o Primair eindpunt van veiligheid en verdraagbaarheid behaald

o Anti-viraal effect aangetoond en bemoedigende eerste indicatie van therapeutisch effect

o Resultaten ondersteunen volgende stap naar Fase II werkzaamheidsstudie in baby's

o Mogelijk bewijs voor principiele bruikbaarheid van de toediening van Nanobodies(R) via inhalatie

Conference call en webcast vandaag om 16u00 Belgische Tijd / 10am EST

GENT, Belgie, 3 mei 2016 - Ablynx [Euronext Brussels: ABLX; OTC: ABYLY] rapporteerde vandaag dat het Ablynx-eigen, geinhaleerd anti-RSV Nanobody ALX-0171 positieve top line resultaten heeft behaald in de eerste Fase I/IIa studie in 53 baby's, 1-24 maanden oud, die in het ziekenhuis werden opgenomen als gevolg van een infectie met het Respiratoir Syncytiaal Virus (RSV).

De studie behaalde het primair eindpunt en toonde aan dat ALX-0171 een gunstig veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel had in de doelgroep (baby's). Er werden geen behandelings-gerelateerde ernstige nevenwerkingen gerapporteerd.

ALX-0171 werd gemeten in het serum van patienten na behandeling, in overeenstemming met blootstelling in de longen. Anti-drug antilichamen hadden geen effect op de farmacokinetiek en er werd geen relatie met nevenwerkingen vastgesteld. Behandeling met geinhaleerd ALX-0171 had een onmiddellijk effect op de vermenigvuldiging van het virus en resulteerde in vergelijking met placebo tevens in een daling in virale titers. Een analyse van een samengestelde score van klinische werkzaamheidseindpunten, de Global Severity Score^[1], toonde een bemoedigende eerste indicatie van therapeutisch effect in baby's behandeld met ALX-0171.

Dr Robert K. Zeldin, CMO van Ablynx, zei: "We zijn pioniers in de ontwikkeling van een behandeling voor baby's geinfecteerd met RSV, een domein met een erg hoge medische nood. We zijn dan ook zeer verheugd dat het positief veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel van ons geinhaleerd Nanobody, dat eerder werd vastgesteld in volwassenen, nu ook bevestigd is in deze kwetsbare doelgroep. Meer nog, we hebben aangetoond dat ALX-0171 een duidelijk anti-viraal effect had in baby's geinfecteerd met RSV en we zagen tevens bemoedigende signalen voor klinische werkzaamheid. We zijn er dan ook van overtuigd dat deze resultaten ten zeerste de volgende stap in de ontwikkeling van dit Nanobody ondersteunen, m.n. een Fase II werkzaamheidsstudie in baby's."

Dr Steve Cunningham, Department of Respiratory and Sleep Medicine, Royal Hospital for Sick Children, Edinburgh, UK, Principle Investigator van de studie, voegde daaraan toe: "RSV infectie is de meest voorkomende oorzaak van ontsteking van de lagere luchtwegen die leidt tot ziekenhuisopnames van baby's. Het gaat vaak gepaard met aanhoudend hoesten of piepende ademhaling na de acute fase van de infectie en er zijn meer en meer aanwijzingen dat het later leidt tot een verhoogd risico op astma. Er is vandaag geen effectieve therapie beschikbaar en de positieve uitkomst van Ablynx' eerste studie in baby's is daarom een belangrijke stap voorwaarts in de ontwikkeling van een effectieve therapie voor deze ernstige infectie."

Webcastpresentatie

Ablynx zal vandaag om 16u00 Belgische tijd een telefoon- en webcastconferentie organiseren. De webcast is toegankelijk door hier te klikken. Om deel te nemen aan de vraag- en antwoordsessie, gelieve het nummer +32(0)2 402 30 92 te vormen met bevestingscode 6340391. Kort daarna zal een herhaling van de webcast beschikbaar zijn op de website van Ablynx: http://www.ablynx.com/news/events-presentations/.

Over de eerste Fase I/IIa studie in baby's

De Fase I/IIa studie recruteerde 53 baby's, 1-24 maanden oud, die in het ziekenhuis waren opgenomen met een RSV infectie. De studie werd uitgevoerd in meerdere klinische centra in Europa en delen van Azie. De studie bestond uit een open-label inleidende fase in 5 baby's, 5-24 maanden oud, die ALX-0171 toegediend kregen; en een dubbel-blinde, placebo-gecontroleerde fase met 48 baby's, 1-24 maanden oud, die gerandomiseerd werden voor ALX-0171 of placebo.

