Ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport

Beleidsagenda

BELEIDSAGENDA
AGENDA BIJLAGEN
Medische Biotechnologie
Beleidsvoornemens 2004-2007
Ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport

Document3 30-09-2004 17:03 Pagina 1

2853 Agenda pdf 30-09-2004 16:52 Pagina 1

eleidsagenda

LEIDSAGENDA
AGENDA
JLAGEN
Medische Biotechnologie
Beleidsvoornemens 2004-2007
Den Haag, oktober 2004
Ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport

2853 Agenda pdf 30-09-2004 16:52 Pagina 2

Samenvattend overzicht van VWS-acties op het gebied van de medische biotechnologie in de periode 2004-2007
ACTIE 1 Hogere subsidie voor het ERFO-centrum voor het informeren van burgers over erfelijke aangelegenheden. ACTIE 2 Financiële stimulering voor de ontwikkeling van het ERFO-centrum tot informatieverstrekker medische bio- technologie.
ACTIE 3 Werkafspraken tussen VWS en ERFO-centrum over uit te voeren acties en rapportages. ACTIE 4 Evaluatie door VWS van het geleverde werk door ERFO-centrum met het oog op de besluitvorming over financiering na 2007.
ACTIE 5 VWS en OCW stellen onderwijspakketten beschikbaar op het gebied van de medische biotechnologie en genetica. ACTIE 6 VWS vraagt de opleidingscolleges van huisartsen en medisch specialisten en verloskunde om (meer) aandacht te besteden aan medische biotechnologie. ACTIE 7 VWS vraagt huisartsen, medisch specialisten, verloskundigen, industrie, patiëntenorganisaties gezamenlijke initiatieven te ontwikkelen voor bij- en nascholingscursussen. ACTIE 8 Steviger coördinatierol van VWS op het screeningsbeleid. ACTIE 9 De wijziging van de WBO is in de loop van 2004 in grote lijnen vastgesteld. ACTIE 10 Op het advies van de Gezondheidsraad mogelijkheden en wenselijkheid van het verruimen van het huidige pro- gramma neonatale genetische screening en de gevolgen daarvan voor de organisatie van de zorg verschijnt een kabinetsstandpunt.
ACTIE 11 Uitvoeren van het plan van aanpak van ZonMw voor translationeel onderzoek (van proef naar praktijk) genthera- pie over de periode 2004-2013. ACTIE 12 VWS stelt met betrokken ministeries een Europese agenda medische biotechnologie op. ACTIE 13 De Gezondheidsraad levert op verzoek van VWS early warning en horizon scanning systeem dat nieuwe ontwik- kelingen en hun effecten op de zorg aangeeft. ACTIE 14 VWS inventariseert de maatschappelijke vraag naar medische biotechnologie en hoe onderzoek op dat terrein georganiseerd is.
ACTIE 15 VWS inventariseert hoe publieke, private onderzoeksinstellingen, patiënten- en consumentenorganisaties en zorginstellingen nauwer kunnen samenwerken. ACTIE 16 Er wordt een koppeling gemaakt tussen innovatief biotechnologisch onderzoek en de maatschappelijke vraag naar dergelijk onderzoek.
ACTIE 17 Op basis van de vorige acties wordt een nationaal, breed gedragen onderzoeksagenda op het gebied van de medische biotechnologie opgesteld. ACTIE 18 De vergunningsprocedures rond gentherapieonderzoek worden beter op elkaar afgestemd. ACTIE 19 Het voorstel voor de Wet zeggenschap lichaamsmateriaal (WZL) wordt naar de Tweede Kamer gestuurd met inwerkingtreding eerste helft 2007. ACTIE 20 Vanaf 2007 zullen betrokken veldpartijen als gevolg van de inwerkingtreding van de WZL gedragscodes moeten maken.
ACTIE 21 Een interdepartementale werkgroep bekijkt de mogelijkheden voor administratieve lastenverlichting waarvoor de wet- en regelgeving aangepast moet worden. ACTIE 22 Via een ministerieel besluit maatregelen nemen om kwaliteits- en veiligheidseisen voor bewerkt lichaams- materiaal te waarborgen.
ACTIE 23 VWS houdt zich actief bezig met de totstandkoming van de EU-Verordening voor tissue engineered products. ACTIE 24 Er wordt een beslissing genomen over voortzetting van het stimuleren van de innovatie en toegankelijkheid van weesgeneesmiddelen.
ACTIE 25 Het Forum Biotechnologie en Genetica beziet jaarlijks met EZ, OCW, industrie, zorgverleners, verzekeraars en patiënten/consumentenorganisaties welke algemene of specifieke knelpunten er zijn voor de toegankelijkheid van nieuwe medische biotechnologische producten en hoe deze op te lossen. ACTIE 26 Verbetering van de werking van de Wet medische keuringen (WMK) voor het nader invullen van een klachtenregeling. ACTIE 27 Het Forum Biotechnologie en Genetica krijgt een grotere rol bij kennisuitwisseling en (interactieve) beleids- ontwikkeling.
ACTIE 28 Na evaluatie wordt besloten of de Bilderbergconferenties worden voortgezet. ACTIE 29 VWS organiseert jaarlijks interactieve processen over dilemma's en knelpunten op het gebied van de medische biotechnologie.
ACTIE 30 VWS communiceert het eigen beleid op een heldere wijze naar de samenleving via een website. ACTIE 31 De interdepartementale werkgroep Communicatie en Voorlichting draagt zorg voor een transparante overheid die spreekt met één mond.
ACTIE 32 Het uitgezette beleid zal regelmatig worden geëvalueerd. ACTIE 33 Aparte bedragen zijn beschikbaar voor de evaluatie van het functioneren van het ERFO-centrum en voor de les- pakketten voor basis- en middelbaar onderwijs.

2853 Agenda pdf 30-09-2004 16:52 Pagina 3

Inhoud
Voorwoord 5 1 Inleiding 6 2 Burger: patiënt, consument 10 a ERFO-centrum: informatiebron voor de burger op het gehele terrein 12 van de medische biotechnologie Acties 1 t/m 4 12 b Meer aandacht voor medische biotechnologie & genetica in het onderwijs 13 Actie 5 13 3 Zorgverlener 14 Acties 6, 7 16 4 Genetische screening 17 Acties 8 t/m 10 21 5 Onderzoek, innovatie en toegankelijkheid 22 a Actief reageren op nieuwe ontwikkelingen in de medische biotechnologie 24 Acties 11 t/m 13 24 b Onderzoek meer sturen op `maatschappelijke vraag' 25 Acties 14 t/m 17 25 c Minder bureaucratie bij aanvraag voor gentherapieonderzoek 26 Actie 18 26 d Wet zeggenschap lichaamsmateriaal 27 Acties 19, 20 27 e Bestaande wet- en regelgeving doorlichten 28 Actie 21 28 f Veiligheids- en kwaliteitswetgeving maken voor bewerkt lichaamsmateriaal 28 Acties 22, 23 28 3 Agenda Medische Biotechnologie 2004-2007

2853 Agenda pdf 30-09-2004 16:52 Pagina 4

g Toegankelijkheid van de zorg 29 Acties 24 t/m 26 29 6 Overheid: duidelijk en goed communiceren over het eigen 30 beleid en kennis uitwisselen
a Uitwisselen van kennis tussen overheid en veld over medische biotechnologie 30 Acties 27 t/m 29 30 b Communiceren over het VWS-beleid 31 Actie 30 31 c Communiceren over het interdepartementale beleid 31 Actie 31 31 d Evaluatie van beleid 32 Acties 32, 33 32 Bijlage 1 Deelnemers open beleidsproces medische biotechnologie 34 Bijlage 2 Woordenlijst medische biotechnologie 40

4 Agenda Medische Biotechnologie 2004-2007

2853 Agenda pdf 30-09-2004 16:52 Pagina 5

Voorwoord
Medische biotechnologie: kansen optimaal benutten De Agenda Medische Biotechnologie 2004 van het ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport die u hier in handen heeft is niet alleen de verdienste van het ministerie. Deze agenda is het resultaat van nauw overleg met vertegenwoordigers van industrie, wetenschap, maatschappelijke organisaties, andere overheden en met zorgverleners, patiënten en burgers.
Het bijzondere van deze agenda is dat we hierover van meet af aan met deze betrokkenen in gesprek zijn geweest. Met onder andere interviews en workshops heeft VWS een goed beeld gekregen van de maatschappelijke knelpunten op het gebied van de medische biotechnologie en hoe we die het beste kunnen oplossen. Het resultaat daarvan is verwerkt in de agenda. Ik dank ook de deelnemers aan dit proces voor het uiteindelijk behaalde resultaat! VWS kan niet alléén ervoor zorgen dat de kansen van medische biotechnologie optimaal worden benut. Daar hebben we u bij nodig. Doet u mee om van de uitvoering van ons beleid voor medische biotechnologie een succes te maken? Dat is nodig om straks tevreden terug te kunnen kijken op de bereikte resultaten. De staatssecretaris van Volksgezondheid, Welzijn en Sport, drs. Clémence Ross-van Dorp MEDISCHE BIOTECHNOLOGIE
Biowetenschappen (life-sciences) hebben de afgelopen jaren aanzienlijke ontwikkelingen doorgemaakt zoals het in kaart brengen van het genoom en van eiwitproducten van genen bij mensen, dieren, planten en micro-organismen. We weten steeds meer over het menselijk genoom, de relatie met aandoeningen en de kennis om die aandoening te behandelen breidt zich razendsnel uit. Biotechnologie richt op het ontwikkelen van producten en processen met organismen of bestanddelen hiervan. Met biotechnologie bedoelen we de innovatieve technieken en processen: · Waarmee we vormen van biologisch leven kunnen analyseren · Die we kunnen gebruiken voor de ontwikkeling van producten en productieprocessen Moleculaire biologie biedt moderne technieken die variëren van technieken om meer van hetzelfde te maken (kloneren) tot technieken om genetische informatie te verzamelen en genetisch materiaal te veranderen (genetische modificatie). Als we spreken over medische biotechnologie gaat het om producten voor medische toepassing. Dé medische biotechnologie bestaat niet, omdat het een verzameling is van diverse technologieën in verschillende stadia van ontwikkeling. Van insuline die al jaren op biotechno- logische wijze worden geproduceerd en breed is geaccepteerd, tot min of meer experimentele techno- logieën om weefsels en organen te regenereren. 5 Agenda Medische Biotechnologie 2004-2007

