Amsterdam Molecular Therapeutics rapporteert halfjaarcijfers 2010"
31/08/2010 10:31
PR Newswire
Amsterdam Molecular Therapeutics (Euronext:
AMT), een vooraanstaande biotechonderneming actief op het gebied van humane
gentherapie, heeft vandaag haar resultaten over het eerste halfjaar van 2010
bekendgemaakt.
Highlights
- Glybera(R)
- European Medcines Agency (EMA) is gestart met de beoordeling van de
registratieaanvraag (Marketing Authorisation Application) in januari
2010
- Het goedkeuringsproces loopt op schema voor een besluit medio 2011
- Nieuwe biomarker geïdentificeerd voor de werking van Glybera(R)
- Hemofilie B: Fase I/II gestart
- Duchenne spierdystrofie: EUR 4 Miljoen innovatiekrediet
- sRNA: techniek waarmee genexpressie geblokkeerd wordt leidt tot 80%
cholesterol verlaging
- Nominaties voor de Raad van Commissarissen: 3 ervaren professionals uit
de industrie genomineerd voor RvC
- Financiële resultaten in lijn met de verwachting.
- Kasmiddelen en kasequivalenten bedragen EUR 13,5 miljoen op 30 juni
2010
"We zijn zeer tevreden met de succesvolle stappen die wij hebben genomen
in het eerste halve jaar van 2010 in het goedkeuringsproces voor Glybera(R)
dat goed op koers lijkt. Onze gesprekken met de EMA zijn bijzonder
constructief en we kijken met vertrouwen uit naar een beslissing. Daarnaast
blijven wij vooruitgang boeken met andere producten in onze portfolio, zowel
voor wat betreft het verkennen van samenwerkingsverbanden voor bijvoorbeeld
het hemofilieprogramma, als met de programma's die nog in een priller stadium
verkeren," zegt Jörn Aldag, Chief Executive Officer van AMT.
Operationele ontwikkelingen
Glybera(R) voor lipoproteinelipasedeficiëntie (LPLD)
In januari 2010 is de EMA begonnen met de beoordeling van AMT's
registratieaanvraag. In mei 2010 heeft AMT met betrekking tot de aanvraag de
"120 dagen vragen" ontvangen. In juli is er een ontmoeting geweest met EMA om
de vragen te bespreken en om AMT de gelegenheid te bieden een
responsstrategie te bepalen. We werken nu aan de formele respons op de vragen
van de EMA, die eind 2010 wordt ingediend.
Wij hebben er vertrouwen in dat Glybera de toets der goedkeuring zal
doorstaan. Dit vertrouwen is gestoeld op de volgende punten:
- Onze respons aan de EMA vereist geen data van extra klinische studies
met nieuwe patiënten. We verwachten onze respons naar tevredenheid in
te kunnen dienen op basis van gegevens en verdere analyses van reeds
behandelde patiënten.
- Onze laatste klinische studie CT-AMT-011-02 AMT heeft nieuwe en zeer
relevante data opgeleverd die een sterke aanwijzing zijn dat het effect
van Glybera(R) langdurig (1 jaar) is, omdat het chylomicronen, de
vet-transporterende deeltjes die verantwoordelijk zijn voor het
veroorzaken van alvleesklierontsteking bij LPLD patiënten, afbreekt.
- En tenslotte hebben we een degelijke responsstrategie die, behoudens
onvoorziene bijwerkingen of vertragingen, ons in staat moet stellen op
schema te blijven voor een positieve beslissing van EMA medio 2011.
Hemofilie B
In het kader van de overeenkomst in 2009 om een vector-gen combinatie te
ontwikkelen voor de behandeling van Hemofilie B hebben AMT en het Amerikaanse
St. Jude Childeren's Reseach Hospital Factor IX succesvol geïntegreerd met
AMT's productieplatform. De partners hebben vervolgens een proof of concept
dierenstudie uitgevoerd in 2010. Een multi center studie met oplopende
doseringen met de vector-gen combinatie is in maart 2010 van start gegaan bij
het University College London onder leiding van Prof. Amit Nathwani. De
eerste patiënt heeft de behandeling succesvol ondergaan en laat goede
resultaten zien zowel qua klinische vooruitgang als qua bijwerkingen.
Inclusie van meer patiënten wordt in de tweede helft van 2010 verwacht.
Duchenne spierdystrofie
Ter ondersteuning van haar programma voor de behandeling van Duchenne
spierdystrofie ontving AMT in januari 2010 een innovatiekrediet van
SenterNovem (nu Agentschap.nl) het overheidsorgaan ter stimulering van
innovatief ondernemerschap. Het krediet dat bestaat uit een lening die 35%
van de projectkosten financiert, loopt tot 2013 met een maximum van EUR 4
miljoen. De lening moet alleen worden terugbetaald wanneer AMT dit programma
succesvol op de markt weet te brengen. AMT heeft een proof of concept studie
uitgevoerd in een preklinisch model met haar verbeterde "construct for exon
skipping" met gebruik van haar eigen AVV techniek.
