Amsterdam Molecular Therapeutics verkrijgt weesgeneesmiddelstatus voor hemofilie B gentherapie in de Europese Unie
Persbericht van PR Newswire
AMSTERDAM, November 16, 2011 /PRNewswire/ --
Amsterdam Molecular Therapeutics , toonaangevend op het gebied van
menselijke gentherapie, kondigde vandaag aan dat het Europees
Geneesmiddelenbureau (EMA) het gentherapieprogramma voor de behandeling
van hemofilie B de status van weesgeneesmiddel heeft toegekend. De
weesgeneesmiddelstatus in de Europese Unie biedt een aantal voordelen,
waaronder 10 jaar marktexclusiviteit vanaf de introductie van het
product en toegang tot de gecentraliseerde goedkeuringsprocedure.
Het hemofilie B programma van AMT, dat bestaat uit een
adeno-geassocieerde virale (AAV) vector die het humaan factor IX-gen
bevat, wordt onderzocht in een Fase I/II studie van het St. Jude's
Children's Research Hospital (Memphis, VS) en University College London
(GB). Veelbelovende gegevens van de 6 eerste patiënten tonen aan dat
het toedienen van gentherapie leidde tot een verminderde behoefte aan
eiwit vervangende behandeling, de standaard zorg voor
hemofiliepatiënten. AMT bereidt zich voor op aanvullend klinisch
ontwikkelingswerk om veiligheid, verdraagbaarheid en proof-of-concept
vast te stellen met een factor IX-gentherapie op basis van haar
geoctrooieerde AAV-productiesysteem.
"De weesgeneesmiddelstatus is een belangrijke mijlpaal voor ons
hemofilie B gentherapieprogramma en is voor ons een verdere steun in de
rug in onderhandelingen bij het zoeken naar mogelijke
licentiepartners," zei Jörn Aldag, CEO van AMT. "Een succesvolle
gentherapie tegen hemofilie zou niet alleen een enorme impact hebben op
de levens van patiënten, maar ook op de huidige hemofiliemarkt, die
gedomineerd wordt door eiwit vervangende therapieën."
Over Amsterdam Molecular Therapeutics
AMT is een wereldleider op het gebied van de ontwikkeling van
therapieën gebaseerd op menselijke genen. AMT beschikt over een
productpijplijn met gentherapieproducten in ontwikkeling tegen
hemofilie B, acute intermitterende porfyrie, de ziekte van Parkinson en
Sanfilippo B. Met gebruik van adeno-geassocieerde virussen (AAV) als
het gekozen transportmiddel voor therapeutische genen heeft de
onderneming waarschijnlijk het eerste stabiele en schaalbare
AAV-platform ter wereld ontworpen en gevalideerd. Dit geoctrooieerde
platform kan toegepast worden op een groot aantal zeldzame ziekten die
veroorzaakt worden door één verkeerd functionerend gen en stelt AMT in
staat om door te gaan met de strategie om zich te richten op deze
sector van de industrie. AMT is opgericht in 1998 en gevestigd in
Amsterdam. Meer informatie is te vinden op http://www.amtbiopharma.com.
Bepaalde verklaringen in dit persbericht zijn "vooruitziende
verklaringen" met inbegrip van de verklaringen die refereren aan
plannen van het bestuur en verwachtingen voor toekomstige operaties,
vooruitzichten en financiële voorwaarden. Woorden zoals "strategie",
"verwacht", "plant", "anticipeert", "gelooft", "zal", "blijft",
"schat", "bedoelt", "projecten", "doelstellingen", "doelen" en andere
woorden met soortgelijke betekenis zijn bedoeld om deze vooruitziende
verklaringen aan te duiden. Zulke verklaringen zijn uitsluitend
gebaseerd op de huidige verwachtingen van het bestuur van AMT. Er moet
geen overmatig vertrouwen gehecht worden aan deze verklaringen, omdat
deze van nature onderhevig zijn aan bekende en onbekende risico's en
zij kunnen beïnvloed worden door factoren die buiten de macht van AMT
vallen. Werkelijke resultaten kunnen wezenlijk verschillen van huidige
verwachtingen als gevolg van een aantal factoren en onzekerheden die de
aangelegenheden van AMT beïnvloeden. AMT verwerpt uitdrukkelijk enige
intentie of verplichting om enige vooruitziende verklaringen hierin bij
te werken, behalve zoals wettelijk vereist.
PRN NLD
Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT) B.V
CONTACT:
Razende Robot Reporter