2853 Agenda pdf 30-09-2004 16:52 Pagina 6

1 Inleiding
Algemeen
Deze agenda gaat over medische biotechnologie. Dit onderdeel van de bioweten- schappen is gericht op de gezondheidszorg: het maken van producten voor diagnostiek en behandeling van patiënten.
De huidige toepassingen op het gebied van de medische biotechnologie richten zich vooral op diagnostiek en nog in mindere mate op behandeling. De verwachting is dat omvang en reikwijdte van genetische diagnostiek en screening zeer sterk zullen toenemen.
Voor het behandelen met geneesmiddelen en vaccins bestaan al veel biotechnologische producten, maar ook daar verwachten we veel nieuwe toepassingen. Terreinen in opkomst zijn onder meer gentherapie, behandeling met stamcellen, tissue engineering en farmacogenomics. Meestal gaat het nog maar om wetenschappelijk onderzoek en is reguliere klinische toepassing pas over enige jaren of nog later mogelijk. De medische biotechnologie kent kansen, risico's en knelpunten. Om die ontwikkelingen goed in kaart te brengen startte VWS in februari 2002 het project "biotechnologie als open beleidsproces". Hierin is intensief met het veld gesproken over knelpunten en mogelijke oplossingen. Deze aanpak biedt juist op een terrein dat zich zo snel ontwikkelt en waarbij veel partijen betrokken zijn, goede kansen om het beleid beter aan te laten sluiten bij de werkelijke problemen en zorgt zo ook voor meer draagvlak. Het uiteindelijke resultaat is deze integrale agenda van VWS op het gebied van de medische biotechnologie. Kader agenda: kansen optimaal benutten binnen randvoorwaarden De uitgangspunten van het VWS-beleid voor de medische biotechnologie liggen vast in twee eerdere nota's: de `Integrale Nota Biotechnologie' en de `Nota toepassing van genetica in de gezondheidszorg'1. VWS wil de kansen van medische biotechnologie optimaal benutten maar stelt daarbij als randvoorwaarden: waarborgen voor veiligheid en kwaliteit, openheid in de besluitvorming, ethische aanvaardbaarheid en de burger moet kunnen kiezen.
1 Integrale Nota Biotechnologie, Kamerstuk 2000-2001 27428, nr. 2 Nota Toepassing Genetica in de Gezondheidszorg, Kamerstuk 2000-2001 27543, nr. 2 6 Agenda Medische Biotechnologie 2004-2007

2853 Agenda pdf 30-09-2004 16:52 Pagina 7

De DNA-structuur, een kunstzinnige expressie. (Foto: Hollandse Hoogte) Het toepassen van medische biotechnologie is van groot belang voor het verder verbeteren van de kwaliteit en effectiviteit van de gezondheidszorg en daarmee de gezondheid en het welzijn van de burger. Daarom wil VWS de kansen van deze techno- logie voor gezondheid en gezondheidszorg benutten waar dit kan. Maar dat gaat niet vanzelf. Om dit mogelijk te maken zet VWS zich ervoor in dat: · De burger (patiënt of consument) betrouwbare en begrijpelijke informatie kan krijgen zodat hij weloverwogen beslissingen kan nemen over zijn gezondheid en zijn behoefte aan gezondheidszorg.
7 Agenda Medische Biotechnologie 2004-2007

2853 Agenda pdf 30-09-2004 16:52 Pagina 8

· De zorgverlener deskundig en vaardig is om op basis van de laatste stand van de wetenschap de patiënt goed te informeren, te behandelen en te begeleiden. · Nieuwe kennis wordt gebruikt in veilige biotechnologische toepassingen die iets extra's betekenen voor de burger en voor de samenleving ethisch aanvaardbaar zijn. · Nieuwe toepassingen toegankelijk en betaalbaar zijn. · Het overheidsbeleid evenwichtig, actueel en inzichtelijk is. VWS wil dit bereiken door deze randvoorwaarden mogelijk te maken en te stimuleren. Dat kan VWS niet alleen. Daar moeten andere departementen en de betrokken veld- partijen ook aan meewerken. De agenda geeft aan op welke terreinen VWS het initiatief neemt, waar wij samen met anderen optrekken, maar ook op welke terreinen VWS juist van anderen verwacht dat zij de kar trekken. Uitgangspunt is dat iedere partij zijn eigen verantwoordelijkheid neemt. Deze agenda presenteert onze concrete beleidsvoornemens op hoofdlijnen.
Het benutten van kansen staat in het VWS-beleid voorop. Dit laat onverlet dat wij alert blijven op de ethische aanvaardbaarheid en maatschappelijke gevolgen. Deze agenda gaat daar niet zo uitdrukkelijk op in omdat discussies in het verleden over tal van onderwerpen in de medische biotechnologie, met name op het terrein van de genetica, al tot acties hebben geleid. Zo is er wet- en regelgeving gekomen, zijn medisch-ethische commissies ingesteld en is het Centrum voor Ethiek en Gezondheid opgericht. Centraal in deze agenda staat nu om met de resultaten aan de slag te gaan. Thema's waarover die ethische discussie nog niet is afgerond of nog moet beginnen, stellen wij uiteraard wel aan de orde. Deze agenda gaat over de randvoorwaarden en de hoofdlijnen. De meeste ethische en maatschappelijke aspecten van nieuwe technologische mogelijkheden komen pas in concrete uitwerking van beleid aan de orde. Dan zal de discussie over die aspecten vaak ook worden gevoerd.
Medische biotechnologie: algemeen èn bijzonder Medische biotechnologie is een bijzondere maar tegelijk ook een gewone technologie. Het gewone zorgt ervoor dat het algemene beleid van VWS van toepassing is. Dit houdt onder meer in: nadruk op goed informeren van de patiënt, deskundigheid van de zorg- verlener, het stimuleren van verantwoorde innovatie en waken over de toegankelijkheid van de zorg.
Aan de andere kant kent medische biotechnologie bijzondere aspecten waarvoor specifiek beleid nodig is. Een goed voorbeeld daarvan vormen de snelle ontwikkelingen op het gebied van genetische screening en diagnostiek. Hiermee kan vaker en met meer zeker- heid de kans vastgesteld worden op een bepaalde aandoening die nog niet (goed) te 8 Agenda Medische Biotechnologie 2004-2007

2853 Agenda pdf 30-09-2004 16:52 Pagina 9

behandelen is. Dit stelt bijzondere eisen aan het omgaan van de zorgverlener met de patiënt, maar ook aan de kennis van de burger. Strategische doelstellingen en acties Deze agenda gaat over de volgende onderwerpen: · Positie burger
· Zorgverlener
· Screeningsbeleid
· Onderzoek, innovatie en toegankelijkheid · Rol overheid
In de volgende hoofdstukken staan voor elk gebied een korte analyse van de problematiek en de voorgenomen acties van VWS beschreven. TERMEN
Gentherapie: Gentherapie is een behandeling waarbij in lichaamscellen wijzigingen worden aangebracht in het erfelijke materiaal. Op die manier kunnen we misschien de negatieve effecten van sommige erfelijke aandoeningen beperken of bepaalde vormen van kanker genezen door het ontspoorde immuunsysteem te herstellen. Gentherapie is nog steeds experimenteel en kan nog niet standaard in ziekenhuisbehandelingen worden toegepast. Wel wordt al geruime tijd wetenschappelijk onderzoek bij patiënten gedaan naar de vei- ligheid en werkzaamheid van enkele toepassingen. Stamcellen: cellen die langdurig het vermogen hebben zich te vermeerderen én in staat zijn uit te groeien tot meer dan één type gedifferentieerde cel (bijvoorbeeld zenuw- hart- en huidcellen). We kennen embryo- nale stamcellen (afkomstig uit een pre-implantatie embryo) en somatische stamcellen (afkomstig uit foetus- sen of personen).
Tissue-engineering: bestanddelen van het menselijk lichaam (weefsels en organen), geslachtscellen of foe- taal weefsel dat een bepaalde technische bewerking ondergaat, en dat niet alleen gericht is op het bewa- ren ondergaat, noemen we tissue-engineering, in het Nederlands bewerkt lichaamsmateriaal. Farmacogenomics: het verhogen van de effectiviteit en/of veiligheid van geneesmiddelen door inzicht voor- af in de (genetisch bepaalde) kans dat het middel zal werken en/of bijwerkingen veroorzaken. 9 Agenda Medische Biotechnologie 2004-2007

2853 Agenda pdf 30-09-2004 16:52 Pagina 10

2 Burger: patiënt, consument
De keuzevrijheid van de burger staat voorop. Dit is ook een belangrijk uitgangspunt van het algemene VWS-beleid. Om goed te kunnen kiezen moet de burger over betrouwbare en begrijpelijke informatie beschikken. Daarmee is hij of zij goed in staat met de zorgverlener over zijn aandoening te spreken en over de verschillende behandelmogelijkheden. Met de eigen (elders verkregen) kennis én de uitleg van de goed opgeleide zorgverlener kan de burger uiteindelijk goed afwegen welke behandeling in zijn specifieke situatie de beste is. Huidige VWS-beleid
VWS wil dat de burger kan beschikken over betrouwbare en begrijpelijke informatie. De vraag van de burger zelf staat hierbij centraal. VWS heeft hiervoor een aantal algemene en specifieke acties in gang gezet: · Binnen twee jaar is er voor burgers een `drempelloos' centraal punt (portaalorganisatie) waar een breed publiek de belangrijkste informatie op het terrein van gezondheid en gezondheidszorg kan vinden. Het portaal werkt vraaggericht en heeft vooral informatie voor de burger om hem of haar bij keuzes te helpen. Het portaal bestaat uit een web- site, vanaf 2006 is er ook een telefoonnummer én zal gebruik worden gemaakt van bestaande inlooploketten bij gemeenten en bibliotheken. · Subsidie aan het ERFO-centrum voor onder meer het verstrekken van informatie over erfelijke en aangeboren aandoeningen aan het algemene publiek, directbetrokkenen en aan groepen in de samenleving met een risico op een erfelijke aandoening. Het ERFO- centrum is een landelijk centrum voor iedereen die vragen heeft of informatie zoekt over erfelijkheid in relatie tot gezondheid en samenleving. De website is te vinden onder www.erfelijkheid.nl. Nieuw beleid voor medische biotechnologie Bovengenoemde acties zijn om een aantal redenen niet genoeg om de burger voldoende, toegankelijke informatie te bieden over medische biotechnologie. · Het ERFO-centrum heeft nu onvoldoende geld om relevante bijzondere doelgroepen te bereiken. Vooral de allochtone groeperingen schieten erbij in. · Het ERFO-centrum richt zich vooral op informatie over aangeboren en erfelijke afwijkingen (de toepassing van genetica). Zij geeft geen informatie over ontwikkelingen op andere terreinen van de medische biotechnologie. · De jeugd krijgt onvoldoende informatie over en is onvoldoende voorbereid op de huidige mogelijkheden en de te verwachten nieuwe ontwikkelingen op dit terrein. 10 Agenda Medische Biotechnologie 2004-2007

