Kamerstuk, 11-8-2004
Petitie Stuurgroep weesgeneesmiddelen Brief Nefarma over weesgeneesmiddelen
Reactie van minister Hoogervorst naar aanleiding van de petitie van de
Stuurgroep Weesgeneesmiddelen en de brief van de Nederlandse
Vereniging van de Research-georiënteerde Farmaceutische Industrie
(Nefarma). De petitie en de brief zijn een reactie op het standpunt
van de minister over vergoeding van weesgeneesmiddelen (GMT/G
2468777).
Deze brief gaat vooral in op de vergoedings- en
bekostigingssystematiek van weesgeneesmiddelen.
De minister geeft in zijn brief puntsgewijs een reactie op het
commentaar van de Stuurgroep Weesgeneesmiddelen en Nefarma.
Dat zijn achtereenvolgens:
* de systematiek van vergoeding van intramurale weesgeneesmiddelen
* de lange termijn van de aanvraagprocedure tot registratie van
weesgeneesmiddelen
* de monitoring van de opbrengsten van behandelingen met
weesgeneesmiddelen
* de noodzaak om ook met hulpverleners en verzekeraars vroeg af te
stemmen over behandelingen met weesgeneesmiddelen
* betere Europese samenwerking
* inzage in de prijsopbouw van deze medicijnen
PDF
Petitie Stuurgroep weesgeneesmiddelen Brief Nefarma over
weesgeneesmiddelen
Ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport
De Voorzitter van de Tweede Kamer
der Staten-Generaal
Postbus 20018
2500 EA DEN HAAG
Ons kenmerk Inlichtingen bij Doorkiesnummer Den Haag
DBO-CB-U-2496620
Onderwerp Bijlage(n) Uw brief
Petitie Stuurgroep weesgeneesmiddelen 28 juni 2004
Brief Nefarma over weesgeneesmiddelen
Hierbij reageer ik op het verzoek van de vaste commissie voor Volksgezondheid, Welzijn en
Sport naar aanleiding van de petitie van de Stuurgroep Weesgeneesmiddelen en de brief van
de Nederlandse Vereniging van de Research-georiënteerde Farmaceutische Industrie
(Nefarma), aangaande weesgeneesmiddelen (respectievelijk VWS-04-750 en VWS-04-727).
De petitie en de brief zijn een reactie op mijn standpunt op het rapport van het College voor
zorgverzekeringen (CVZ) over de vergoeding van weesgeneesmiddelen (GMT/G 2468777).
Genoemde organisaties brengen voor een deel dezelfde commentaren naar voren. Hieronder
ga ik eerst in op de punten die door beide organisaties zijn genoemd, daarna op de
specifieke punten van de Stuurgroep Weesgeneesmiddelen en op die van Nefarma.
Intra- en extramuraal vergoedingsbeleid
Een belangrijk element van de petitie en de brief vormt het commentaar op de secties van
het standpunt die de vergoedings- en bekostigingssystematiek van weesgeneesmiddelen
bespreken. Alvorens in te gaan op de punten van de Stuurgroep Weesgeneesmiddelen en
Nefarma, schets ik kort mijn overwegingen op dit element van het standpunt. Ik heb deels
het advies van CVZ overgenomen, maar met betrekking tot de weesgeneesmiddelen die
intramuraal worden toegepast ben ik van mening dat een andere systematiek dan
voorgesteld door CVZ is aangewezen. Ik licht dat hieronder toe.
Zoals door CVZ geadviseerd maak ik in het standpunt onderscheid in vier categorieën
weesgeneesmiddelen.
1) Extramuraal toegepaste weesgeneesmiddelen waarvoor voldoende gegevens
beschikbaar zijn. Indien positief beoordeeld met betrekking tot de criteria voor
opname in de Regeling farmaceutische hulp 1996, worden deze middelen
opgenomen in het ziekenfondspakket (GVS). De procedure wijkt bij deze middelen
niet af van die van gewone geneesmiddelen.
2) Extramuraal toegepaste weesgeneesmiddelen waarvoor onvoldoende gegevens
beschikbaar zijn. Vergoeding loopt via de tijdelijke subsidieregeling totdat voldoende
informatie beschikbaar is om een beslissing over opname in het ziekenfondspakket
te nemen.