Het primair eindpunt van de studie was een evaluatie van veiligheid en verdraagbaarheid van geinhaleerd ALX-0171, eenmaal per dag toegediend gedurende 3 opeenvolgende dagen. De secundaire eindpunten omvatten een beoordeling van klinische activiteit (zoals effect op eten, zuurstofsaturatie, ademhalingsfrequentie, piepende ademhaling, hoesten en algemeen voorkomen), immunogeniciteit, farmacokinetiek (PK) en farmacodynamiek (PD) van geinhaleerd ALX-0171.

Voor de PK analyse werden bloedstalen gecollecteerd op de laatste dag van behandeling (dag 3), na dosering. De anti-virale activiteit (virale titers en 'tijd tot ondetecteerbaar virus') werd gemeten (via de plaque assay en qRT-PCR^[2]) in neusuitstrijkjes, genomen voor dosering en dan 6 uur na dosering op elke dag van behandeling. Een analyse van klinisch effect was gebaseerd op de Global Severity Score, een klinische score die baby's met een infectie van de luchtwegen categoriseert op basis van 7 parameters: voedselintolerantie, medische interventie, moeilijke ademhaling, ademhalingsfrequentie, apneu, algemeen voorkomen en koorts. De klinische parameters in de studie werden gelinkt aan de corresponderende parameters van de Global Severity Score om het tijdsverloop van de ernst van de ziekte te beoordelen in de behandelde groep versus placebo.

Over RSV en ALX-0171

Respiratoir syncytiaal virus (RSV) is de meest voorkomende oorzaak van infecties van de lagere luchtwegen en is wereldwijd de primaire virale oorzaak van ernstige aandoeningen van de lagere luchtwegen in baby's en jonge kinderen. Het is de belangrijkste oorzaak van hospitalisatie van baby's en virus-gerelateerde kindersterfte met naar schatting wereldwijd 34 miljoen infecties en 3-4 miljoen hospitalisaties per jaar^[3]. Het is geassocieerd met een jaarlijks geschat sterftecijfer van 3.000-8.500 in baby's jonger dan 2 jaar wereldwijd^[4]. RSV infecties worden eveneens geassocieerd met een verhoogd risico op ontwikkeling van astma op latere leeftijd^[5]. De huidige behandeling van RSV infecties is voornamelijk symptomatisch, aldus de behoefte voor een effectief en specifiek anti-RSV geneesmiddel.

ALX-0171 werd ontwikkeld om aan deze onbeantwoorde medische behoefte te voldoen en is een mogelijke doorbraak in de behandeling van RSV infectie in baby's. Dit Ablynx-eigen trivalent Nanobody bindt met het F-eiwit van RSV en daardoor wordt de RSV replicatie afgeremd en wordt de RSV activiteit geneutraliseerd door de virusopname in de cellen te blokkeren. De fysieke robuustheid van het Nanobody maakt toediening via inhalatie mogelijk, rechtstreeks op de plaats van infectie, m.n. de luchtwegen waaronder de longen. Er werd aangetoond dat ALX-0171 een krachtige anti-virale werking heeft tegen een breed gamma van RSV varianten. In een neonataal dierenmodel voor RSV infectie^[6] in baby's werd aangetoond dat ALX-0171 een sterk therapeutisch effect had na toediening via verneveling. Herhaalde dagelijkse inhalatie van ALX-0171 werd goed verdragen in meerdere Fase I klinische studies, met inbegrip van een studie in patienten met overgevoelige luchtwegen.

Voor bijkomende informatie, gelieve contact op te nemen met

Ablynx:

Dr Edwin Moses

Gedelegeerd Bestuurder

t: +32 (0)9 262 00 07

m: +32 (0)473 39 50 68

e: edwin.moses@ablynx.com

Marieke Vermeersch

Associate Director Investor Relations

t: +32 (0)9 262 00 82

m: +32 (0)479 49 06 03

e: marieke.vermeersch@ablynx.com

Volg ons op Twitter @AblynxABLX

Ablynx media relaties

FTI Consulting:

Julia Phillips, Brett Pollard, Mo Noonan, Matthew Moss

t: +44 20 3727 1000

e: ablynx@fticonsulting.com

-------------------------------------------------------------------------------------------------

^[1] Poster presentatie, Justicia et al: "Development and validation of a new clinical scale for infants suffering from acute respiratory infection"

^[2] Real-time reverse transcription polymerase chain reaction: een methode om RNA expressive te meten

^[3] Nair et al, Lancet 2010

^[4] Byington et al, Pediatric 2014

^[5] Sigurs et al, Thorax 2010; Backman et al, Acta Pediatr 2014

^[6] Presentatie op het 9^e Internationaal RSV Symposium (november 2014); presentative beschikbaar op de Ablynx website

pdf versie van het persbericht

May 3, 2016

HUG#2009071

Ablynx

AblynxTechnologiepark 21, 9052 Ghent/Zwijnaarde, Belgium

* T. +32 (0)9 262 00 00

* F. +32 (0)9 262 00 01