2853 Agenda pdf 30-09-2004 16:52 Pagina 11

De samenleving, multicultureel, multi opvattingen en meningen. (Foto: Hollandse Hoogte) 11 Agenda Medische Biotechnologie 2004-2007

2853 Agenda pdf 30-09-2004 16:52 Pagina 12

Daarom wil VWS dat het ERFO-centrum zich ontwikkelt tot een informatiebron voor de burger op het gehele terrein van de medische biotechnologie. Daarnaast moet er meer aandacht komen voor medische biotechnologie en genetica in het basis- en voortgezet onderwijs. We gaan dit de komende jaren stimuleren. A ERFO-CENTRUM: INFORMATIEBRON VOOR BURGER OP HET GEHELE TERREIN VAN DE MEDISCHE BIOTECHNOLOGIE Het ERFO-centrum kan niet alle burgers op dit moment goed helpen met hun vraag over erfelijke aangelegenheden. Het evaluatieonderzoek uit 2002 toont dit ook aan. ACTIE 1 Het ERFO-centrum krijgt de opdracht om meer doelgroepgerichte informatie te maken en te verstrek- ken over erfelijke aangelegenheden. De jaarlijkse instellingssubsidie voor het informeren van burgers over erfelijke aangelegenheden gaat voor de periode 2005 tot en met 2007 omhoog. De burger kan voor andere (algemene) vragen op het gebied van de medische biotechnologie (over geneesmiddelen, gentherapie, kloneren en dergelijke) nu niet op één informatiepunt terecht. De media en het internet geven weliswaar veel informatie, maar die is niet altijd voldoende begrijpelijk of betrouwbaar.
ACTIE 2 Het ERFO-centrum krijgt de opdracht om (doelgroepgerichte) informatie te maken en te verstrekken op het gehele terrein van de medische biotechnologie, de informatiebehoefte van burgers over medische biotechnologie in de gaten te houden en haar informatieverstrekking regelmatig op de informatie- behoefte van de burger aan te passen. Het ontvangt daarvoor in de periode 2004 tot en met 2007 boven de instellingssubsidie jaarlijks een extra bedrag van VWS. RESULTAAT In 2006 moet blijken dat het ERFO-centrum op het gebied van de medische biotechnologie een centrale, toegankelijke en betrouwbare informatiebron voor de burger is geworden. De beide extra subsidies aan het ERFO-centrum zijn een stimulans voor het (verder) ontwikkelen van deze informatievoorziening voor burgers en vormen de basis voor een structurele aanpak na 2007. Het ERFO-centrum moet in 2005 een plan van aanpak presenteren hoe het na 2007 structureel in zijn eigen inkomsten gaat voorzien. Daarbij kunnen diverse partijen, zoals patiëntengroeperingen, zorginstellin- gen, verzekeraars en overheid, worden betrokken. ACTIE 3 VWS maakt in 2005 op basis van bovengenoemd plan van aanpak afspraken met het ERFO-centrum over de te nemen acties en het rapporteren over de resultaten daarvan. 12 Agenda Medische Biotechnologie 2004-2007

2853 Agenda pdf 30-09-2004 16:52 Pagina 13

ACTIE 4 Begin 2007 vindt een evaluatie plaats met het oog op de besluitvorming over financiering van het ERFO- centrum na 2007.
RESULTAAT In 2007 wordt in overleg met het ERFO-centrum en andere betrokken partijen besloten op welke wijze het centrum verder gaat functioneren en wordt gefinancierd. B MEER AANDACHT VOOR MEDISCHE BIOTECHNOLOGIE & GENETICA IN ONDERWIJS
De informatie die kinderen op school krijgen over medische biotechnologie en genetica wisselt nogal. Toch is kennis voor alle kinderen in basis- en voortgezet onderwijs over dit onderwerp belangrijk om informatie over medische biotechnologie beter te begrijpen wanneer zij hiermee later in de persoon- lijke sfeer te maken krijgen. Dit bevordert dan het maken van weloverwogen keuzes. Daarnaast draagt deze kennis bij aan een open houding tegenover en actieve interesse in nieuwe technologie en kan daarmee de kinderen helpen bij het maken van keuzes voor opleiding en beroep. De minister van Onderwijs, Cultuur en Wetenschap is als eerste verantwoordelijk voor het onderwijs- pakket. VWS zal het tot stand brengen, beschikbaar stellen en gebruiken van lespakketten over medische biotechnologie stimuleren. Dit is belangrijk voor de uiteindelijke keuzevrijheid van de burger en het creëren van een open houding tegenover medische biotechnologie in het algemeen. ACTIE 5 Begin 2005 zal VWS samen met OCW onderwijspakketten beschikbaar stellen (zonodig laten ontwik- kelen) op het gebied van de medische biotechnologie en genetica. VWS stimuleert dat die lespakketten in de schooljaren 2005-2006 en 2006-2007 worden gebruikt in basis- en voortgezet onderwijs. In najaar 2007 evalueert VWS samen met OCW de resultaten ervan. RESULTAAT Medio 2005 zijn er goede onderwijspakketten over medische biotechnologie en genetica beschikbaar voor gebruik in het basis- en voortgezet onderwijs in de schooljaren 2005-2006 en 2006-2007. VWS stimuleert het gebruik ervan. De evaluatie in het najaar van 2007 geeft antwoord op de volgende vragen: · Hoeveel scholen hebben de lespakketten gebruikt? · Hebben deze lespakketten geholpen om de jonge burger op school evenwichtig te informeren zodat hij zich meer bewust is van de huidige mogelijkheden en binnenkort te verwachten ontwikkelingen op het terrein van de medische biotechnologie en genetica. 13 Agenda Medische Biotechnologie 2004-2007

2853 Agenda pdf 30-09-2004 16:52 Pagina 14

3 Zorgverlener
De begrippen `preventie'en `zorg' krijgen met het verder ontwikkelen en toepassen van medische biotechnologie een andere invulling. Een snelle groei van mogelijkheden vooral op het terrein van genetische diagnostiek en screening heeft verstrekkende gevolgen voor patiënt en zorg- verlener en stelt nieuwe eisen aan de zorgverlener. De patiënt moet samen met zijn zorgverlener een overzicht hebben van de beschikbare mogelijkheden en informatie zodat hij een weloverwogen keuze kan maken voor zijn gezondheid en zijn behoefte aan gezondheidszorg. Dit levert in de praktijk een belangrijk knelpunt op.

Medische biotechnologie is nu al een zaak van het gehele gezin (screening, vaccinatie, etc.). (Foto: Beneluxpress / Zefa Nederland) 14 Agenda Medische Biotechnologie 2004-2007

2853 Agenda pdf 30-09-2004 16:52 Pagina 15

Het algemene beleid van VWS is dat beroepsgroepen, in het verlengde van hun verantwoordelijkheid voor de kwaliteit van hun handelen, primair verantwoordelijk zijn voor de inhoud en kwaliteit van opleiding, bij- en nascholing en het doorgeven van kennis en ervaring in de werksituatie. Op deze manier komen wetenschappelijke kennis, ervaring en vaardigheden (verder) ten goede aan de patiëntenzorg. De opleidingseisen moeten van deze tijd zijn en de zorgverlener moet de ontwikkelingen in zijn vak in de volle breedte van het curriculum bijhouden. Dit geldt ook voor de ontwikkelingen op het gebied van de medische biotechnologie. Patiëntenverenigingen en de zorgverleners zelf hebben laten weten dat de kennis en vaardigheden van de zorgverlener op het gebied van de medische biotechnologie te wensen overlaat. Het gaat om de volgende punten: · De zorgverlener (zoals huisartsen, medische specialisten en verloskundigen) weet weinig over de (eventuele) hulpvraag van de patiënt/consument op het gebied van de genetische diagnostiek en screening. · De zorgverlener is communicatief vaak niet in staat tot goede genetische advisering over onder meer risicoperceptie en dilemma's. · De zorgverlener heeft vaak kennisachterstand. Om de patiënt bij vragen over genetica goed te kunnen informeren moet hij het nodige weten over erfelijkheidspatronen, de rol van genetische invloeden bij veel voorkomende aandoeningen, diagnostische en therapeutische mogelijkheden, verwijsindicaties en verwijsmogelijkheden. · De zorgverlener gebruikt de ervaringsdeskundigheid van patiënten te weinig. · Het huidige systeem van na- en bijscholing van de zorgverlener is te vrijblijvend. Grote groepen zorgverleners krijgen bedoelde scholing niet. Dit betekent dat VWS in haar beleid tot 2007 het volgende gaat doen: · Stimuleren dat zorgverleners meer weten over medische biotechnologie en hoe daarover te communiceren.
· De zorgverleners zijn mede verantwoordelijk voor de kwaliteit van de opleiding en van de kwaliteit en effectiviteit van (het systeem van) bij- en nascholing. VWS steunt hen hierin en wil daarom zekerstellen dat in de opleiding en in de bij- en nascholing voldoende aandacht is voor bovengenoemde (verbeter)punten. 15 Agenda Medische Biotechnologie 2004-2007

2853 Agenda pdf 30-09-2004 16:52 Pagina 16

ACTIE 6 VWS zal de opleidingscolleges voor huisartsgeneeskunde en medische specialismen en aan de opleidingen voor verloskunde vragen om in de opleidingseisen (meer) aandacht te besteden aan medische biotechnologie en de daarbij behorende communicatieve vaardigheden. Deze organisaties worden tevens gevraagd om te rapporteren over de aanpassingen van de opleidingseisen of curricula. ACTIE 7 VWS zal de betreffende beroepsgroepen (huisartsen, medisch specialisten, verloskundigen), des- kundige instanties betreffende biotechnologie (industrie, patiëntenorganisaties) uitnodigen gezamenlijk initiatieven te ontwikkelen om bij- en nascholingscursussen te realiseren, te implementeren en te onderhouden. Van de beroepsorganisaties wordt daarbij tevens verwacht, dat zij hun leden zullen aanmoedigen gebruik te maken van dit cursusaanbod. RESULTAAT Uit de rapportages van de opleidingsinstanties aan VWS blijkt dat de bovenbedoelde opleidings- curricula adequaat zijn aangepast en de toekomstige beroepsbeoefenaren (verloskundigen, huisartsen en betrokken medisch specialisten) geschoold worden op het gebied van de toepassing van genetica in de gezondheidszorg, dat zij zicht hebben op hulpvragen van de patiënt ten aanzien van het gebied van de genetische diagnostiek en screening, hun kennisniveau in voldoende mate de stand van de wetenschap benadert en zij communicatief vaardig zijn geworden om bijvoorbeeld aan goede genetische counseling (en risicocommunicatie) te kunnen doen en beter gebruik te maken van de ervaringsdeskundigheid van patiënten. In 2006 bestaat voor de zorgverlener een adequaat aanbod van bij- en nascholing op deze facetten.