Ziekte van Parkinson
Samen met de Universiteit van Lund in Zweden werkt AMT hard aan de
preklinische ontwikkeling van een therapie voor de afgifte van het GDNF-gen
aan de hersenen. Gegevens over de werkzaamheid in een diermodel van de ziekte
van Parkinson worden in het derde kwartaal van 2010 verwacht.
sRNA
Een verhoogd cholesterolgehalte is een belangrijke risicofactor voor en
veroorzaker van de ontwikkeling van aderverkalking en hartziekten. Eerste
onderzoeksresultaten van AMT bij dieren laten zien dat na een enkele
intraveneuze toediening van een blokkerende gen-therapie het serum
cholesterolgehalte werd verlaagd met 80% zonder enig teken van toxiciteit.
Het ligt daarom voor de hand dat eenzelfde effect zich in patiënten zal
manifesteren, hetgeen zou leiden tot een verlaagd risico voor aderverkalking
en hartziekten. Een dergelijke lange-termijn, misschien wel levenslange,
werkzame gen-therapie zou de noodzaak van onderhoudstherapie met statines
opheffen.
Raad van Commissarissen
In de periode tot 30 juni 2010 zijn Alexander Ribbink en George Morstyn
teruggetreden uit de Raad van Commissarissen en AMT dankt hen voor hun
belangrijke bijdrage. Op 28 april 2010 is AMT's mede-oprichter Prof. Sander
van Deventer benoemd tot commissaris. Daarnaast worden Joseph M. Feczko,
Steven H. Holtzman en Fran(cc)ois Meyer voorgedragen als commissaris tijdens een
Buitengewone Algemene Vergadering van Aandeelhouders op 20 september 2010.
Financiën
Resultaten
AMT's totale netto verlies is in de periode tot 30 juni 2010 opgelopen
tot EUR 9,4 miljoen, dat is in lijn met het netto verlies in de periode tot
30 juni 2009 toen het verlies ook opliep tot EUR 9,4 miljoen.
Het belangrijkste onderdeel van de operationele kosten betreft de
investeringen in Glybera(R) ter ondersteuning van het registratie proces. De
ontwikkeling van ons Duchenne Spier Dystrofie programma, dat voor 35% wordt
gefinancierd door een onderzoekskrediet van SenterNovem voor de voltooiing
van een fase I klinische studie. De uitgaven op onze andere
onderzoeksprogramma's zijn verlaagd vanwege de beperkte middelen en onze
focus op een succesvolle afronding van het Glybera(R) registratie proces.
Onderzoeks- en ontwikkelingskosten stegen tot EUR 8,1 Miljoen in de periode
eindigend op 30 juni 2010 tegen EUR 7,1 miljoen in dezelfde periode in 2009.
Tegelijkertijd daalde de algemene en administratieve kosten tot EUR 1,8
miljoen in de periode tot 30 juni 2010 tegen EUR 2,9 miljoen in dezelfde
periode in 2009.
De rente baten daalden naar EUR 0,0 miljoen in de periode eindigend op 30
juni 2009 vergeleken met EUR 0,5 miljoen in dezelfde periode in 2009 als
gevolg van de lagere gemiddelde kassaldi van het bedrijf en voortdurende lage
markt rentes voor deposito's.
Kasmiddelen en kasequivalenten bedroegen EUR 13,5 miljoen op 30 juni 2010
een verlaging van EUR 9,1 miljoen vergeleken met de 22, 6 miljoen op 31
december 2009. De verlaging van de kasmiddelen en kasequivalenten is vooral
het gevolg van de operationele uitgaven welke tot EUR 8,9 miljoen opliepen in
de periode tot 30 juni 2010. (dit vergeleken met operationele uitgaven van
EUR 9,5 miljoen in dezelfde periode in 2009)
Vooruitblik
De uitgaven van de onderneming zullen zich ontwikkelen binnen de
budgettaire richtlijnen. Echter, omdat de onderneming nog niet voldoende
inkomsten genereert om haar activiteiten te financieren, verkent AMT
voortdurend de mogelijkheden van aanvullende financieringsbronnen, inclusief
niet-verwaterende bronnen zoals subsidies en samenwerking met partners.
Daarnaast onderzoekt het bedrijf de mogelijkheden extra financiering op te
halen samen met haar bankiers. De vooruitzichten voor het jaar blijven
onveranderd.