Ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport

Kamerstuk, 11-8-2004

Petitie Stuurgroep weesgeneesmiddelen Brief Nefarma over weesgeneesmiddelen

Reactie van minister Hoogervorst naar aanleiding van de petitie van de Stuurgroep Weesgeneesmiddelen en de brief van de Nederlandse Vereniging van de Research-georiënteerde Farmaceutische Industrie (Nefarma). De petitie en de brief zijn een reactie op het standpunt van de minister over vergoeding van weesgeneesmiddelen (GMT/G 2468777).
Deze brief gaat vooral in op de vergoedings- en bekostigingssystematiek van weesgeneesmiddelen.

De minister geeft in zijn brief puntsgewijs een reactie op het commentaar van de Stuurgroep Weesgeneesmiddelen en Nefarma.

Dat zijn achtereenvolgens:

* de systematiek van vergoeding van intramurale weesgeneesmiddelen
* de lange termijn van de aanvraagprocedure tot registratie van weesgeneesmiddelen

* de monitoring van de opbrengsten van behandelingen met weesgeneesmiddelen

* de noodzaak om ook met hulpverleners en verzekeraars vroeg af te stemmen over behandelingen met weesgeneesmiddelen
* betere Europese samenwerking

* inzage in de prijsopbouw van deze medicijnen

PDF
Petitie Stuurgroep weesgeneesmiddelen Brief Nefarma over weesgeneesmiddelen

Ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport

De Voorzitter van de Tweede Kamer
der Staten-Generaal
Postbus 20018
2500 EA DEN HAAG

Ons kenmerk Inlichtingen bij Doorkiesnummer Den Haag DBO-CB-U-2496620
Onderwerp Bijlage(n) Uw brief Petitie Stuurgroep weesgeneesmiddelen 28 juni 2004 Brief Nefarma over weesgeneesmiddelen

Hierbij reageer ik op het verzoek van de vaste commissie voor Volksgezondheid, Welzijn en Sport naar aanleiding van de petitie van de Stuurgroep Weesgeneesmiddelen en de brief van de Nederlandse Vereniging van de Research-georiënteerde Farmaceutische Industrie (Nefarma), aangaande weesgeneesmiddelen (respectievelijk VWS-04-750 en VWS-04-727).

De petitie en de brief zijn een reactie op mijn standpunt op het rapport van het College voor zorgverzekeringen (CVZ) over de vergoeding van weesgeneesmiddelen (GMT/G 2468777). Genoemde organisaties brengen voor een deel dezelfde commentaren naar voren. Hieronder ga ik eerst in op de punten die door beide organisaties zijn genoemd, daarna op de specifieke punten van de Stuurgroep Weesgeneesmiddelen en op die van Nefarma.

Intra- en extramuraal vergoedingsbeleid
Een belangrijk element van de petitie en de brief vormt het commentaar op de secties van het standpunt die de vergoedings- en bekostigingssystematiek van weesgeneesmiddelen bespreken. Alvorens in te gaan op de punten van de Stuurgroep Weesgeneesmiddelen en Nefarma, schets ik kort mijn overwegingen op dit element van het standpunt. Ik heb deels het advies van CVZ overgenomen, maar met betrekking tot de weesgeneesmiddelen die intramuraal worden toegepast ben ik van mening dat een andere systematiek dan voorgesteld door CVZ is aangewezen. Ik licht dat hieronder toe.

Zoals door CVZ geadviseerd maak ik in het standpunt onderscheid in vier categorieën weesgeneesmiddelen.
1) Extramuraal toegepaste weesgeneesmiddelen waarvoor voldoende gegevens beschikbaar zijn. Indien positief beoordeeld met betrekking tot de criteria voor opname in de Regeling farmaceutische hulp 1996, worden deze middelen opgenomen in het ziekenfondspakket (GVS). De procedure wijkt bij deze middelen niet af van die van gewone geneesmiddelen. 2) Extramuraal toegepaste weesgeneesmiddelen waarvoor onvoldoende gegevens beschikbaar zijn. Vergoeding loopt via de tijdelijke subsidieregeling totdat voldoende informatie beschikbaar is om een beslissing over opname in het ziekenfondspakket te nemen.