16 Agenda Medische Biotechnologie 2004-2007

2853 Agenda pdf 30-09-2004 16:52 Pagina 17

4 Genetische screening
Van steeds meer aandoeningen kennen we de relatie met het menselijke genoom, ofwel de genetische aanleg. Van veel erfelijke aandoeningen die het gevolg zijn van een verandering in een gen (bijvoorbeeld taaislijmziekte), weten we welk gen dit betreft. Het wordt meer en meer mogelijk aanleg voor een bepaalde aandoening of ziekte vast te stellen. Wanneer die aandoening te voorkomen is (preventie) bijvoorbeeld bij erfelijke hypercholesterolemie, zal tenminste een deel van de mensen die het betreft zich op aanleg voor die aandoeningen willen laten testen. Het wordt de komende jaren technisch steeds gemakkelijker om groepen of wellicht de gehele bevolking op aanleg voor één of meerdere aandoeningen te onderzoeken (screenen). Het onderzoek met de hielprik is, technisch gezien, met twintig tot dertig aandoeningen uit te breiden. Inmiddels heb ik de Gezondheidsraad advies gevraagd over de wenselijkheid van het uitbreiden van de neonatale screening. De technische mogelijk- heden voor brede genetische screening bij (de circa 200.000) pasgeborenen maar ook bij (grote aantallen) volwassenen worden naar verwachting de komende tijd steeds groter. Organisaties in 'het veld' verwachten dat het toepassen van genetica in de gezondheids- zorg en vooral voorspellend genetisch onderzoek en genetische screening zo grootschalig kan worden dat de organisatie van preventie en zorg erop aangepast moet worden. VWS zal de besluitvorming over nieuwe screeningsprogramma's tijdig en actief coördineren en betrokken partijen daarbij in samenhang een rol geven. Het huidige beleid
· Het huidige VWS-beleid op het gebied van preventie staat in de nota Langer gezond leven (31 oktober 2004, TK 22894, nr.20). · De Wet bevolkingsonderzoek (WBO) wordt gewijzigd. Daarnaast wordt gewerkt aan algemene uitgangspunten voor het screeningsbeleid (zowel genetische als niet- genetische screeningen).
· Het kabinet heeft voorjaar 2004 een standpunt ingenomen op het tweede advies (2004) van de Gezondheidsraad over prenatale screening. Dit standpunt en de uitkomsten van recent overleg met de Kamer (juni 2004) worden betrokken bij toekomstige besluiten over andere vormen van screening. 17 Agenda Medische Biotechnologie 2004-2007

2853 Agenda pdf 30-09-2004 16:52 Pagina 18

Genetische diagnostiek. (Foto: Beneluxpress / Zefa Nederalnd) GENETISCHE DIAGNOSTIEK
Genetische diagnostiek stelt ons in staat genetische aanleg en aandoeningen met een genetische compo- nent (vroeg) vast te stellen, zodat op basis daarvan effectiever kan worden gehandeld. VÓÓR EN TIJDENS DE ZWANGERSCHAP Alle aanstaande ouders vragen zich wel eens af of hun baby gezond zal zijn. Gelukkig worden de meeste kinderen gezond geboren, maar ongeveer vier procent van de kinderen heeft bij de geboorte een erfelijke aandoening of aangeboren afwijking. Soms kan al vóór of tijdens de zwangerschap onderzoek naar erfelijke aandoeningen of aangeboren afwijkingen plaatsvinden. Het onderzoek vóór de zwangerschap wordt preconceptioneel onderzoek genoemd. Het kan bijvoorbeeld gaan om onderzoek naar taaislijm- ziekte of spierdystrofie.
18 Agenda Medische Biotechnologie 2004-2007

2853 Agenda pdf 30-09-2004 16:52 Pagina 19

Het onderzoek tijdens de zwangerschap wordt prenatale diagnostiek of prenataal onderzoek genoemd (pre- nataal betekent vóór de geboorte). Bij dit onderzoek wordt uitgevoerd als er een erfelijke aandoening in de familie voorkomt. Het kan bijvoorbeeld gaan om de ziekte van Huntington, om ernstige stofwisselingsziekten die leiden tot verstandelijke handicaps, om spierziekten of ziekten die leiden tot afwijkingen aan het skelet. Inmiddels is het ook mogelijk om bepaalde erfelijke aandoeningen bij nakomelingen te voorkomen door een combinatie van reageerbuisbevruchting (in-vitrofertilisatie) en erfelijkheidsonderzoek. Dit onderzoek noemt men pre-implantatie genetische diagnostiek. Bij dit onderzoek worden embryo's die via in-vitrofer- tilisatie tot stand zijn gebracht onderzocht op de gevreesde aandoening. Alleen embryo's die de aandoe- ning niet hebben worden teruggeplaatst in de baarmoeder. ONDERZOEK OP AANLEG
Lang voordat een erfelijke ziekte tot uiting komt kan momenteel voor tal van aandoeningen genetisch onderzoek op erfelijke aanleg plaatsvinden. We spreken hier van voorspellend genetisch onderzoek. Het resultaat van zo'n onderzoek is inzicht in de kans dat de onderzochte persoon de ziekte daadwerkelijk krijgt. Op basis van dat inzicht kan worden besloten welke preventieve maatregelen moeten worden genomen.
BIJ AL AANWEZIGE ZIEKTEVERSCHIJNSELEN Dit kan gaan om genetisch onderzoek: a Alleen voor diagnostiek, bijvoorbeeld bij vermoeden van de (vooralsnog onbehandelbare) ziekte van Huntington.
b Voor de behandeling van sommige erfelijk bepaalde ziekten, zoals bepaalde vormen van kanker, (hemofilie (bloedersziekte), erfelijke stofwisselingsziekten, afwijkingen in de rode bloedcellen en taaislijmziekte.
c Bij aandoeningen die het gevolg zijn van later in het leven ontstane genetische mutaties door de inwerking van stoffen, straling e.d.; het onderzoek kan informatie opleveren ten behoeve van de behandeling van de aandoening en over de schadelijke werking van de stoffen zodat preventie kan worden ontwikkeld.
d Voor de identificatie van bacteriën en virussen die bij bepaalde ziekten een rol spelen om zo de juiste medicatie te kunnen vaststellen. Dankzij deze onderzoeken kunnen zorgverleners bij de behandeling steeds meer rekening houden met genetische kenmerken van patiënten en van ziekteverwekkers. Dat maakt `behandeling meer op maat' mogelijk. Deze ontwikkelingen, die voorlopig het meest in het oog zullen springen op het gebied van medicatie, bieden kansen voor meer effectieve behandelingsmogelijkheden en verbetering van de kwaliteit van de zorg.
19 Agenda Medische Biotechnologie 2004-2007

2853 Agenda pdf 30-09-2004 16:52 Pagina 20

ANDERE TOEPASSINGSMOGELIJKHEDEN Bovenstaande onderzoeken vinden plaats "op indicatie", dat wil zeggen als zorg- verleners vinden dat er aanleiding voor is. In bepaalde gevallen kan er reden zijn onderzoek aan mensen aan te bieden. Dit onderzoek op basis van aanbod gebeurt bij: a Genetische screening
De mogelijkheden hiervoor in Nederland zijn nog beperkt maar de technische mogelijkheden nemen snel toe. Op dit moment worden pasgeborenen gescreend op aandoeningen die zonder behandeling kunnen leiden tot ernstige en lichamelijk en geestelijke ontwikkelingsstoornissen. Het betreft phenylketonurie (afwijking in de stofwisseling waarbij zich giftige stoffen ophopen), hypothyroïdie (afwijking waarbij de schildklier onvoldoende werkt) en adrenogenitaal syndroom (afwijking van de bijnier waarbij de hormoonproductie verstoord is). Volwassenen kunnen worden gescreend op familiaire hypercholesterolemie (aandoening waarbij het cholesterol gehalte zo hoog is dat er groot risico ontstaat op hart- en vaatziekten) en hemo- chromatose (aandoening waarbij te veel ijzer wordt opgenomen waardoor onder andere leverfunctiestoornissen, suikerziekte en veelvuldige infecties kunnen ont- staan).
b Screening tijdens de zwangerschap bijvoorbeeld op Down syndroom en neurale buisdefecten.
c Routinematige genetische screening tijdens in-vitrofertilisatiebehandelingen waar- bij de embryo's vóór terugplaatsing in de baarmoeder op chromosoomafwijkingen worden gecontroleerd. In Nederland vindt dit nog slechts plaats in enkele weten- schappelijk studies.
ZELFONDERZOEK DOOR DOE-HET-ZELF-TESTEN Er zijn verschillende doe-het-zelf-testen beschikbaar, bijvoorbeeld via internet. De mogelijkheden hiervoor zijn nog beperkt. Voorbeeld: testen voor taaislijmziekte. 20 Agenda Medische Biotechnologie 2004-2007

