Amsterdam Molecular Therapeutics geeft status update Glybera(R)
Persbericht van PR Newswire
AMSTERDAM, May 10, 2011 /PRNewswire/ -- Amsterdam Molecular
Therapeutics , marktleider op het gebied van menselijk gentherapie,
verschafte vandaag een status update van Glybera (alipogeen
tiparvovec), het gentherapieproduct in ontwikkeling voor de behandeling
van lipoproteïne lipase deficiëntie (LPLD).
Volgend op de indiening van AMT's antwoorden op de Dag 180 vragen aan
het eind van het eerst kwartaal aan het Europees Geneesmiddelenbureau
(EMA) ten behoeve van de commerciële goedkeuring van Glybera, blijft
AMT actief werken met de EMA en meent dat de beslissing voor
goedkeuring van Glybera op schema ligt voor midden 2011 zoals voorheen
aangegeven.
"Onze interacties met de EMA blijven positief en iedere nieuwe mijlpaal
op het pad naar de uiteindelijke beslissing ervaren wij eveneens als
positief. Indien goedgekeurd wordt Glybera het eerste
gentherapieproduct dat de Europese markt bereikt. Wij blijven werken
met de EMA zodat de beoordeling van onze data aan onze kant zoveel
mogelijk op schema blijft en wij kijken uit naar een beslissing medio
2011," verklaarde Jörn Aldag, algemeen directeur van AMT. "Onze
gegevens zijn belangrijk voor de ondersteuning van de commerciële
goedkeuring. Later deze maand zullen wij aanvullende gegevens
presenteren op ASGCT over verbeterde afbraak van chylomicronen, waarvan
wij geloven dat deze in de toekomst gebruikt kan worden door artsen als
biomerker voor Glybera in LPLD-patiënten."
Wetenschappers en partners van AMT zullen de data van Glybera en
verscheidene andere gentherapieprogramma's presenteren in een totaal
van negen posters tijdens de 14e jaarlijkse bijeenkomst van de American
Society of Gene and Cell Therapy (ASCGT) die gehouden wordt in Seatle,
VS, van 18 tot 21 mei. Het bedrijf zal in het bijzonder een update
verschaffen over reeds aangekondigde initiële resultaten van een
langlopende klinische studie van Glybera waarin is aangetoond dat
verbeterde chylomicron-metabolisme als biomerker zou kunnen fungeren in
LPLD-patiënten.
Verscheidene posters betreffen vorderingen van AMT op het gebied van
RNAi met inbegrip van aanvullende gegevens met betrekking tot het
stilleggen van expressie van apolipoproteïne B in hypercholesterolemie
en afgifte van miRNA-moleculen in de hersenen ten behoeve van de
ontwikkeling van een therapie tegen de ziekte van Huntington.
De details en tijden van de presentaties van de posters zijn:
Absence of Integration Hotspots in Mice after Intramuscular
Injection of AAV1-LPLS447X Authors: C. Kaeppel, S. Beattie, A.
Nowrouzi, U. Appelt, R. Kirsten, H. Glimm, J. Snapper, C. von Kalle, H.
Petry, M. Schmidt Date/Time: Thursday, May 19, 2011 - 4:40 pm
Construction of (Multi) Monomeric Duplex Adeno-Associated Vectors
for Human Gene Therapy Authors: Jacek Lubelski, Yvet Noordman, Bas
Bosma, Larbi Afia, Harald Petry, Andrew Bakker Date/Time: Thursday, May
19, 2011 - 4:40 pm
Improved Chylomicron Clearance as a Marker for Long-Term Efficacy
of Alipogene Tiparvovec (AAV1-LPLS447X Gene Therapy) in LPLD Patients
Authors: Jaap Twisk, Frederique Frisch, Stephen Greentree, Harald
Petry, Janneke de Wal, Diane Brisson, Claude Gagné, André C.