Postbus 20350 Bezoekadres: Correspondentie uitsluitend Internetadres: 2500 EJ DEN HAAG Parnassusplein 5 richten aan het postadres www.minvws.nl Telefoon (070) 340 79 11 2511 VX DEN HAAG met vermelding van de Fax (070) 340 78 34 datum en het kenmerk van deze brief

Ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport

Blad
2
Kenmerk
DBO-CB-U-2496620

3) Intramuraal toegepaste weesgeneesmiddelen waarvoor voldoende gegevens beschikbaar zijn. Bekostiging verloopt via reguliere bekostigingssystematiek en zodra mogelijk via DBC-systematiek. De bekostiging wijkt niet af van die van gewone geneesmiddelen.
4) Intramuraal toegepaste weesgeneesmiddelen waarvoor onvoldoende gegevens beschikbaar zijn. Bekostiging loopt via de academische component van het ziekenhuisbudget.

Met betrekking tot situatie 1) en 2) (de vergoeding van extramuraal toegepaste weesgeneesmiddelen), heb ik het advies van CVZ overgenomen. De Stuurgroep Weesgeneesmiddelen en Nefarma hebben hierop geen commentaar.

In het advies van het CVZ wordt voor situatie 3) een nieuwe beleidsregel van het College tarieven gezondheidszorg (CTG) voorgesteld. Zoals hierboven en in het standpunt aangegeven volg ik het advies van CVZ niet. De huidige beleidsregel van het CTG is van tijdelijke duur en zal in de loop der tijd worden vervangen door de DBC-systematiek. Intramuraal gebruikte weesgeneesmiddelen die als `rationele farmacotherapie' kunnen worden aangemerkt, zullen hier in beginsel ook een plaats in krijgen. Ik acht het niet aangewezen om voor een beperkte periode een nieuwe CTG-beleidsregel in het leven te roepen. Het is op dit moment nog niet aan te geven op welke wijze deze groep weesgeneesmiddelen in de DBC-systematiek opgenomen zal worden en welk toetsingskader gehanteerd zal worden. Een en ander zal aan de hand van de actuele inzichten vormgegeven moeten worden.

CVZ adviseert voor situatie 4) om analoog aan de extramurale situatie deze weesgeneesmiddelen in een tijdelijke subsidieregeling op te nemen. Zoals hierboven en in het standpunt aangegeven volg ik dit advies van CVZ niet. Ik ben van mening dat als nog niet kan worden vastgesteld of een intramuraal weesgeneesmiddel als `rationele farmacotherapie' kan worden aangemerkt, er in beginsel sprake is van een behandeling die nog nader onderzoek behoeft. Omdat het daarnaast gaat om de behandeling van kleine groepen patiënten en de daarvoor benodigde deskundigheid doorgaans schaars is, hoort dergelijke zorg mijns inziens thuis in de academische ziekenhuizen. De bekostiging van deze weesgeneesmiddelen kan plaatsvinden uit de zogenaamde academische component, het deel van het budget van academische ziekenhuizen, dat bestemd is voor onder meer ontwikkeling, research, innovatie en topreferente zorg.

Commentaar Stuurgroep Weesgeneesmiddelen en Nefarma op systematiek van vergoeding intramurale weesgeneesmiddelen
De stuurgroep en Nefarma voorzien problemen met de beschikbaarheid van intramurale weesgeneesmiddelen. M.b.t. situatie 3) wordt aangegeven dat de DBC-systematiek nog niet van toepassing is op zeldzame ziekten, planning daarvan is volgens de stuurgroep 1 januari 2008. Daarmee zou de DBC-systematiek vooralsnog ongeschikt zijn voor weesgeneesmiddelen die als rationele farmacotherapie kunnen worden aangemerkt.

Ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport

Blad
3
Kenmerk
DBO-CB-U-2496620

Reactie:
Vooralsnog is alleen tot 2005 precies omschreven wat de stappen ter introductie van de DBC's zullen zijn. De introductie van DBC's als bekostigingsmethodiek van ziekenhuizen (het zogenaamde B-segment) zal geleidelijk aan verlopen. Voor de overige zorgvormen (het A-segment) verloopt de bekostiging vooralsnog via de reguliere bekostigingssystematiek waaronder de Functiegerichte Budgettering (FB) van de ziekenhuizen. Bekostiging van weesgeneesmiddelen langs deze weg is niet vreemd te noemen. Binnnen de ziekenhuizen worden ook nu al kostbare genees- en hulpmiddelen, zoals implanteerbare insulinepompen en dergelijke toegepast, waarvan de bekostiging via de reguliere FB verloopt. De weesgeneesmiddelen zijn in dat opzicht niet afwijkend. Speciaal voor de kostbare geneesmiddelen in ziekenhuizen is de CTG beleidsregel dure geneesmiddelen bedoeld. Deze regeling stelt additionele budgetten beschikbaar aan ziekenbuizen wanneer de kosten van een geneesmiddel een substantieel aandeel krijgen (0.5% of meer) in de totale kosten van geneesmiddelgebruik in ziekenhuizen in Nederland. Kostbare weesgeneesmiddelen die aan dit criterium voldoen kunnen in principe onder deze regeling worden gebracht.

M.b.t. situatie 4) is het commentaar van de stuurgroep dat het behandelen van een patiënt met een zeldzame aandoening geen financiële keuze van elk academisch ziekenhuis zou moeten zijn. De stuurgroep ziet dit als een duidelijke achteruitgang ten opzichte van de huidige situatie waarin intramurale weesgeneesmiddelen waarvoor onvoldoende gegevens beschikbaar zijn via een subsidie worden vergoed.

Reactie:
Academische ziekenhuizen hebben een rol bij onderzoek naar nieuwe behandelingen van ziekte. Die rol strekt zich uit over alle behandelvormen, dus geneesmiddelen, chirurgische interventies, hulpmiddelen, enzovoorts. Mede hiervoor wordt aan deze ziekenhuizen de zoganaamde academische component ter beschikking gesteld. Op welke aandoeningen de academische ziekenhuizen zich richten en welke behandelvormen zij daarbij onderzoeken, hangt af van de prioriteiten die zij stellen. Daarbij is het mogelijk dat aandoeningen of behandelwijzen niet de maximale prioriteit krijgen. Er is nadrukkelijk geen behoefte om daar op dit moment van overheidswege in te interveniëren. Wel is met de academische ziekenhuizen afgesproken dat zij zich transparant zullen opstellen voor wat betreft de aanwending van de academische component.

Het duurt te lang voor weesgeneesmiddelen beschikbaar zijn De stuurgroep geeft aan dat ten tijde van het indienen van de petitie (juni 2004), 14 weesgeneesmiddelen een Europese handelsvergunning hadden, terwijl er in Nederland slechts 8 beschikbaar waren. Ook duurt de procedure om een weesgeneesmiddel vergoed en geadministreerd te krijgen en het met de benodigde kennis bij de patiënt te brengen naar de mening van de fabrikant te lang (200 dagen). In andere landen duurt dit volgens de stuurgroep korter: in Engeland 94 dagen en in Frankrijk 134 dagen. De stuurgroep vindt de redenen voor vertraging niet transparant en vreest dat deze kan leiden tot ernstige gezondheidsschade. Ook Nefarma is van mening dat de periode tussen registratie en werkelijke beschikbaarheid te lang is.

Ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport

Blad
4
Kenmerk
DBO-CB-U-2496620

Reactie:
Van de 14 weesgeneesmiddelen die een Europese handelsvergunning hebben zijn er inderdaad 8 in Nederland beschikbaar. Van de overige 6 heb ik in 2 gevallen recent besloten dat deze via de subsidieregeling snel beschikbaar komen. De regeling voor deze producten wordt op dit moment uitgewerkt. Van de fabrikanten van de 4 overige weesgeneesmiddelen heb ik nog geen aanvraag voor vergoeding ontvangen. Van de beschikbare middelen zijn er vijf opgenomen in de Regeling farmaceutische hulp 1996 en drie beschikbaar via de subsidieregeling. De gegevens genoemd door de stuurgroep met betrekking tot de duur van de procedure, bespreken de situatie van april 2000 tot april 2003 en hebben slechts betrekking op de eerste 5 weesgeneesmiddelen. Ook geven de auteurs aan dat de gegevens incompleet zijn. De relevantie van de gegevens voor de huidige situatie is dus onduidelijk. De beperkte gegevens geven een ambivalent beeld van de positie van Nederland met betrekking tot beschikbaarheid van weesgeneesmiddelen. Aan de positieve kant blijkt Nederland één van de vijf Europese landen waar alle vijf de middelen ten tijde van het uitkomen van de gegevens beschikbaar waren. Echter: Nederland blijkt ook tot de landen te behoren waar de procedure het langst duurde. Dit laatste vind ik onwenselijk en is één van de redenen waarom ik het standpunt weesgeneesmiddelen heb ingenomen. Ik ga er van uit dat de uitgezette lijnen ertoe leiden dat de vergoedingssituatie verduidelijkt is, hetgeen de transparantie en doorloopsnelheid van de procedure zal bevorderen. Ik doel hierbij niet alleen op de beoordelingsprocedure voor vergoeding bij het CVZ maar ook op de beslissingsprocedure en de uitwerking van de bekostigingssystematiek. Ik zal dit nauwlettend in het oog houden. Mij heeft geen informatie bereikt dat er in concrete gevallen als gevolg van de duur van de procedure ernstige gezondheidsschade zou zijn opgetreden.

