Pharming Group N.V



Pharming presenteert klinische resultaten van c1 remmer tijdens onderzoekers bijeenkomst

Leiden, Januari 19, 2004. Pharming Group N.V. (Euronext: PHARM; "Pharming") maakt vandaag bekend dat ze de klinische resultaten van recombinant humaan C1 remmer ("rhC1INH") heeft gepresenteerd en besproken tijdens een bijeenkomst van vooraanstaande Europese en Amerikaanse onderzoekers op het gebied van Erfelijk Angio Oedeem ("HAE"). Pharming presenteerde resultaten van klinische rhC1INH studies en bediscussieerde haar plannen betreffende de fase III pivotal rhC1INH studie voor HAE.

Tijdens de bijeenkomst werden de resultaten van de in Nederland uitgevoerde open label fase II klinische studie gepresenteerd. De klinische studie werd uitgevoerd onder verantwoordelijkheid van Prof. Dr. Marcel Levi en de resultaten werden gepresenteerd door Dr. Goda Choi, beiden werkzaam in het Academisch Medisch Centrum te Amsterdam. De fase II klinische studie is ontworpen om de effectiviteit en veiligheid van rhC1INH voor de behandeling van acute aanvallen van HAE vast te stellen. Patiënten met ernstige acute aanvallen van HAE werden intraveneus behandeld met rhC1INH, met een dosering die was gebaseerd op de resultaten van de voorgaande klinische studie. In de fase II studie werden diverse parameters bepaald, zoals de tijd tot het begin van herstel, het moment van volledig herstel, alsmede farmacodynamische en farmacokinetische variabelen. De evaluatie van de effectiviteit van de rhC1INH behandelingen werd vastgelegd zowel door de patiënt als de behandelend arts.

Uit de interim resultaten blijkt, dat bij alle met rhC1INH behandelde patiënten al heel snel de klachten verminderden (15 minuten tot 4 uur) en dat de aanval binnen 1 tot 48 uur volledig was verdwenen. Onbehandelde aanvallen duren gewoonlijk twee tot vijf dagen. Bovendien bleken zowel patiënten als behandelend artsen enthousiast over de behandeling. Na behandeling werden de patiënten gedurende 90 dagen gecontroleerd om de veiligheid van rhC1INH evalueren. Recombinant humaan C1 remmer bleek veilig, werd goed verdragen en bleek bovendien de verwachte biologische activiteit in patiënten te vertonen. Behandeling met rhC1INH veroorzaakte geen allergische of klinisch relevante immuun reacties en er konden geen neutraliserende antilichamen worden aangetoond. Bovendien stak bij geen van de met rhC1INH behandelde patiënten de initiële HAE aanval weer de kop op.

Pharming heeft ook haar eerdere klinische resultaten besproken, waarbij 12 asymptomatische HAE patiënten behandeld werden met 5 doses van rhC1INH. Op basis van de biologische activiteit van het product, meetbaar via een aantal parameters zoals complement component 4 ("C4") en remming van C4 splitsing, is een dosis geselecteerd voor de volgende klinische studies met rhC1INH.

"Pharming spreekt haar waardering uit voor de steun van HAE onderzoekers en patiënten voor het lopende ontwikkelingsprogramma van rhC1INH," zegt Dr. Francis J. Pinto, CEO van Pharming. "We zijn enthousiast door de positieve resultaten van rhC1INH die suggereren dat we een goede therapie binnen handbereik hebben voor acute aanvallen van HAE. We zullen er alles aan doen om de ontwikkeling van het product te versnellen om het wereldwijd beschikbaar te maken voor HAE patiënten."

Op basis van de positieve klinische resultaten met rhC1INH, zal Pharming een gerandomiseerde placebo gecontroleerde dubbelblind klinische studie voor rhC1INH starten met de hulp van vooraanstaande HAE onderzoekers. Pharming verwacht het product in 2005 op de markt te brengen.

Achtergrond van Erfelijk Angio Oedeem ("HAE")

HAE is een genetische afwijking veroorzaakt door een gebrek aan C1 remmer. De ziekte wordt gekarakteriseerd door acute aanvallen van zwellingen van zachte weefsels (oedeem), van onder meer de huid, de ingewanden en het mond - hals gebied. Een aanval van HAE in het keel gebied kan fataal zijn. De ziekte kan, naast het levensbedreigende aspect, de kwaliteit van leven ernstig schaden. Huidige behandelingen van HAE omvatten profylaxis en behandeling van acute aanvallen. Aanvallen van angio oedeem kunnen effectief worden behandeld door intraveneuze toediening van C1 remmer geïsoleerd uit humaan bloed. Deze uit humaan bloed verkregen preparaten zijn echter slechts in enkele Europese landen goedgekeurd. Aanvallen van HAE kunnen met dit plasmamateriaal met succes worden behandeld, maar het product heeft aanzienlijke nadelen betreffende veiligheid en beperkte beschikbaarheid.

Pharming Group N.V.

Pharming Group N.V. richt zich op de ontwikkeling van innovatieve therapeutische eiwitten voor niet of moeilijk behandelbare ziekten. Pharming heeft producten in ontwikkeling voor genetische ziekten en producten voor chirurgische indicaties. Het bedrijf richt zich op de ontwikkeling van recombinant humaan C1 remmer voor de behandeling van erfelijk angio-oedeem. Dit product wordt momenteel klinisch getest in een fase II studie. Pharming's gepatenteerde technologieën omvatten de productie van biofarmaceutica in de melk van transgene dieren, alsmede de zuivering van biofarmaceutica uit melk, formulering en toepassing van deze biofarmaceutica. Meer informatie is verkrijgbaar op de Pharming website: www.pharming.com

Dit persbericht bevat op de toekomst gerichte verklaringen. Door voorspelbare en niet voorspelbare risico's, onzekerheden en andere factoren kunnen de uiteindelijke resultaten daarvan materieel verschillen.

Meer informatie:

Europa: Verenigde Staten:
Rein Strijker Samir Singh
Pharming Group N.V. Pharming Group N.V.
T: + 31-(0)71-524-7406 T: + 1-908-720-6224


---- --