Carpentier, Daniel Gaudet Date/Time: Thursday, May 19, 2011 - 4:40 pm
Evaluation of the X-Protein Truncate Expression Potential from
the WPRE Element in Alipogene Tiparvovec, an AAV-Based Gene Therapy
Vector Authors: Jacek Lubelski, Florence Salmon, Betty Au, Larbi Afia,
Andrew Bakker, Harald Petry Date/Time: Friday, May 20, 2011 - 4:40 pm
In Vivo Comparison of the Long-Term Efficacy of AAV Expressed
ShRNA and MiRNA Targeting Apolipoprotein B100 Authors: Piotr Maczuga,
Annemart Koornneef, Richard van Logtenstein, Florie Borel, Harald
Petry, Sander van Deventer, Pavlina Konstantinova Date/Time: Friday,
May 20, 2011 - 4:40 pm
Apolipoprotein B Knockdown by AAV-Delivered ShRNA Lowers Plasma
Cholesterol in Mice Authors: Annemart Koornneef, Piotr Maczuga, Richard
van Logtenstein, Florie Borel, Bas Blits, Tita Ritsema, Sander van
Deventer, Harald Petry, Pavlina Konstantinova Date/Time: Friday, May
20, 2011 - 4:40 pm
Multidrug Resistance Transporters and miRNAs Expression: Changes
in Hepatocellular Carcinoma Authors: Florie Borel, Harald Petry, Peter
Jansen, Sander van Deventer, Pavlina Konstan-tinova Date/Time: Friday,
May 20, 2011 - 4:40 pm
RNAi-Mediated Gene Therapy of Human Diseases Authors: Annemart
Koornneef, Piotr Maczuga, Florie Borel, Angelina Huseinovic, Peter
Jansen, Harald Petry, Pavlina Konstantinova Date/Time: Friday, May 20,
2011 - 4:40 pm
Apolipoprotein B Knock-Down by AAV-Delivered sh/miRNA Lowers
Plasma Cholesterol in Mice Authors: Piotr Maczuga, Annemart Koornneef,
Richard van Logtenstein, Florie Borel, Bas Blits, Sander van Deventer,
Harald Petry, Pavlina Konstantinova Date/Time: Saturday, May 21, 2011 -
6:15 pm
Over Amsterdam Molecular Therapeutics
AMT is een wereldleider op het gebied van de ontwikkeling van
therapieën die gebaseerd zijn op menselijke genen. Het hoofdproduct van
het bedrijf, Glybera(R), een gentherapie voor de behandeling van
lipoproteïne lipase deficiëntie (LPLD), wordt momenteel gekeurd door
het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). Indien dit wordt goedgekeurd
zal Glybera de eerste gentherapie zijn die in Europa op de markt
gebracht wordt. AMT heeft ook een pijplijn met gentherapieproducten
voor hemofilie B, Duchenne spierdystrofie, acute intermitterende
porfyrie en de ziekte van Parkinson. Met het gebruik van
adeno-geassocieerde virale (AAV) afgeleide vectoren als gekozen
transportmiddel voor therapeutische genen kon het bedrijf het eerste
stabiele en schaalbare AAV-productieplatform van de wereld ontwerpen en
valideren. Dit geoctrooieerde platform kan toegepast worden op een
groot aantal zeldzame (wees) ziekten die veroorzaakt worden door één
verkeerd functionerend gen en het stelt AMT in staat door te gaan met
de strategie om zich te richten op deze sector van de industrie. AMT is
opgericht in 1998 en gevestigd in Amsterdam. Meer informatie kan
gevonden worden op http://www.amtbiopharma.com.
Bepaalde verklaringen in dit persbericht zijn "vooruitziende
verklaringen" met inbegrip van de verklaringen die refereren aan
plannen van het bestuur en verwachtingen voor toekomstige operaties,
vooruitzichten en financiële voorwaarden. Woorden zoals "strategie,"
"verwacht," "plant," "anticipeert," gelooft," "zal," "blijft," "schat,"
"bedoelt," "projecten," "doelstellingen," "doelen" en andere woorden
met soortgelijke betekenis zijn bedoeld om deze vooruitziende
verklaringen aan te duiden. Zulke verklaringen zijn uitsluitend
gebaseerd op de huidige verwachtingen van het bestuur van AMT. Er moet
geen overmatig vertrouwen gehecht worden aan deze verklaringen, omdat
deze van nature onderhevig zijn aan bekende en onbekende risico's en
zij kunnen beïnvloed worden door factoren die buiten de macht van AMT
vallen. Werkelijke resultaten kunnen wezenlijk verschillen van huidige
verwachtingen als gevolg van een aantal factoren en onzekerheden die de
aangelegenheden van AMT beïnvloeden. AMT verwerpt uitdrukkelijk enige
intentie of verplichting om enige vooruitziende verklaringen hierin bij
te werken, behalve zoals wettelijk vereist.
PRN NLD
Amsterdam Molecular Therapeutics B.V
CONTACT:
Razende Robot Reporter