Specifieke punten Stuurgroep Weesgeneesmiddelen

Monitoring opbrengsten behandeling weesgeneesmiddelen Het effect van nieuwe weesgeneesmiddelen op lange termijn is meestal niet bekend. Op korte termijn zijn er vaak al wel goede effecten. De stuurgroep vindt het wenselijk dat effecten op lange termijn bekend worden en stelt voor een methode van monitoring toe te passen.

Reactie:
In eerste instantie is vaststelling van het effect op langere termijn een verantwoordelijkheid van de beroepsgroep. Vaststelling van effectiviteit en doelmatigheid maakt het mogelijk behandelprotocollen op te stellen en bij te stellen, waardoor weesgeneesmiddelen na verloop van tijd beter kunnen worden ingezet. Dit is in ieders belang. Voor weesgeneesmiddelen die onder bijzondere omstandigheden zijn geregistreerd geldt dat een vorm van monitoring al plaatsvindt door middel van het aanvullende onderzoek dat fabrikanten verplicht zijn uit te voeren. De middelen om, aanvullend op het onderzoek van fabrikanten, van overheidswege doelmatigheidsonderzoek te verrichten, zijn beperkt. De aanwending van die middelen moet bovendien gedeeld worden met doelmatigheidsonderzoek naar andere behandelmodaliteiten. Recent is door VWS de beslissing genomen dat het ZON/MW programma doelmatigheidsonderzoek ook opengesteld dient te worden voor onderzoek naar geneesmiddelen. Hoewel de uitwerking hiervan nog op zich laat wachten, is het daarbij mogelijk om onderzoeksvoorstellen naar weesziekten en weesgeneesmiddelen in te brengen.

Ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport

Blad
5
Kenmerk
DBO-CB-U-2496620

Vroegtijdige afstemming tussen alle betrokken partijen De stuurgroep geeft aan dat niet alleen patiënten, maar juist ook hulpverleners en verzekeraars behoefte hebben aan tijdige informatie over de behandeling van zeldzame aandoeningen met nieuwe geneesmiddelen. De stuurgroep stelt voor hier in de toekomst een actievere rol in te vervullen, in afstemming met alle spelers in het veld: zorgverzekeraars, registratieautoriteiten, patiëntenorganisaties, medisch specialisten en de farmaceutische industrie.

Reactie:
Goede informatievoorziening tussen de partijen vind ik inderdaad van groot belang. In wezen is dit een taak van de stuurgroep die ik ondersteun. Tot op heden ging het hierbij vooral om informatievoorziening aan patiënten. Technische informatie over nieuwe weesgeneesmiddelen ligt bij de Europese en Nederlandse registratieautoriteiten. De Nederlandse registratieautoriteit (College ter beoordeling van geneesmiddelen, CBG) is vertegenwoordigd in de stuurgroep. De stuurgroep moet daarmee in staat zijn tijdige en volledige informatie te verspreiden binnen de stuurgroep en naar de verschillende betrokken veldpartijen. Dit gebeurt ook, maar mogelijk kunnen elementen van de informatievoorziening verbeterd worden, zoals mogelijk de snelheid van informatievoorziening. De stuurgroep weesgeneesmiddelen wordt op dit moment geëvalueerd, waarbij de informatievoorziening aan de orde komt.