Postbus 20350 Bezoekadres: Correspondentie uitsluitend Internetadres:
2500 EJ DEN HAAG Parnassusplein 5 richten aan het postadres www.minvws.nl
Telefoon (070) 340 79 11 2511 VX DEN HAAG met vermelding van de
Fax (070) 340 78 34 datum en het kenmerk van
deze brief
Ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport
Blad
2
Kenmerk
DBO-CB-U-2496620
3) Intramuraal toegepaste weesgeneesmiddelen waarvoor voldoende gegevens
beschikbaar zijn. Bekostiging verloopt via reguliere bekostigingssystematiek en zodra
mogelijk via DBC-systematiek. De bekostiging wijkt niet af van die van gewone
geneesmiddelen.
4) Intramuraal toegepaste weesgeneesmiddelen waarvoor onvoldoende gegevens
beschikbaar zijn. Bekostiging loopt via de academische component van het
ziekenhuisbudget.
Met betrekking tot situatie 1) en 2) (de vergoeding van extramuraal toegepaste
weesgeneesmiddelen), heb ik het advies van CVZ overgenomen. De Stuurgroep
Weesgeneesmiddelen en Nefarma hebben hierop geen commentaar.
In het advies van het CVZ wordt voor situatie 3) een nieuwe beleidsregel van het College
tarieven gezondheidszorg (CTG) voorgesteld. Zoals hierboven en in het standpunt
aangegeven volg ik het advies van CVZ niet. De huidige beleidsregel van het CTG is van
tijdelijke duur en zal in de loop der tijd worden vervangen door de DBC-systematiek.
Intramuraal gebruikte weesgeneesmiddelen die als `rationele farmacotherapie' kunnen
worden aangemerkt, zullen hier in beginsel ook een plaats in krijgen. Ik acht het niet
aangewezen om voor een beperkte periode een nieuwe CTG-beleidsregel in het leven te
roepen. Het is op dit moment nog niet aan te geven op welke wijze deze groep
weesgeneesmiddelen in de DBC-systematiek opgenomen zal worden en welk toetsingskader
gehanteerd zal worden. Een en ander zal aan de hand van de actuele inzichten vormgegeven
moeten worden.
CVZ adviseert voor situatie 4) om analoog aan de extramurale situatie deze
weesgeneesmiddelen in een tijdelijke subsidieregeling op te nemen. Zoals hierboven en in
het standpunt aangegeven volg ik dit advies van CVZ niet. Ik ben van mening dat als nog
niet kan worden vastgesteld of een intramuraal weesgeneesmiddel als `rationele
farmacotherapie' kan worden aangemerkt, er in beginsel sprake is van een behandeling die
nog nader onderzoek behoeft. Omdat het daarnaast gaat om de behandeling van kleine
groepen patiënten en de daarvoor benodigde deskundigheid doorgaans schaars is, hoort
dergelijke zorg mijns inziens thuis in de academische ziekenhuizen. De bekostiging van deze
weesgeneesmiddelen kan plaatsvinden uit de zogenaamde academische component, het
deel van het budget van academische ziekenhuizen, dat bestemd is voor onder meer
ontwikkeling, research, innovatie en topreferente zorg.
Commentaar Stuurgroep Weesgeneesmiddelen en Nefarma op systematiek van vergoeding
intramurale weesgeneesmiddelen
De stuurgroep en Nefarma voorzien problemen met de beschikbaarheid van intramurale
weesgeneesmiddelen. M.b.t. situatie 3) wordt aangegeven dat de DBC-systematiek nog niet
van toepassing is op zeldzame ziekten, planning daarvan is volgens de stuurgroep 1 januari
2008. Daarmee zou de DBC-systematiek vooralsnog ongeschikt zijn voor
weesgeneesmiddelen die als rationele farmacotherapie kunnen worden aangemerkt.
Ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport
Blad
3
Kenmerk
DBO-CB-U-2496620
Reactie:
Vooralsnog is alleen tot 2005 precies omschreven wat de stappen ter introductie van de
DBC's zullen zijn. De introductie van DBC's als bekostigingsmethodiek van ziekenhuizen (het
zogenaamde B-segment) zal geleidelijk aan verlopen. Voor de overige zorgvormen (het
A-segment) verloopt de bekostiging vooralsnog via de reguliere bekostigingssystematiek
waaronder de Functiegerichte Budgettering (FB) van de ziekenhuizen. Bekostiging van
weesgeneesmiddelen langs deze weg is niet vreemd te noemen. Binnnen de ziekenhuizen
worden ook nu al kostbare genees- en hulpmiddelen, zoals implanteerbare insulinepompen
en dergelijke toegepast, waarvan de bekostiging via de reguliere FB verloopt. De
weesgeneesmiddelen zijn in dat opzicht niet afwijkend. Speciaal voor de kostbare
geneesmiddelen in ziekenhuizen is de CTG beleidsregel dure geneesmiddelen bedoeld. Deze
regeling stelt additionele budgetten beschikbaar aan ziekenbuizen wanneer de kosten van
een geneesmiddel een substantieel aandeel krijgen (0.5% of meer) in de totale kosten van
geneesmiddelgebruik in ziekenhuizen in Nederland. Kostbare weesgeneesmiddelen die aan
dit criterium voldoen kunnen in principe onder deze regeling worden gebracht.
M.b.t. situatie 4) is het commentaar van de stuurgroep dat het behandelen van een patiënt
met een zeldzame aandoening geen financiële keuze van elk academisch ziekenhuis zou
moeten zijn. De stuurgroep ziet dit als een duidelijke achteruitgang ten opzichte van de
huidige situatie waarin intramurale weesgeneesmiddelen waarvoor onvoldoende gegevens
beschikbaar zijn via een subsidie worden vergoed.
Reactie:
Academische ziekenhuizen hebben een rol bij onderzoek naar nieuwe behandelingen van
ziekte. Die rol strekt zich uit over alle behandelvormen, dus geneesmiddelen, chirurgische
interventies, hulpmiddelen, enzovoorts. Mede hiervoor wordt aan deze ziekenhuizen de
zoganaamde academische component ter beschikking gesteld. Op welke aandoeningen de
academische ziekenhuizen zich richten en welke behandelvormen zij daarbij onderzoeken,
hangt af van de prioriteiten die zij stellen. Daarbij is het mogelijk dat aandoeningen of
behandelwijzen niet de maximale prioriteit krijgen. Er is nadrukkelijk geen behoefte om daar
op dit moment van overheidswege in te interveniëren. Wel is met de academische
ziekenhuizen afgesproken dat zij zich transparant zullen opstellen voor wat betreft de
aanwending van de academische component.
Het duurt te lang voor weesgeneesmiddelen beschikbaar zijn
De stuurgroep geeft aan dat ten tijde van het indienen van de petitie (juni 2004), 14
weesgeneesmiddelen een Europese handelsvergunning hadden, terwijl er in Nederland
slechts 8 beschikbaar waren. Ook duurt de procedure om een weesgeneesmiddel vergoed
en geadministreerd te krijgen en het met de benodigde kennis bij de patiënt te brengen naar
de mening van de fabrikant te lang (200 dagen). In andere landen duurt dit volgens de
stuurgroep korter: in Engeland 94 dagen en in Frankrijk 134 dagen. De stuurgroep vindt de
redenen voor vertraging niet transparant en vreest dat deze kan leiden tot ernstige
gezondheidsschade. Ook Nefarma is van mening dat de periode tussen registratie en
werkelijke beschikbaarheid te lang is.
Ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport
Blad
4
Kenmerk
DBO-CB-U-2496620
Reactie:
Van de 14 weesgeneesmiddelen die een Europese handelsvergunning hebben zijn er
inderdaad 8 in Nederland beschikbaar. Van de overige 6 heb ik in 2 gevallen recent besloten
dat deze via de subsidieregeling snel beschikbaar komen. De regeling voor deze producten
wordt op dit moment uitgewerkt. Van de fabrikanten van de 4 overige weesgeneesmiddelen
heb ik nog geen aanvraag voor vergoeding ontvangen.
