Amsterdam Molecular Therapeutics rapporteert halfjaarcijfers 2010

31/08/2010 07:33

PR Newswire

AMSTERDAM, August 31, 2010 /PRNewswire/ -- Amsterdam Molecular Therapeutics (Euronext:

AMT), een vooraanstaande biotechonderneming actief op het gebied van humane

gentherapie, heeft vandaag haar resultaten over het eerste halfjaar van 2010

bekendgemaakt.

Highlights


- Glybera(R)


- European Medcines Agency (EMA) is gestart met de beoordeling van de

registratieaanvraag (Marketing Authorisation Application) in januari

2010


- Het goedkeuringsproces loopt op schema voor een besluit medio 2011


- Nieuwe biomarker geïdentificeerd voor de werking van Glybera(R)


- Hemofilie B: Fase I/II gestart


- Duchenne spierdystrofie: EUR 4 Miljoen innovatiekrediet


- sRNA: techniek waarmee genexpressie geblokkeerd wordt leidt tot 80%

cholesterol verlaging


- Nominaties voor de Raad van Commissarissen: 3 ervaren professionals uit

de industrie genomineerd voor RvC


- Financiële resultaten in lijn met de verwachting.


- Kasmiddelen en kasequivalenten bedragen EUR 13,5 miljoen op 30 juni

2010

"We zijn zeer tevreden met de succesvolle stappen die wij hebben genomen

in het eerste halve jaar van 2010 in het goedkeuringsproces voor Glybera(R)

dat goed op koers lijkt. Onze gesprekken met de EMA zijn bijzonder

constructief en we kijken met vertrouwen uit naar een beslissing. Daarnaast

blijven wij vooruitgang boeken met andere producten in onze portfolio, zowel

voor wat betreft het verkennen van samenwerkingsverbanden voor bijvoorbeeld

het hemofilieprogramma, als met de programma's die nog in een priller stadium

verkeren," zegt Jörn Aldag, Chief Executive Officer van AMT.

Operationele ontwikkelingen

Glybera(R) voor lipoproteinelipasedeficiëntie (LPLD)

In januari 2010 is de EMA begonnen met de beoordeling van AMT's

registratieaanvraag. In mei 2010 heeft AMT met betrekking tot de aanvraag de

"120 dagen vragen" ontvangen. In juli is er een ontmoeting geweest met EMA om

de vragen te bespreken en om AMT de gelegenheid te bieden een

responsstrategie te bepalen. We werken nu aan de formele respons op de vragen

van de EMA, die eind 2010 wordt ingediend.

Wij hebben er vertrouwen in dat Glybera de toets der goedkeuring zal

doorstaan. Dit vertrouwen is gestoeld op de volgende punten:


- Onze respons aan de EMA vereist geen data van extra klinische studies

met nieuwe patiënten. We verwachten onze respons naar tevredenheid in

te kunnen dienen op basis van gegevens en verdere analyses van reeds

behandelde patiënten.


- Onze laatste klinische studie CT-AMT-011-02 AMT heeft nieuwe en zeer

relevante data opgeleverd die een sterke aanwijzing zijn dat het effect

van Glybera(R) langdurig (1 jaar) is, omdat het chylomicronen, de

vet-transporterende deeltjes die verantwoordelijk zijn voor het

veroorzaken van alvleesklierontsteking bij LPLD patiënten, afbreekt.


- En tenslotte hebben we een degelijke responsstrategie die, behoudens

onvoorziene bijwerkingen of vertragingen, ons in staat moet stellen op

schema te blijven voor een positieve beslissing van EMA medio 2011.

Hemofilie B

In het kader van de overeenkomst in 2009 om een vector-gen combinatie te

ontwikkelen voor de behandeling van Hemofilie B hebben AMT en het Amerikaanse

St. Jude Childeren's Reseach Hospital Factor IX succesvol geïntegreerd met

AMT's productieplatform. De partners hebben vervolgens een proof of concept

dierenstudie uitgevoerd in 2010. Een multi center studie met oplopende

doseringen met de vector-gen combinatie is in maart 2010 van start gegaan bij

het University College London onder leiding van Prof. Amit Nathwani. De

eerste patiënt heeft de behandeling succesvol ondergaan en laat goede

resultaten zien zowel qua klinische vooruitgang als qua bijwerkingen.

Inclusie van meer patiënten wordt in de tweede helft van 2010 verwacht.

Duchenne spierdystrofie

Ter ondersteuning van haar programma voor de behandeling van Duchenne

spierdystrofie ontving AMT in januari 2010 een innovatiekrediet van

SenterNovem (nu Agentschap.nl) het overheidsorgaan ter stimulering van

innovatief ondernemerschap. Het krediet dat bestaat uit een lening die 35%

van de projectkosten financiert, loopt tot 2013 met een maximum van EUR 4

miljoen. De lening moet alleen worden terugbetaald wanneer AMT dit programma

succesvol op de markt weet te brengen. AMT heeft een proof of concept studie

uitgevoerd in een preklinisch model met haar verbeterde "construct for exon

skipping" met gebruik van haar eigen AVV techniek.

Ziekte van Parkinson

Samen met de Universiteit van Lund in Zweden werkt AMT hard aan de

preklinische ontwikkeling van een therapie voor de afgifte van het GDNF-gen

aan de hersenen. Gegevens over de werkzaamheid in een diermodel van de ziekte

van Parkinson worden in het derde kwartaal van 2010 verwacht.

sRNA

Een verhoogd cholesterolgehalte is een belangrijke risicofactor voor en

veroorzaker van de ontwikkeling van aderverkalking en hartziekten. Eerste

onderzoeksresultaten van AMT bij dieren laten zien dat na een enkele

intraveneuze toediening van een blokkerende gen-therapie het serum

cholesterolgehalte werd verlaagd met 80% zonder enig teken van toxiciteit.