Betere Europese samenwerking
De stuurgroep ziet gezien het geringe aantal patiënten per land het belang van Europese samenwerking. Bijvoorbeeld bij wetenschappelijk onderzoek of bij afstemming over de behandeling van patiënten. Nederlandse onderzoekers hebben ervaren dat het lastig is om voor pan-Europese projecten voor zeldzame aandoeningen financiering te krijgen. De stuurgroep ziet kansen voor de overheid om hier een positieve wending aan te geven, bijvoorbeeld tijdens het voorzitterschap, waarbij het Prioritiy Medicines project op de agenda staat. Nederland heeft hier naar de mening van de stuurgroep de mogelijkheid om de ontwikkeling van geneesmiddelen voor bepaalde groepen patiënten sterker dan tot nu toe te stimuleren, zoals weesgeneesmiddelen.

Reactie:
Bij de conferentie inzake Priority Medicines is er in eerste instantie aandacht voor die ziekten en aandoeningen waarvoor vanuit de behoefte van de burger en het oogpunt van volksgezondheid meer onderzoek en ontwikkeling nodig zijn, omdat er in het bestaande geneesmiddeleninstrumentarium nog lacunes zijn. De WHO is in mijn opdracht thans bezig met een studie die op een wetenschappelijk verantwoorde wijze beoogt prioriteiten te stellen. Ik verwacht de resultaten van die studie eind oktober, zodat de beoogde onderzoeksagenda op de conferentie besproken zal kunnen worden. Met betrekking tot de plaats van weesgeneesmiddelen binnen die prioriteitenstelling in het kader van Priority Medicines zullen keuzes gemaakt moeten worden samen met de Europese partners. Een ander onderdeel van de conferentie is een eerste presentatie door ZonMw van hun opdracht om een Europese inventarisatie te maken van nationale onderzoeksprogramma's op een aantal prioriteitsgebieden en wat de kansen zijn voor Europese samenwerking. Zeldzame ziekten zijn onderdeel van die inventarisatie.

Ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport

Blad
6
Kenmerk
DBO-CB-U-2496620

Specifieke punten Nefarma:

Het voornemen om fabrikanten van weesgeneesmiddelen te dwingen inzage te geven in de prijsopbouw van het product, zal contraproductief werken.

In het standpunt geef ik aan dat ik het op dit moment moeilijk acht om inzicht in de prijsopbouw te eisen, omdat niet kan worden ingeschat welke gegevens precies gevraagd zouden moeten worden en hoe deze geverifieerd zouden moeten worden. Het is namelijk moeilijk te doorgronden hoe de kosten voor onderzoek en ontwikkeling toegerekend moeten worden aan de verschillende (succesvolle en mislukte) geneesmiddelen van een farmaceutische onderneming en hoe de kosten aan de verschillende vestigingen van de veelal multinationale ondernemingen toegerekend moeten worden. Hiernaar wordt momenteel door de Europese Commissie onderzoek verricht in het kader van de Europese weesgeneesmiddelenverordening.
Wanneer op termijn meer duidelijkheid is ontstaan over de wijze waarop de kostenstructuur van een weesgeneesmiddel kan worden onderzocht, acht ik het aangewezen om bij alle categorieën weesgeneesmiddelen inzicht in de prijsopbouw te eisen. De meeste weesgeneesmiddelen worden namelijk vaak vanwege de gemaakte ontwikkelingskosten en de geringe afzetmarkt geïntroduceerd met een zeer hoge prijs. Door de marktexclusiviteit van 10 jaar, waarin geen andere middelen voor dezelfde indicatie op de markt mogen worden gebracht (tenzij deze klinisch superieur zijn), ontbreekt bovendien elke vorm van marktwerking. Dit kan bij opname van een weesgeneesmiddel in de vergoeding tot aanzienlijke meerkosten over een lange periode leiden. Gezien het ontbreken van de bij geneesmiddelen gebruikelijke mechanismen voor kostenbeheersing, de aanzienlijke meerkosten die een weesgeneesmiddel teweeg brengt en de grote hoeveelheid weesgeneesmiddelen die in ontwikkeling zijn (op dit moment ongeveer 190) vind ik het van groot belang om, zodra en indien mogelijk, mij ervan te overtuigen dat de prijs van het nieuwe weesgeneesmiddel gerechtvaardigd is.

De Minister van Volksgezondheid,
Welzijn en Sport,

H. Hoogervorst