Van de beschikbare middelen zijn er vijf opgenomen in de Regeling farmaceutische hulp
1996 en drie beschikbaar via de subsidieregeling. De gegevens genoemd door de stuurgroep
met betrekking tot de duur van de procedure, bespreken de situatie van april 2000 tot april
2003 en hebben slechts betrekking op de eerste 5 weesgeneesmiddelen. Ook geven de
auteurs aan dat de gegevens incompleet zijn. De relevantie van de gegevens voor de huidige
situatie is dus onduidelijk. De beperkte gegevens geven een ambivalent beeld van de positie
van Nederland met betrekking tot beschikbaarheid van weesgeneesmiddelen. Aan de
positieve kant blijkt Nederland één van de vijf Europese landen waar alle vijf de middelen ten
tijde van het uitkomen van de gegevens beschikbaar waren. Echter: Nederland blijkt ook tot
de landen te behoren waar de procedure het langst duurde. Dit laatste vind ik onwenselijk
en is één van de redenen waarom ik het standpunt weesgeneesmiddelen heb ingenomen. Ik
ga er van uit dat de uitgezette lijnen ertoe leiden dat de vergoedingssituatie verduidelijkt is,
hetgeen de transparantie en doorloopsnelheid van de procedure zal bevorderen. Ik doel
hierbij niet alleen op de beoordelingsprocedure voor vergoeding bij het CVZ maar ook op de
beslissingsprocedure en de uitwerking van de bekostigingssystematiek. Ik zal dit
nauwlettend in het oog houden. Mij heeft geen informatie bereikt dat er in concrete gevallen
als gevolg van de duur van de procedure ernstige gezondheidsschade zou zijn opgetreden.
Specifieke punten Stuurgroep Weesgeneesmiddelen
Monitoring opbrengsten behandeling weesgeneesmiddelen
Het effect van nieuwe weesgeneesmiddelen op lange termijn is meestal niet bekend. Op
korte termijn zijn er vaak al wel goede effecten. De stuurgroep vindt het wenselijk dat
effecten op lange termijn bekend worden en stelt voor een methode van monitoring toe te
passen.
Reactie:
In eerste instantie is vaststelling van het effect op langere termijn een verantwoordelijkheid
van de beroepsgroep. Vaststelling van effectiviteit en doelmatigheid maakt het mogelijk
behandelprotocollen op te stellen en bij te stellen, waardoor weesgeneesmiddelen na verloop
van tijd beter kunnen worden ingezet. Dit is in ieders belang. Voor weesgeneesmiddelen die
onder bijzondere omstandigheden zijn geregistreerd geldt dat een vorm van monitoring al
plaatsvindt door middel van het aanvullende onderzoek dat fabrikanten verplicht zijn uit te
voeren. De middelen om, aanvullend op het onderzoek van fabrikanten, van overheidswege
doelmatigheidsonderzoek te verrichten, zijn beperkt. De aanwending van die middelen moet
bovendien gedeeld worden met doelmatigheidsonderzoek naar andere behandelmodaliteiten.
Recent is door VWS de beslissing genomen dat het ZON/MW programma
doelmatigheidsonderzoek ook opengesteld dient te worden voor onderzoek naar
geneesmiddelen. Hoewel de uitwerking hiervan nog op zich laat wachten, is het daarbij
mogelijk om onderzoeksvoorstellen naar weesziekten en weesgeneesmiddelen in te brengen.
Ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport
Blad
5
Kenmerk
DBO-CB-U-2496620
Vroegtijdige afstemming tussen alle betrokken partijen
De stuurgroep geeft aan dat niet alleen patiënten, maar juist ook hulpverleners en
verzekeraars behoefte hebben aan tijdige informatie over de behandeling van zeldzame
aandoeningen met nieuwe geneesmiddelen. De stuurgroep stelt voor hier in de toekomst een
actievere rol in te vervullen, in afstemming met alle spelers in het veld: zorgverzekeraars,
registratieautoriteiten, patiëntenorganisaties, medisch specialisten en de farmaceutische
industrie.
Reactie:
Goede informatievoorziening tussen de partijen vind ik inderdaad van groot belang. In wezen
is dit een taak van de stuurgroep die ik ondersteun. Tot op heden ging het hierbij vooral om
informatievoorziening aan patiënten. Technische informatie over nieuwe
weesgeneesmiddelen ligt bij de Europese en Nederlandse registratieautoriteiten. De
Nederlandse registratieautoriteit (College ter beoordeling van geneesmiddelen, CBG) is
vertegenwoordigd in de stuurgroep. De stuurgroep moet daarmee in staat zijn tijdige en
volledige informatie te verspreiden binnen de stuurgroep en naar de verschillende betrokken
veldpartijen. Dit gebeurt ook, maar mogelijk kunnen elementen van de informatievoorziening
verbeterd worden, zoals mogelijk de snelheid van informatievoorziening. De stuurgroep
weesgeneesmiddelen wordt op dit moment geëvalueerd, waarbij de informatievoorziening
aan de orde komt.