Het ligt daarom voor de hand dat eenzelfde effect zich in patiënten zal

manifesteren, hetgeen zou leiden tot een verlaagd risico voor aderverkalking

en hartziekten. Een dergelijke lange-termijn, misschien wel levenslange,

werkzame gen-therapie zou de noodzaak van onderhoudstherapie met statines

opheffen.

Raad van Commissarissen

In de periode tot 30 juni 2010 zijn Alexander Ribbink en George Morstyn

teruggetreden uit de Raad van Commissarissen en AMT dankt hen voor hun

belangrijke bijdrage. Op 28 april 2010 is AMT's mede-oprichter Prof. Sander

van Deventer benoemd tot commissaris. Daarnaast worden Joseph M. Feczko,

Steven H. Holtzman en François Meyer voorgedragen als commissaris tijdens een

Buitengewone Algemene Vergadering van Aandeelhouders op 20 september 2010.

Financiën

Resultaat

AMT's totale netto verlies is in de periode tot 30 juni 2010 opgelopen

tot EUR 9,8 miljoen, dat is licht hoger dan de EUR 9,4 miljoen in de periode

tot 30 juni 2009. De toename van het netto verlies is vooral te verklaren uit

het ontbreken van netto rente in de periode tot 30 juni 2010; het

operationele verlies in deze periode was EUR 9,8 miljoen vergeleken met EUR

9,9 miljoen in dezelfde periode in 2009. Deze resultaten zijn in lijn met het

budget voor de eerste 6 maanden van het jaar.

Het belangrijkste onderdeel van de operationele kosten betreft de

investeringen in Glybera(R) ter ondersteuning van het registratie proces.

Onderzoeks- en ontwikkelingskosten stegen tot EUR 8,2 miljoen in de periode

eindigend op 30 juni 2010 tegen EUR 7,1 miljoen in dezelfde periode in 2009.

Tegelijkertijd daalden de algemene en administratieve kosten tot EUR 1,8

miljoen in de periode tot 30 juni 2010 tegen EUR 2,9 miljoen in dezelfde

periode in 2009.

De rente baten daalden naar EUR 0,0 miljoen in de periode eindigend op 30

juni 2009 vergeleken met EUR 0,5 miljoen in dezelfde periode in 2009 als

gevolg van de lagere gemiddelde kassaldi van het bedrijf en de voortdurende

lage marktrentes voor deposito's.

Kasmiddelen en kasequivalenten bedroegen EUR 13,5 miljoen op 30 juni 2010

een daling van EUR 9,1 miljoen vergeleken met EUR 22,6 miljoen op 31 december

2009. De daling van de kasmiddelen en kasequivalenten is vooral het gevolg

van de operationele uitgaven die stegen tot EUR 9,2 miljoen in de periode tot

30 juni 2010. (dit vergeleken met operationele uitgaven van EUR 9,1 miljoen

in dezelfde periode in 2009)

Vooruitblik

De uitgaven van de onderneming zullen zich ontwikkelen binnen de

budgettaire richtlijnen. Echter, omdat de onderneming nog niet voldoende

inkomsten genereert om haar activiteiten te financieren, verkent AMT

voortdurend de mogelijkheden van aanvullende financieringsbronnen, inclusief

niet-verwaterende bronnen zoals subsidies en samenwerking met partners.

Daarnaast onderzoekt het bedrijf de mogelijkheden extra financiering op te

halen samen met haar bankiers. De vooruitzichten voor het jaar blijven

onveranderd.

Conference call en webcast presentatie

AMT zal vandaag om 15.30 een conference call organiseren open voor het

publiek, die ook toegankelijk zal zijn op de website van AMT. Nederlands

inbelnummer: +31(0)20-712-1304; VS inbelnummer: +1-718-354-1361; UK

inbelnummer: +44(0)20-7138-0821. Bevestigingscode: 1128246

Wanneer u de conference call via de website wilt volgen raden wij u aan

15 minuten voor aanvang via het investor deel van de AMT website

(www.amtbiopharma.com) in te loggen, u te registeren, en eventueel benodigde

software te downloaden.

Over Amsterdam Molecular Therapeutics

AMT, is een wereldleider op het gebied van de ontwikkeling van

gentherapie met gebruik van adeno-geassocieerde virussen (AAV) voor het

transport van de genen. Deze techniek heeft de onderneming in staat gesteld

om, wat waarschijnlijk het eerste stabiele en schaalbare AAV

productieplatform is, te ontwerpen en valideren. Dit eigen platform biedt

grote mogelijkheden voor de behandeling van een groot aantal (zeldzame)

ziekten veroorzaakt door één deficiënt gen. De pijplijn van AMT omvat

momenteel een aantal op AAV gebaseerde therapieën:

lipoproteinelipase-deficentie (LPLD), hemofilie B, Duchenne spierdystrofie

(DMD), acute intermitterende porfyrie en de ziekte van Parkinson. Deze

producten bevinden zich in uiteenlopende stadia van onderzoek en

ontwikkeling. AMT is opgericht in 1998 en gevestigd in Amsterdam.

De Nederlandse tekst is een vertaling van het originele Engelstalige

bericht. Mocht zich een verschil in de tekst voordoen dan prevaleert de

Engelstalige versie.

Voor nadere informatie: Ellen Roest, AMT Communications, Mobile +31-6-2900-6179, e.roest@amtbiopharma.com; Mike Sinclair, Halsin Partners, Mobile +44-7968-022075, msinclair@halsin.com; Jörn Aldag, Chief Executive Officer, Tel +31(0)20-566-7394, j.aldag@amtbiopharma.com






-