2853 Agenda pdf 30-09-2004 16:52 Pagina 21

VWS kiest voor het beleid van 2004-2007 de volgende actiepunten · Meer samenhang brengen in het screeningsbeleid. · Aanpassen van de Wet bevolkingsonderzoek (WBO). · Meer zicht krijgen op de huidige mogelijkheden en betekenis van neonatale screening, evenals de mogelijke gevolgen van toepassing voor de gezondheidszorg. ACTIE 8 Steviger coördinatierol VWS.
Dat geldt voor de besluitvorming over nieuwe programma's, de afweging tussen nut en risico, de kosten, de financiering, de ethische aspecten, het uitvoeren en de coördinatie van de uitvoering. Betrokken partijen moeten een goede rol krijgen in het proces van besluitvorming. Dit gaat verder dan genetische screening, het geldt voor het screeningsbeleid in brede zin. ACTIE 9 De wijzigingen van de WBO zijn in de loop van 2004 in grote lijnen vastgesteld. Hierover wordt met het veld gecommuniceerd, onder meer via het Forum biotechnologie en genetica (FBG). Daar is ook de relatie WBO-WGBO aan de orde. De wijzigingswet-WBO wordt naar verwachting in het voorjaar van 2005 voor advies aan de Raad van State gestuurd. De wijziging van de WBO is onderdeel van een breder kader dat de algemene uitgangspunten beschrijft.
ACTIE 10 De Gezondheidsraad adviseert eind 2004 over de mogelijkheden en de wenselijkheid van het verruimen van het huidige programma neonatale genetische screening en de gevolgen daarvan voor de organisatie van de zorg. Het kabinetsstandpunt hierover verschijnt in de loop van 2005. RESULTAAT VWS reageert actief op de nieuwe ontwikkelingen bij genetische screening, voorspellend genetisch onderzoek en community genetics vanuit de uitgangspunten van de preventienota Langer gezond leven.
21 Agenda Medische Biotechnologie 2004-2007

2853 Agenda pdf 30-09-2004 16:52 Pagina 22

5 Onderzoek, innovatie en toegankelijkheid Dit hoofdstuk gaat over onderzoek en innovatie in de totale keten: van het ontdekken van nieuwe toepassingsmogelijkheden van medische biotechnologie tot het beschikbaar komen en toepassen ervan in de gezondheidszorg. Om de kansen optimaal te benutten zijn direct stimuleren vanuit VWS en het wegnemen van belemmeringen op dit terrein nodig. Het initiatief voor het direct stimuleren van onderzoek en innovatie en het scheppen van goede randvoorwaarden ligt vooral bij de ministeries van Economische Zaken (EZ) en Onderwijs. Cultuur en Wetenschap (OCW). VWS doet via interdepartementale ambtelijke werkgroepen (IOB-werkgroep innovatie) mee in de nationale beleids- ontwikkeling. Wij willen dat onderzoek en innovatie zich vooral richt op het verbeteren van de effectiviteit en kwaliteit van de gezondheidszorg en het verbeteren van de kwaliteit van de gezondheid van de burger op gebieden waar dat het hardst nodig is. Veldpartijen geven aan dat onderzoek vanuit de consument/patiënt momenteel onvol- doende gestuurd wordt. De burger of patiënt (vraag) moet hierbij betrokken wordt via de koepels van patiënten- en consumentenorganisaties. Hindernissen voor het snel beschikbaar komen van innovaties op dit terrein moeten worden voorkomen of weggenomen. Zo moet wet- en regelgeving voldoende ingaan op en rekening houden met nieuwe ontwikkelingen in de medische biotechnologie. Dat maakt in een vroeg stadium al duidelijk welke regels worden gehanteerd. Bovendien wil het kabinet bureaucratie en administratieve lasten terugdringen (een kwart in 2007), dus dat betekent dat wet- en regelgeving en de uitvoering daarvan zo effectief, efficiënt en duidelijk mogelijk moet zijn.
Vanuit deze uitgangspunten kiest VWS voor 2004-2007 de volgende prioriteiten: a Actief reageren op nieuwe ontwikkelingen b Onderzoek richten op maatschappelijke vragen c Minder bureaucratie bij aanvraag gentherapieonderzoek d Vaststellen van de Wet zeggenschap lichaamsmateriaal e Bestaande wet- en regelgeving doorlichten f Veiligheids- en kwaliteitswetgeving opstellen voor bewerkt lichaamsmateriaal g Meer aandacht voor de toegankelijkheid van de zorg 22 Agenda Medische Biotechnologie 2004-2007

2853 Agenda pdf 30-09-2004 16:52 Pagina 23

Laboratoriumonderzoek. (Foto: ministerie van VWS) GENEESMIDDELEN EN VACCINS
Bedrijven die geneesmiddelen maken gebruiken daarvoor al langere tijd genetische technologie. Van een aantal genetische afwijkingen weten we welke stoffen in het lichaam niet of niet genoeg worden geproduceerd. We kunnen deze stoffen maken bijvoorbeeld door genetische modificatie van dieren. Veel ziekten zijn erfelijk bepaald. Geneesmiddelen hiervoor kunnen we in een aantal gevallen langs biotechnologische weg ontwikkelen. Omdat onze kennis steeds groter wordt, zal dat in de komende jaren naar verwachting steeds meer gebeuren. Ook vaccins om ziekten te voorkomen worden steeds meer met behulp van biotechnologische tech- nieken ontwikkeld.
Bij het ontwikkelen van geneesmiddelen en vaccins is steeds meer aandacht voor het verhogen van de effectiviteit en veiligheid daarvan. Dat kan dankzij inzicht vooraf in de (genetisch bepaalde) kans dat het middel zal werken of bijwerkingen zal veroorzaken. 23 Agenda Medische Biotechnologie 2004-2007

2853 Agenda pdf 30-09-2004 16:52 Pagina 24

A ACTIEF REAGEREN OP NIEUWE ONTWIKKELINGEN IN DE MEDISCHE BIOTECHNOLOGIE
(Potentieel) belangrijke innovaties op het terrein van gentherapie moeten belangrijke hindernissen nemen op hun weg van ontdekking naar beschikbaarheid en toepassing. Een obstakel is vooral de financiering van preklinisch en klinisch onderzoek. ACTIE 11 Uitvoeren van het plan van aanpak van ZonMw voor translationeel onderzoek (van proef naar praktijk) gentherapie over de periode 2004-2013. Tussenevaluatie ZonMw in 2006. RESULTAAT Meerdere jaren stimuleren van translationeel onderzoek gentherapie. De wet- en regelgeving voor medische biotechnologie is steeds meer gebaseerd op internationale ontwikkelingen. Nederland en VWS oefenen nog te weinig en onvoldoende tijdige invloed uit op betrokken internationale organisaties. ACTIE 12 Gelet op de toenemende invloed van internationale organisaties is een meer (pro-)actieve benadering en participatie in die organisaties van belang. Daarom zal VWS in samenwerking met andere betrokken departementen een Europese agenda medische biotechnologie opstellen. Deze agenda bevat alle relevante beleidsontwikkelingen op EU-niveau én de voorgenomen aanpak om te zorgen dat inter- nationaal bestuurlijke ontwikkelingen maximaal aansluiten bij de nationale doelstellingen op dit gebied. Belangrijk punt van aandacht hierbij is om zoveel mogelijk aan te sluiten bij de mededeling van de Europese Commissie "Biowetenschappen en biotechnologie: een strategie voor Europa" COM(2002)27. Deze mededeling bevat strategische richtlijnen en acties om biotechnologie zo goed mogelijk te benutten en daarmee ook de concurrentiepositie van de Europese biotechnologiesector te versterken. RESULTAAT Medio 2005 heeft Nederland een Europese agenda medische biotechnologie. De internationale activiteiten van VWS sluiten maximaal aan bij de nationale doelstellingen en prioriteiten op dit gebied. VWS weet onvoldoende over nationale en internationale technologische vernieuwingen op het terrein van de zorg die beschikbaar zijn of binnen afzienbare termijn beschikbaar zullen zijn en de gevolgen die dit heeft voor de zorg.
ACTIE 13 VWS heeft de Gezondheidsraad in 2004 gevraagd een gecombineerd systeem op te zetten met informatie over belangrijke nationale en internationale technologische zorginnovaties (waaronder biotechnologische) die op de markt zijn of komen. Dit systeem van early warning (tijdig signaleren) en horizon scanning (in kaart brengen) moet ook de mogelijke effecten op de zorg aangeven. Hiermee kan steeds worden bekeken of het beleid toereikend is voor deze nieuwe ontwikkelingen. RESULTAAT De Gezondheidsraad informeert VWS met het signaleringssysteem periodiek over de (bio)techno- logische ontwikkelingen die op ons afkomen en hun mogelijke effecten op de zorg. 24 Agenda Medische Biotechnologie 2004-2007

2853 Agenda pdf 30-09-2004 16:52 Pagina 25

B ONDERZOEK MEER STUREN OP `MAATSCHAPPELIJKE VRAAG' Publiek onderzoek vindt plaats bij universiteiten en andere publieksinstellingen zoals het RIVM. Veel onderzoek op het terrein van gezondheid en gezondheidszorg wordt gestimuleerd door ZonMW, zowel fundamenteel onderzoek als toegepast onderzoek. Privaat onderzoek richt zich primair op de belangen van de desbetreffende ondernemingen (groei, marktaandeel, winst). Geld wordt hier vooral gebruikt voor het maken van kansrijke geneesmiddelen en diagnostische testen die leiden tot een marktaandeel in een kapitaalkrachtige markt met voldoende patiënten. Met de ontwikkeling van de medische biotechnologie richten ook veel nieuwe bedrijven zich op indicatiegebieden waarin grote bedrijven minder snel zullen investeren. Die jonge bedrijven proberen zo een hoofdrol te spelen in een deelmarkt. Vooral privaat onderzoek zorgt voor nieuwe producten in de gezondheidszorg. Dat leidt regelmatig tot doorbraken. Toch is ook duidelijk dat veel nieuwe (niet-biotech-)producten slechts weinig toevoegen aan het bestaande arsenaal en dat voor medicatie en behandeling in het algemeen omvangrijke lacunes blijven bestaan. Voor tal van aandoeningen hebben, als het gaat om de ontwikkeling van vormen van behandeling, de publieke onderzoeksinstellingen noch de industrie voldoende aandacht. Patiënten- en consumentenorganisaties proberen de industrie te beïnvloeden bij hun keuze voor het ontwikkelen van producten, maar hun invloed is zeer beperkt. Maatschappelijke problemen gaan tegen de achtergrond van wat mogelijk is met medische biotechnologie echter steeds meer klemmen. Dat zien we bijvoorbeeld bij chronische aandoeningen, zoals diabetes, de dreiging van epidemieën, import van tropische ziekten en de toenemende ongevoeligheid van aandoeningen tegen klassieke geneesmiddelen. VWS neemt daarom het initiatief om met alle betrokken partijen na te gaan hoe publieke en private onderzoeksgelden beter kunnen worden gebruikt en beter kan worden samengewerkt bij onderzoek. ACTIE 14 VWS inventariseert in het najaar van 2004 - begin 2005 de maatschappelijke vraag naar medische biotechnologie en hoe onderzoek op het terrein van de medische biotechnologie nu georganiseerd is. Dit gebeurt op basis van beschikbare rapporten, zoals de uitkomsten van onderzoek van de World Health Organisation (WHO) naar priority medicines for the citizens of Europe, en interviews met veldpartijen. Het resultaat wordt besproken met private en publieke onderzoeksinstellingen en financiers van onderzoek.
RESULTAAT Maart 2005 is duidelijk welke behoefte de samenleving heeft aan medisch-biotechnologische producten (vormen van diagnostiek en therapie) en hoe onderzoek daarnaar nu gestuurd wordt. Dit is besproken met private en publieke onderzoeksinstellingen en met de betrokken departementen van OCW en EZ.
25 Agenda Medische Biotechnologie 2004-2007