Betere Europese samenwerking
De stuurgroep ziet gezien het geringe aantal patiënten per land het belang van Europese
samenwerking. Bijvoorbeeld bij wetenschappelijk onderzoek of bij afstemming over de
behandeling van patiënten. Nederlandse onderzoekers hebben ervaren dat het lastig is om
voor pan-Europese projecten voor zeldzame aandoeningen financiering te krijgen. De
stuurgroep ziet kansen voor de overheid om hier een positieve wending aan te geven,
bijvoorbeeld tijdens het voorzitterschap, waarbij het Prioritiy Medicines project op de agenda
staat. Nederland heeft hier naar de mening van de stuurgroep de mogelijkheid om de
ontwikkeling van geneesmiddelen voor bepaalde groepen patiënten sterker dan tot nu toe te
stimuleren, zoals weesgeneesmiddelen.
Reactie:
Bij de conferentie inzake Priority Medicines is er in eerste instantie aandacht voor die ziekten
en aandoeningen waarvoor vanuit de behoefte van de burger en het oogpunt van
volksgezondheid meer onderzoek en ontwikkeling nodig zijn, omdat er in het bestaande
geneesmiddeleninstrumentarium nog lacunes zijn. De WHO is in mijn opdracht thans bezig
met een studie die op een wetenschappelijk verantwoorde wijze beoogt prioriteiten te
stellen. Ik verwacht de resultaten van die studie eind oktober, zodat de beoogde
onderzoeksagenda op de conferentie besproken zal kunnen worden. Met betrekking tot de
plaats van weesgeneesmiddelen binnen die prioriteitenstelling in het kader van Priority
Medicines zullen keuzes gemaakt moeten worden samen met de Europese partners. Een
ander onderdeel van de conferentie is een eerste presentatie door ZonMw van hun opdracht
om een Europese inventarisatie te maken van nationale onderzoeksprogramma's op een
aantal prioriteitsgebieden en wat de kansen zijn voor Europese samenwerking. Zeldzame
ziekten zijn onderdeel van die inventarisatie.
Ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport
Blad
6
Kenmerk
DBO-CB-U-2496620
Specifieke punten Nefarma:
Het voornemen om fabrikanten van weesgeneesmiddelen te dwingen inzage te geven in de
prijsopbouw van het product, zal contraproductief werken.
In het standpunt geef ik aan dat ik het op dit moment moeilijk acht om inzicht in de
prijsopbouw te eisen, omdat niet kan worden ingeschat welke gegevens precies gevraagd
zouden moeten worden en hoe deze geverifieerd zouden moeten worden. Het is namelijk
moeilijk te doorgronden hoe de kosten voor onderzoek en ontwikkeling toegerekend moeten
worden aan de verschillende (succesvolle en mislukte) geneesmiddelen van een
farmaceutische onderneming en hoe de kosten aan de verschillende vestigingen van de
veelal multinationale ondernemingen toegerekend moeten worden. Hiernaar wordt
momenteel door de Europese Commissie onderzoek verricht in het kader van de Europese
weesgeneesmiddelenverordening.
Wanneer op termijn meer duidelijkheid is ontstaan over de wijze waarop de kostenstructuur
van een weesgeneesmiddel kan worden onderzocht, acht ik het aangewezen om bij alle
categorieën weesgeneesmiddelen inzicht in de prijsopbouw te eisen. De meeste
weesgeneesmiddelen worden namelijk vaak vanwege de gemaakte ontwikkelingskosten en
de geringe afzetmarkt geïntroduceerd met een zeer hoge prijs. Door de marktexclusiviteit
van 10 jaar, waarin geen andere middelen voor dezelfde indicatie op de markt mogen
worden gebracht (tenzij deze klinisch superieur zijn), ontbreekt bovendien elke vorm van
marktwerking. Dit kan bij opname van een weesgeneesmiddel in de vergoeding tot
aanzienlijke meerkosten over een lange periode leiden. Gezien het ontbreken van de bij
geneesmiddelen gebruikelijke mechanismen voor kostenbeheersing, de aanzienlijke
meerkosten die een weesgeneesmiddel teweeg brengt en de grote hoeveelheid
weesgeneesmiddelen die in ontwikkeling zijn (op dit moment ongeveer 190) vind ik het van
groot belang om, zodra en indien mogelijk, mij ervan te overtuigen dat de prijs van het
nieuwe weesgeneesmiddel gerechtvaardigd is.
De Minister van Volksgezondheid,
Welzijn en Sport,
H. Hoogervorst
Ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport