Provincie Antwerpen
Persbericht 5 /11/2010
3 medicijnen verdelen over 5 patiënten. Wie krijgt niets?
Tekort aan medicijnen voor ziekte van Fabry leidt tot zware keuzes bij EMA, European Medicin Agency
Vertegenwoordigers van patiëntenorganisaties kregen voor het eerst inspraak . Lut De Baere uit België was er bij.
Sinds juni 2009 is er een wereldwijd tekort aan geneesmiddelen voor de levensbedreigende stofwisselingsziekte: de ziekte van Fabry. Het European Medicin Agency stelde daarom richtlijnen op voor de verdeling van de schaarse geneesmiddelen. Uniek hierbij is de inspraak die patiëntenvertegenwoordigers kregen bij deze moeilijke keuze. Lut De Baere, voorzitter van de Belgische organisatie voor Kinderen en volwassenen met een Stofwisselingsziekte (BOKS) en van Fabry International Network (FIN) besliste mee over de richtlijn maar waarschuwt toch voor de gevolgen: "Het gevaar bestaat dat nieuwe patiënten zeer moeilijk een optimale behandeling kunnen starten en dat deze tijdelijke richtlijn misbruikt (terugbetalingen) zou kunnen worden door bepaalde instanties."
Op 22 oktober zijn er bij EMA (European Medicines Agency) nieuwe tijdelijke richtlijnen verschenen naar aanleiding van het wereldwijd tekort aan enzymtherapie voor de levensbedreigende stofwisselingsziekte 'ziekte van Fabry'. Deze richtlijnen bepalen de verdeling van de schaarse medicijnen over alle patiënten.
De patiënten met de ziekte van Fabry kunnen behandeld worden met enzymtherapie zodat hun ziekteproces kan gestabiliseerd en/of verbeterd worden. Hiervoor bestaan twee soorten medicijnen. Sinds juni 2009 is er echter een tekort aan deze medicijnen. Aanvankelijk werd gedacht dat dit een zeer tijdelijk probleem zou zijn. Patiënten werden daarom tijdelijk behandeld met een verlaagde dosis van het ene product. Maar een groot aantal van deze personen kregen hierdoor belangrijke klachten, zoals hevigere pijnen, meer gehoorproblemen, hart- en nierfunctie die verslechterde. Naarmate de tijd vorderde en men een toename van de klachten zag werd aangeraden aan de patiënten om over te schakelen naar het andere product of naar de oorspronkelijke dosis medicijnen. Het European Medicin Agency ging daarom over tot het bepalen van een aantal richtlijnen.
Patiëntenvertegenwoordigers (patiëntenorganisaties) kregen inspraak in moeilijke keuze
Gelukkig hield het EMA rekening met de mening van de patiënten dmv hun vertegenwoordigers bij het bepalen van de richtlijnen. Lut De Baere, voorzitter van zowel de Belgische vereniging voor volwassenen met een Stofwisselingsziekte (BOKS) als het Fabry International Network (FIN), vindt dit nieuwe beleid van het agentschap EMA uniek: " Sinds 2009 zijn we reeds betrokken maar vooral de laatste maanden beschouwen ze de patiëntenvertegenwoordigers-organisaties als volwaardige partners. Vroeger werd er boven onze hoofden beslist hoe de verdeling van medicijnen moest gebeuren bij een tekort aan medicijnen voor alle patiënten. Het is een nieuw beleid van het agentschap om ons te betrekken in crisissituaties zoals deze. Dit gebeurt via conference calls, een herziening van de communicatie van het Agentschap, of deelname aan de bijeenkomsten zoals de consensus expert meeting. Het overleg rond de richtlijnen werd beschouwd als een pilootproject."
Ook de best mogelijke oplossing heeft zware consequenties
Om de nieuwe Europese aanbevelingen op te stellen werden in oktober twee vergaderingen georganiseerd. Fabry-experts, EMA en patiëntenvertegenwoordigers, waaronder Lut De Baere (voorzitter van FIN, BOKSvzw en RaDiOrg.be) bogen zich over dit moeilijk gegeven. Harde keuzes moesten gemaakt worden, prioriteiten moesten gesteld worden, om een consensus te kunnen bereiken om op de meest efficiënte manier om te springen met deze tijdelijke situatie van enzymetekort. Zoals bij elke consensus, is dit nooit een ideaal resultaat voor iedereen, maar de best mogelijke oplossing op dat moment.
De grootste bezorgdheid van Fabry International Network (FIN), de vertegenwoordiger van de wereldwijde Fabry-gemeenschap is dat deze prioriteitstelling zeer gevaarlijk is, als precedent. Voorzitter Lut de Baere " Omdat een consensus nooit helemaal ideaal is, bestaat het gevaar dat nieuwe patiënten zeer moeilijk een optimale behandeling kunnen starten. Daarnaast bestaat het gevaar dat deze tijdelijke richtlijnen misbruikt worden door bepaalde instanties bijvoorbeeld terugbetalingen door het ziekenfonds."
Voor meer info kan u steeds contact opnemen met