2853 Agenda pdf 30-09-2004 16:52 Pagina 26

ACTIE 15 VWS inventariseert tussen najaar 2004 en maart 2005 hoe publieke en private onderzoeksinstellingen, patiënten- en consumentenorganisaties en zorginstellingen nauwer kunnen samenwerken. RESULTAAT In april 2005 is duidelijk hoe betere samenwerking gestimuleerd kan worden tussen publieke, private onderzoeksinstellingen, patiënten- en consumentenorganisaties en zorginstellingen. Dit moet leiden tot doelmatiger onderzoek en toepassing van de resultaten van dit onderzoek in de zorg. VWS bepaalt op basis daarvan haar rol in de eerstkomende jaren. ACTIE 16 In 2004/2005 wordt een koppeling gemaakt tussen innovatief biotechnologisch onderzoek en de maat- schappelijke vraag naar dergelijk onderzoek. Eerder al heeft VWS, voor een deel vanuit het perspectief van de medische biotechnologie, hiervoor een eerste stap gezet door het onderwerp `the development of priority medicines voor the citizens of Europe' op de Europese agenda te zetten. Doel van priority medicines is bevorderen dat voor de samenleving belangrijke nieuwe geneesmiddelen worden ontwikkeld. In november 2004 wordt hierover in Den Haag (op initiatief van Nederland) een grote internationale conferentie gehouden). Daarnaast zal VWS zeldzame aandoeningen en weesgeneesmiddelen op de agenda zetten van het zevende kaderprogramma (het subsidieprogramma van de Europese Unie voor het stimuleren van de innovatie.)
ACTIE 17 Vanaf april 2005 (tot eind 2005) opzetten van een nationale, breed gedragen onderzoeksagenda op het gebied van de medische biotechnologie. Die agenda sluit aan bij de maatschappelijke vraag. Publieke en private onderzoeksgelden kunnen zo maatschappelijk gezien efficiënter en doelmatiger worden benut. VWS zet zich er voor in dat voor de uitvoering van die agenda ruime mogelijkheden worden gecreëerd voor publiek/private samenwerking. RESULTAAT Eind 2005 is er een breed gedragen onderzoeksagenda voor maatschappelijke problemen die aange- pakt moeten worden met medische biotechnologie. Met betrokkenen wordt afgesproken welke betekenis die lijst heeft bij het opzetten van nieuw onderzoek. Voor het uitvoeren van de agenda zijn ruime mogelijkheden voor publiek/private samenwerking. C MINDER BUREAUCRATIE BIJ AANVRAAG VOOR GENTHERAPIEONDERZOEK Onderzoekers (en industrie) vinden de vergunningsprocedures onduidelijk, te lang duren en te veel werk kosten. Meerdere instanties zijn hierbij vanuit verschillende verantwoordelijkheden betrokken. Een werkgroep is ingesteld om deze situatie te stroomlijnen. De werkgroep bestaat uit vertegen- woordigers van de Centrale Commissie Mensgebonden Onderzoek (CCMO), de Commissie Genetische Modificatie (COGEM), de Nederlandse Vereniging van Gentherapie (NVG), het Centrum voor 26 Agenda Medische Biotechnologie 2004-2007

2853 Agenda pdf 30-09-2004 16:52 Pagina 27

Biologische Geneesmiddelen en Medische Technologie (BMT) van het RIVM en de ministeries van VROM en VWS. De ministeries van VROM en VWS hebben een voorstel gemaakt om de uitvoering van bestaande wet- en regelgeving beter op elkaar af te stemmen, met behoud van de verantwoordelijk- heden van de afzonderlijke instanties. Hiermee heeft de werkgroep ingestemd. ACTIE 18 De vergunningsprocedures worden beter op elkaar afgestemd. Bij alle aanvragen voor gentherapie- onderzoek bekijken de betrokken instanties of het nu beter gaat. Na een jaar wordt in overleg tussen alle partijen bekeken of de klachten voldoende zijn weggenomen of dat wet- en regelgeving aangepast moet worden om eventueel resterende problemen op te lossen. RESULTAAT De vergunningverlenende instanties starten najaar 2004 een nieuwe aanpak bij aanvragen van vergun- ningen en oordelen die zijn vereist om medisch-wetenschappelijk onderzoek met gentherapie bij mensen uit te mogen voeren. Deze nieuwe aanpak is najaar 2005 op effectiviteit beoordeeld en op mogelijke aanpassing van wet- en regelgeving. D WET ZEGGENSCHAP LICHAAMSMATERIAAL Op veel deelterreinen bestaan al regels maar toch bestaan er nog diverse belangrijke lacunes bij het verkrijgen van en de omgang met lichaamsmateriaal. Er zijn bijvoorbeeld `grijze gebieden' in de regels voor het gebruik van herleidbaar lichaamsmateriaal en het beschikbaar stellen van lichaamsmateriaal voor onderzoek naar en productie van middelen voor geneeskundige behandelingen. ACTIE 19 Juni 2005 sturen wij het voorstel voor de Wet zeggenschap lichaamsmateriaal (WZL) naar de Tweede Kamer. Die wet gaat in beginsel de eerste helft 2007 in. ACTIE 20 Eind 2006 krijgen betrokken veldpartijen te horen dat zij na publicatie van de WZL in het Staatsblad gedragscodes moeten maken om de regels verder in te vullen. Zij moeten hiervoor ook voorlichtings- materiaal maken. VWS helpt daarbij. RESULTAAT In de loop van 2007 is voor iedereen duidelijk onder welke voorwaarden menselijk lichaamsmateriaal afgestaan en gebruikt kan worden voor andere doeleinden dan diagnostiek of behandeling van degene van wie het afkomstig is.
27 Agenda Medische Biotechnologie 2004-2007

2853 Agenda pdf 30-09-2004 16:52 Pagina 28

E BESTAANDE WET- EN REGELGEVING DOORLICHTEN Bedrijven en instellingen ervaren de wet- en regelgeving over biotechnologie op een aantal punten als niet efficiënt, onduidelijk en onnodig bureaucratisch. Dit leidt tot onnodig hoge administratieve lasten die remmend werken op de snelheid waarmee innovaties in de gezondheidszorg ingevoerd kunnen worden. ACTIE 21 Om dit te veranderen heeft een interdepartementale werkgroep bekeken hoe de procedures op korte termijn doelmatiger kunnen. De Staatssecretaris van VROM stuurt het resultaat van dit onderzoek mede namens zijn collega's van VWS, EZ en LNV zeer binnenkort naar de Tweede Kamer. De werkgroep bekijkt vervolgens de mogelijkheden tot administratieve lastenverlichting waarvoor de wet en regelgeving aangepast moet worden. Daarbij wordt rekening gehouden met de resultaten van de thans lopende herijkingoperaties op de verschillende departementen voor zover die de (medische) biotechnologie raken. RESULTAAT Het kabinet heeft in september 2004 een brief aan de Tweede Kamer gestuurd over minder admini- stratieve lasten en minder regels voor de (medische) biotechnologie. De brief geeft aan op welke terreinen procedures zijn/worden gestroomlijnd (vereenvoudigd, bij elkaar gebracht) om wet- en regel- geving doelmatiger te maken en direct betrokkenen zo weinig mogelijk (onnodige) hinder te geven. Alle voor de medische biotechnologie relevante wetgeving moet in 2005 in kaart zijn gebracht en op samenhang beoordeeld zijn; ook moet worden gekeken naar gaten in wet- en regelgeving, gelet op de huidige en verwachte ontwikkelingen. De betrokken departementen moeten korte termijnen hanteren voor vergunningverlening; het Europese gemiddelde is het maximum. F VEILIGHEIDS- EN KWALITEITSWETGEVING MAKEN VOOR BEWERKT LICHAAMSMATERIAAL
Op dit moment zijn er geen specifieke wettelijke regels voor de veiligheid en kwaliteit van bewerkt lichaamsmateriaal. Hierdoor worden potentiële ontvangers van lichaamsmateriaal onvoldoende beschermd. Ook fabrikanten en zorgverleners weten nu niet welke regels voor deze categorie producten gelden en dit hindert de innovatie op dit terrein. ACTIE 22 In het kader van de Wet veiligheid kwaliteit lichaamsmateriaal worden via een ministerieel besluit nadere maatregelen genomen om kwaliteits- en veiligheidseisen voor bewerkt lichaamsmateriaal te waarborgen. Wij verwachten dat dit in 2006 van kracht wordt. ACTIE 23 De Europese Unie stelt een verordening op voor producten die het gevolg zijn van `tissue engineering'. Daarbij wordt zowel naar een product als naar het productieproces gekeken. VWS houdt zich, in voortdurend overleg met het veld, actief bezig met de totstandkoming van deze verordening. RESULTAAT Maken van wettelijke regels voor de veiligheid en kwaliteit van bewerkt lichaamsmateriaal. 28 Agenda Medische Biotechnologie 2004-2007

2853 Agenda pdf 30-09-2004 16:52 Pagina 29

G TOEGANKELIJKHEID VAN DE ZORG De medische biotechnologie en daarop geënte producten ontwikkelen zich snel. Wil de samenleving hier optimaal van profiteren dan moeten die producten snel toegankelijk en betaalbaar zijn, ook op de langere termijn. De vergoedingssystemen, zowel intramuraal als extramuraal, moeten de mogelijkheid hebben om nieuwe producten met grote toegevoegde waarde snel op te kunnen nemen. Dit geldt zeker bij de prioriteiten in de zorg. Medisch biotechnologische toepassingen kennen voor toelating tot de markt en de opname in de ziektekostenverzekering dezelfde criteria als vergelijkbare toepassingen uit andere technologieën. Het bijzondere karakter van bepaalde medisch-biotechnologische toepassingen (bijvoorbeeld bij biotech-weesgeneesmiddelen de soms zeer hoge kosten per patiënt) maakt de afweging complexer. Voor die gevallen is specifiek beleid nodig. ACTIE 24 Wij beslissen in het najaar van 2004, afhankelijk van de resultaten van de evaluatie, over voortzetting van het stimuleren van de innovatie en toegankelijkheid van weesgeneesmiddelen. ACTIE 25 Het Forum Biotechnologie en Genetica zal met EZ, OCW, industrie, zorgverleners, verzekeraars en patiënten/consumentenorganisaties jaarlijks bezien welke algemene of specifieke knelpunten voor de toegankelijkheid van nieuwe medische biotechnologische producten er zijn en hoe deze op te lossen. RESULTAAT Het gemakkelijk beschikbaar zijn van nieuwe medische biotechnologische producten wordt gestimuleerd; steeds meer patiënten/consumenten gebruiken biotechnologische producten; de zorg voor deze patiënten wordt meer effectief en doelmatig. Factoren die de toegankelijkheid van zorg bedreigen, waaronder de mogelijkheid van discriminatie bij het afsluiten van leven en arbeidsongeschiktheidsverzekeringen, moeten beperkt worden. Voor de leven- en arbeidsongeschiktheidsverzekeringen is de Wet medische keuringen (Wmk) van belang; die wet is geëvalueerd. Op een aantal onderdelen zijn met zelfregulering verbeteringen aange- bracht. De afhandeling van klachten van verzekerden moet nog geregeld worden. De toegankelijkheid van (aanvullende) ziektekostenverzekeringen verdient ook aandacht. ACTIE 26 De werking van de Wmk wordt in 2004 verbeterd door het nader invullen van een klachtenregeling ­ bij de uitvoering van de Wmk ­ in het kader van zelfregulering. Het Verbond van verzekeraars, de KNMG en Breed Platform Verzekeringen en Werk (BPV&W) voeren dat uit en houden de resultaten in de gaten. VWS subsidieert het BPV&W. RESULTAAT In 2006 hebben partijen een systeem opgezet van deugdelijke zelfregulering dat ongewenste discriminatie bij het afsluiten van verzekeringen voor arbeidsongeschiktheid en overlijden zo veel mogelijk voorkomt. Partijen hebben afgesproken dat ze de praktijk goed blijven volgen. 29 Agenda Medische Biotechnologie 2004-2007

2853 Agenda pdf 30-09-2004 16:52 Pagina 30

6 Overheid: duidelijk en goed communiceren over het eigen beleid en kennis uitwisselen De agenda medische biotechnologie is het resultaat van het project Biotechnologie als Open Beleidsproces dat in ruime mate interactief is gevoerd. Op die manier wilden we maximaal gebruikmaken van de kennis in het veld en draagvlak creëren voor de maatregelen in de agenda. Onderdeel daarvan is een plan van aanpak hoe deze agenda ook in de toekomst actueel gehouden kan worden; de ontwikkelingen gaan immers erg snel. Voorop staat dat VWS blijft investeren in interactief beleid. Dit maakt namelijk veel duidelijk over de rol, verantwoordelijkheden en belangen van andere partijen op het terrein van de medische biotechnologie. Daarnaast zorgt de interactieve benadering voor het uitwisselen van kennis, het zoeken naar beleidsoplossingen waar zoveel mogelijk partijen het mee eens zijn. VWS kan de uiteindelijke beleidskeuzes goed uitleggen die wij op basis van onze eigen verantwoordelijkheid maken. Het veld heeft hier ook om gevraagd: betrokkenheid bij beleidsontwikkeling en beleid met de afwegingen daarbij duidelijker naar alle betrokkenen communiceren. Dit betekent dat het beleid van communicatie en kennisuitwisseling van VWS zich voor de periode 2005-2007 bij medische biotechnologie richt op de volgende punten: a Kennisuitwisseling tussen overheid en veld b Communicatie over het VWS-beleid c Communicatie over het interdepartementale beleid d Evalueren van beleid
A UITWISSELEN VAN KENNIS TUSSEN OVERHEID EN VELD OVER MEDISCHE BIOTECHNOLOGIE
ACTIE 27 Het Forum Biotechnologie en Genetica krijgt een grotere rol bij kennisuitwisseling en (interactieve) beleidsontwikkeling; vele groeperingen en experts zijn hierin namelijk vertegenwoordigd. Uitbreiding van het secretariaat is ondertussen gefaciliteerd. Het huidige budget wordt in 2005 verhoogd vanwege de nauwe betrokkenheid van het FBG met de acties 14, 15, 17, 25, 28 en 29 en de betrokkenheid van het FBG bij de opstelling van de in deze agenda genoemde nieuwe wet- en regelgeving. De bijdrage van het FBG aan bedoelde acties vragen om een extra inspanning van alle betrokkenen. VWS zal het FBG in 2005, boven op de verhoging in 2004, hiervoor extra geld geven. In 2005 vindt evaluatie van het FBG plaats. Dat moet leiden tot een besluit hoe het FBG wordt voortgezet en welke bijdrage VWS daaraan geeft. 30 Agenda Medische Biotechnologie 2004-2007

2853 Agenda pdf 30-09-2004 16:52 Pagina 31

ACTIE 28 De Bilderbergconferenties, een initiatief van de Vereniging Samenwerkende Ouder- en Patiënten- organisaties (VSOP), worden mogelijk voortgezet. Dit hangt af van de evaluatie en of er thema's zijn die geschikt zijn voor deze aanpak. Uit de thema's worden dan keuzes gemaakt. Dit houdt in dat niet alleen het FBG, maar ook groepen deskundigen structureel betrokken blijven bij belangrijke thema's op het gebied van medische biotechnologie en genetica. ACTIE 29 VWS organiseert jaarlijks interactieve processen over dilemma's en knelpunten op het gebied van de medische biotechnologie. Dit kunnen enquêtes zijn of workshops bij overige betrokkenen in het veld (de niet-experts) van medische biotechnologie. RESULTAAT Een overheidsbeleid op het terrein van medische biotechnologie, dat regelmatig vernieuwd wordt en doorzichtig en begrijpelijk is: de dynamische agenda. B COMMUNICEREN OVER HET VWS-BELEID ACTIE 30 VWS communiceert het eigen beleid op een heldere wijze naar de samenleving. De VWS-internetsite is daarvoor een instrument. Deze website krijgt links met de biotech-websites van de andere departementen, van het ERFO-centrum en van het FBG. Dit moet passen in de Internet portaalsite voor de zorg die binnenkort wordt opgezet. RESULTAAT Het VWS-beleid over medische biotechnologie wordt tijdig en begrijpelijk naar de samenleving gecommuniceerd. De burger en het veld hebben te allen tijde toegang tot uitgebreide, gemakkelijk te vinden, ook inhoudelijk toegankelijke, informatie over het VWS-beleid op het terrein van de medische biotechnologie.
C COMMUNICEREN VAN HET INTERDEPARTEMENTALE BELEID ACTIE 31 Er is een interdepartementale werkgroep Communicatie en Voorlichting (IOB) die het communicatie- en voorlichtingsbeleid van de verschillende departementen op elkaar afstemt. Het inhoudelijke en strategische doel is: een transparante overheid die spreekt met één mond. RESULTAAT In de loop van 2005 gaat een meer geïntegreerd overheidsbeleid op het gebied van de communicatie over medische biotechnologie van start; de Kamer is hierover dan geïnformeerd. 31 Agenda Medische Biotechnologie 2004-2007

2853 Agenda pdf 30-09-2004 16:52 Pagina 32

D EVALUATIE VAN BELEID
ACTIE 32 Evaluatie van beleid is van belang voor het gehele beleid medische biotechnologie. Het is één van de aandachtspunten bij het actueel houden van de agenda (zie punt 1, actie 4). ACTIE 33 Er zijn aparte bedragen beschikbaar voor de evaluatie van het functioneren van het ERFO-centrum en voor de evaluatie van het beleid rond educatie. RESULTAAT Beleid wordt periodiek geëvalueerd en bijgesteld zodat het beleid effectief en doelmatig kan omgaan met dit dynamische beleidsveld.

Communiceren. (Foto: Beneluxpress / Zefa Nederland)) 32 Agenda Medische Biotechnologie 2004-2007

2853 Agenda pdf 30-09-2004 16:52 Pagina 33

BELEIDSAGENDA

BIJLAGEN

Medische Biotechnologie
Beleidsvoornemens 2004-2007

2853 Agenda pdf 30-09-2004 16:52 Pagina 34

Bijlage 1
Deelnemers open beleidsproces medische biotechnologie Hierbij treft u een overzicht aan van de organisaties en personen die bij het interactieve proces betrokken zijn geweest. VWS heeft geprobeerd om zo volledig mogelijk te zijn, maar het zou kunnen voorkomen dat u uzelf niet terugvindt in dit overzicht. In dat geval vraag kunt u contact opnemen met VWS zodat u in de toekomst weer benaderd kunt worden voor het actueel houden van deze agenda. Instanties
A Academisch Medisch Centrum Amsterdam, dhr. J.K. Gevers, dhr. R.C.M. Hennekam, dhr. P.H. Reitsma, AMSTERDAM
Amphiaziekenhuis, mw. M. de Bont, BREDA ANBO, mw. W.J. Charité de Rooij, mw. E.P. Knol, DEN HAAG B Biofarmind, dhr. M. Gerritsen, dhr. J.G. Hanstede, RIJSWIJK (ZH) Bionieuws, mw. G.F. van Caulil, UTRECHT Biopartner Network, dhr. G.M.A. Van Beynum, VOORBURG BorstkankerVereniging Nederland, mw. F.E.G. Bach Kolling- Dandrieu, mw. H. Lindhout, DEN HAAG BOSK, mw. K.A. Kruidenier-Bron, UTRECHT Breed Platform Verzekerden en Werk, mw. M. Wewer, AMSTERDAM C Campina, mw. N. van Winden, WOERDEN Centrale Commissie Mensgebonden Onderzoek, dhr. M.J.H. Kenter, DEN HAAG CG-Raad, mw. T. Teunissen, dhr. J. Troost, dhr. P. Vreeswijk, UTRECHT Commissie Genetische Modificatie, dhr. W.A. Brandenburg, BILTHOVEN College ter Beoordeling van Geneesmiddelen, dhr. H. van de Donk, dhr. J.A. Lisman, dhr. W.F. van der Giesen, mw. B.J. van Zwieten-Boot, mw. E.M. Jansen, DEN HAAG Consument & Biotechnologie, dhr. F. van Dam, dhr. A. van Genderen, DEN HAAG College voor Zorgverzekeringen, dhr. J. van Loenhout, dhr. J. Mos, AMSTELVEEN D De Dierenbescherming, mw. J. Kuil, DEN HAAG De Praktijk, mw. P.S. Pennings, AMSTERDAM DG Enterprise, dhr. A. Barnard, BRUXELLES, BELGIUM DSM, dhr. R.W. van Leen, dhr. P. van Lelyveld, DELFT E Edelman, mw. N. Verdurmen, HOOFDDORP Erasmus Medisch Centrum, dhr. M. Kok, ROTTERDAM Erasmus Universiteit, dhr. H. Galjaard, ROTTERDAM Eucomed - Iso Tis NV, mw. E. Schutte, BILTHOVEN Europa Bio, dhr. H. Schepens, BRUSSEL BELGIUM European Federation Biotechnology, dhr. D. Schuurbiers, DELFT Exportradet Swedisch Trade Council, mw. P. Johansson, DEN HAAG 34 Bijlagen Agenda Medische Biotechnologie 2004-2007

