Amerikaanse erkenning voor geneesmiddel van to-BBB
To-BBB, gevestigd op het Bio Science Park, heeft in de Verenigde Staten
de Orphan Drug Status gekregen voor het middel 2B3-101. In de
pre-klinische fase van het onderzoek heeft dit middel bewezen de
bloed-hersenbarrière te kunnen doorbreken, van belang bij de
behandeling van hersentumoren.
To-BBB, gevestigd op het Bio Science Park, heeft in de Verenigde Staten
de Orphan Drug Status gekregen voor het middel 2B3-101. In de
pre-klinische fase van het onderzoek heeft dit middel bewezen de
bloed-hersenbarrière te kunnen doorbreken, van belang bij de
behandeling van hersentumoren.
Bescherming
Onder ons schedeldak bevindt zich een beschermingsconstructie tussen de
bloedvaten in de hersenen en de hersenen zelf. Die wordt de
bloed-hersenbarrière genoemd. Deze barrière bestaat uit nauw
aaneengesloten endotheelcellen waarmee de kleinste bloedvaten â
haarvaten ofwel capillairen - in het centraal zenuwstelsel zijn
bekleed. Deze cellen laten maar een beperkt aantal stoffen hun
membranen passeren.
Nadeel
De beschermingsconstructie is er om beschadiging van de fragiele
hersenen vanuit het bloed te voorkomen maar maakt het moeilijk primaire
of secundaire kwaadaardige tumoren in het hersengebied te behandelen.
Secundaire tumoren kunnen onder meer als gevolg van uitzaaiingen van
borstkanker ontstaan.
Transportmiddel
To-BBB denkt nu een technologie in handen te hebben die kan fungeren
als transportmiddel voor kankerbestrijders zoals die in chemokuren
worden toegediend: in de preklinische fase lukte het in proefmodellen
het kankerbestrijdingsmiddel doxorubicine beter in de hersenen te
krijgen met de technologie als carrier.
Zelf ontwikkelen en samenwerken
To-BBB gaat zelf het medicijn 2B3-101 ontwikkelen dat de
carrier-technologie en doxorubicine â dat inmiddels vrij van patent op
de markt is - combineert. Om andere middelen te combineren met de
technologie heeft to-BBB samenwerking gezocht met negen farmaceutische
bedrijven.
Patiëntenonderzoek
De erkenning als Orphan Drug door de Food and Drug Administration (FDA)
is een belangrijke stap in de ontwikkeling van een nieuw medicijn. De
Orphan Status is in het leven geroepen om onderzoek naar medicijnen
tegen minder voorkomende ziektes te stimuleren. De erkenning gaat samen
met snellere acceptatieprocedures, belastingvoordelen, een
tegemoetkoming in de ontwikkelingskosten en ondersteuning bij het
ontwerp van een protocol voor de klinische fase van het onderzoek. Met
de erkenning is de weg vrij voor patiëntenonderzoek.
Exclusieve marketingrechten
Als 2B3-101 wordt erkend voor de behandeling van glioma â primaire
kanker in de hersenen â krijgt to-BBB ook voor zeven jaar exclusief de
marketingrechten in de Verenigde Staten.
Eerder oordeelde ook het Committee for Orphan Medicinal Products (COMP)
van de Europese Unie positief over 2B3-101.
(23 augustus 2010/to-BBB/Corine Hendriks)
Universiteit Leiden