling met SCENESSE® ondergingen. “Tot op heden bestaat er geen doeltreffende behandeling voor EPP.”

Uit een analyse van de resultaten van de Clinuvel studie werd aangetoond dat de SCENESSE® behandeling in grote mate de gemiddelde door EPP-patiënten ondervonden zware pijnscores verminderden, in vergelijking met een placebo.

Verdere resultaten suggereerden dat de behandeling met SCENESSE® de patiënten in staat stelde hun huid aan zonlicht bloot te stellen en meer tijd buiten door te brengen - iets wat eerder onmogelijk was met EPP. Een belangrijk feit is dat SCENESSE® goed door alle patiënten werd verdragen en dat er geen ernstige veiligheidsfactoren geïdentificeerd werden. De complete resultaten van de studie zullen worden gepresenteerd op het 19^de Congres van het Europese Genootschap voor dermatologie en venerologie dat in oktober in Götenburg, Zweden gehouden wordt.

“Sinds het begin van de behandeling met SCENESSE® hebben wij duidelijke verbetering waargenomen in de mogelijkheden van EPP-patiënten om een normaal leven te leiden, zonder bang te zijn voor pijn door blootstelling aan de zon,” zei Dr Biolcati. “Voor mij als dokter is het beleven van deze ervaring een grote genoegdoening en beloning.”

“Wij hebben op mathematische wijze aangetoond wat wij al uit de verhalende verslaggeving van onze klinieken hadden geleerd: SCENESSE® heeft een groot potentieel om deze patiënten te helpen bij een authentieke medische noodzaak om tegen UV-straling en licht te worden beschermd,” verklaarde Dr Hank Agersborg, Clinuvel’s Chief Scientific Officer. “En wat misschien nog belangrijker is, wij zien opnieuw dat het geneesmiddel ook op de lange termijn veilig is voor deze patiënten.”

Clinuvel’s CEO, Dr Philippe Wolgen, zei dat de resultaten erg positief waren voor EPP-patiënten en het gehele programma dat het bedrijf voor SCENESSE® heeft.

“Wij hebben er alle vertrouwen in dat wij een geschikt dossier kunnen presenteren om dit aan regelgevende inspectie te kunnen voorleggen. In de komende weken zullen de directie en het management rond de tafel gaan zitten om de optimale timing voor de aanvraag van goedkeuring te bepalen,” zei Dr Wolgen.

“In de afgelopen vier en half jaar heeft dit team al haar toewijding getoond en voorzichtigheid betracht in haar werkmethodes en benadering van dergelijke ingewikkelde zaken. Deze zelfde zienswijze zal worden toegepast in de procedure voor het indienen van de aanvraag voor goedkeuring bij de Europese en Amerikaanse instanties. Zo wordt gegarandeerd dat wij de beste kans van slagen hebben, zowel voor EPP-patiënten als voor onze investeerders,” legde Dr Wolgen uit.

- End -

Opmerking van uitgever: een volledige communiqué over de resultaten van dit onderzoek, waaronder statistische significantiecijfers, kan worden bekeken op http://www.clinuvel.com

Deze bekendmaking is officieel geldend in de originele brontaal. Vertalingen zijn slechts als leeshulp bedoeld en moeten worden vergeleken met de tekst in de brontaal welke als enige juridische geldigheid beoogt.