2853 Agenda pdf 30-09-2004 16:52 Pagina 35

F Forum Biotechnologie en Genetica, dhr. D.J.D. Dees, mevr. J. Lanphen, mw. Y. Hendriquez, VOORBURG Federatie van Ouderverenigingen, mw. W.A.L. van Leeuwen, dhr. M.T. Niermeijer, UTRECHT G Gezondheidsraad, dhr. P.A. Bolhuis, dhr. M.A. Bos, dhr. M. van Leeuwen, dhr. G.H.M. ten Velden, DEN HAAG GlaxoSmithKline, dhr. Schagen, ZEIST Greenpeace Nederland, mw. A. Nasveld, AMSTERDAM H Hindoe Ouderen Bond, mw. H. Mathura, mw. R. Poetoe, DEN HAAG Hodgkin Contact Groep, dhr. F. Lindhout, DEN HAAG Hubrecht Laboratory of Developmental Biology, dhr. B. Defize, dhr. R. Plasterk, UTRECHT I Inspectie voor de Gezondheidszorg, DEN HAAG Instituut voor Gezondheidsethiek, dhr. G. de Wert, MAASTRICHT Ipse, dhr. L. van der Heijden, NOOTDORP ISNAR Biotechnology Service, dhr. J. Komen, DEN HAAG IsoTis N.V., mw. E. Schutten, BILTHOVEN K Keuringsdienst van Waren NW, mw. K. Visser, AMSTERDAM KNAW, mw. M.J. Stukart, AMSTERDAM KNMG, dhr. dr. T.J.A.M. Meerman, UTRECHT L Leids Universitair Medisch Centrum, mw. P.M. Rijke - van Zeijl, LEIDEN LHV, dhr. B. Vos, UTRECHT
Licentec, dhr. S. de Kimpe, BILTHOVEN Lindeboom Instituut, H. Jochemsen, EDE Louis Bolk Instituut, dhr. G.H. van der Bie, dhr./mw. H. Verhoog, DRIEBERGEN LUMC, dhr. F.P.H.A. van den Bussche, dhr. B. Heijmans, dhr. R.D. Kukenheim, dhr. prof.dr. G.J.B. van Ommen, LEIDEN M Ministerie van Economische Zaken, DEN HAAG Ministerie van Justitie, DEN HAAG Ministerie van Landbouw, Natuur en Voedselkwaliteit, DEN HAAG Ministerie van Onderwijs, Cultuur en Wetenschap, DEN HAAG Ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport, DEN HAAG Ministerie van Volkshuisvesting, Ruimtelijke Ordening en Milieubeheer, DEN HAAG Monsanto Crop Science Nederland BV, dhr. N. Stuijt, LELYSTAD N Nationaal Regie-Orgaan Genomics, dhr. P. Folstar, dhr. W. Spek, dhr. G. van der Starre, DEN HAAG Nationale Nederlanden, mw. S.J.M. Homsma, ROTTERDAM Naturalis, mw. M. Laterveer - de Beer, LEIDEN 35 Bijlagen Agenda Medische Biotechnologie 2004-2007

2853 Agenda pdf 30-09-2004 16:52 Pagina 36

Ned. Vereniging voor Klinische Chemie, mw. dr. D.W. Swinkels, NIJMEGEN Nederlands Huisartsen Genootschap, mw. G. van der Weele, UTRECHT Nederlandse Federatie van Kankerpatiëntenverenigingen, mw. P. Huijbrechts, UTRECHT Nederlandse Federatie van Universitair Medische Centra, dhr. G. Engel, UTRECHT Nederlandse Vereniging van Ziekenhuizen, dhr. drs. R.J. van der Plank, UTRECHT Nederlandse Vereniging voor BioEthiek, mw. M.A. Verkerk, UTRECHT Nederlandse Vereniging voor Gentherapie, dhr. W.R. Gerritsen, AMSTERDAM Nederlandse Vereniging voor Kindergeneeskunde, mw. E.J. Siderius, UTRECHT Nefarma, dhr. M. van der Graaff, mw. R. Meines, DEN HAAG Nefemed, TILBURG
Netherlands Association of Tissue Banks, dhr. J. Baare, mw. J. Hofman, LEIDEN Netherlands Association of Tissuebanks, dhr. J.F. van Nassau, BEVERWIJK NIABA, dhr. P.J.A. Bertens, dhr. R.T.A. Janssen, mw. S. Maas, LEIDSCHENDAM NPCF, mw. J. Dangremond, UTRECHT Numico Research B.V., dhr. W. van Gelder, WAGENINGEN NVOG, mw. P.J. Roodenburg, dhr. F. van der Veen, UTRECHT O OLVG, dhr. J.M.M. van Lith, AMSTERDAM Orde van Medische Specialisten, dhr. dr. H.P. Muller, UTRECHT Osteoporose Stichting & Vereniging, mw. A.E. de Boer-Oosterhuis, mw. C.C.M. Suijkerbuijk, ROSMALEN P Patientenvereniging Duinoord, dhr. F. Jonker, DEN HAAG Programmabureau E.E.T., dhr. B. Ten Brink, UTRECHT Projectgroep Biotechnologie, mw. C. Oomen, RIJSWIJK (ZH) R Raad voor de Volksgezondheid en Zorg, mw. I.D. de Beaufort, ZOETERMEER Rathenau Instituut, dhr. J. Staman, DEN HAAG Rathenau Instituut, dhr. K van der Bruggen, DEN HAAG RGO, mw. I. Meijer, dhr. H.G.M. Rooijmans, mw. V.W.T. Ruiz van Haperen, DEN HAAG RIKILT, dhr. G.A. Kleter, WAGENINGEN RIVM, dhr. R. Bos, dhr. R. Dekker, dhr. R. Geertsma, mw. S. Jansen, dhr. J.W. van der Laan, dhr. H. Ovelgönne, mw. T. Peters, dhr. M. van de Plas, mw. E. van Tienhoven, dhr. C. Wassenaar, BILTHOVEN RVZ, dhr. L. Ottes, mw. A. Struis, ZOETERMEER S Schuttelaar & Partners, mw. A.M. Huijsmans, DEN HAAG Stichting Bloedlink, dhr. A. Van Bellen, HOOFDDORP, dhr. H. van Laarhoven, BENNEBROEK Stichting Downsyndroom, dhr. R. Borstlap, mw. J. Scholten, MEPPEL Stichting Health Management Forum, dhr. R.F. Schreuder, LEIDEN Stichting Oikos, dhr. D. Renkema, UTRECHT 36 Bijlagen Agenda Medische Biotechnologie 2004-2007

2853 Agenda pdf 30-09-2004 16:52 Pagina 37

Stichting Toekomstscenario's Gezondheidszorg, dhr. J. Buytendijk, LEIDEN Stichting Weten, mw. I.C. van Veen, UITHOORN STOEH, dhr. dr. P.J. Lansberg, AMSTERDAM STOET, dhr. H.F.A. Vasen, LEIDEN Stuurgroep Weesgeneesmiddelen, mw. J. Huizer, DEN HAAG Swammerdam Institute, A.J. van Tunen, AMSTERDAM T The Netherlands house for Science and Technology, dhr. C.M. Vis, BRUSSEL BELGIUM TNO Preventie en Gezondheid, mw. M. van der Gaag, mw. L. den Ouden, LEIDEN TNO, dhr. F. Heidekamp, DELFT TNO, Strategy, Technologie en beleid, mw. C. Enzing, mw. W. Vullings, DELFT U Unilever Research & Development, mw. E. de Groene, dhr. J. Maat, dhr. G. van Poppel, VLAARDINGEN Unilever, mw. A. Schlattman, ROTTERDAM Universiteit Twente, dhr. J. Feijen, ENSCHEDE Universiteit Utrecht, mw. E.H.M. Moors, UTRECHT V Verbond van Verzekeraars, mw. S.J.M. Homsma, ROTTERDAM Vereniging Klinisch Genetica Nederland, dhr. M.H. Breuning, LEIDEN Vereniging Klinisch Genetische Centra Nederland, UTRECHT Vereniging van Huntington, mw. J. Hopman, mw. C. Werlingshof, DEN HAAG Vereniging voor Gezondheidsrecht, dhr. J.K.M. Gevers, UTRECHT VNO-NCW, dhr. A. ten Wolde, DEN HAAG Voedsel- en Waren Autoriteit, dhr. W. de Wit, DEN HAAG Vrije Universiteit Medisch Centrum, dhr. J.M.G. van Vugt, AMSTERDAM VSOP, dhr. Y. Poortman, dhr. C. Smit, SOESTDIJK VSOP/Erfocentrum, dhr. C. Oosterwijk, SOESTDIJK VU Medisch Centrum, dhr. M. Van Den Berg, dhr. L.P. ten Kate, mw. M.C. Cornel, AMSTERDAM W Werkgroep Farmaceutische Genetica, dhr. C.G. van Schagen ,ZEIST Wet. Inst. van de ChristenUnie, dhr./mw. C. Visser, AMERSFOORT X X min Y, dhr. W. de Lange, AMSTERDAM XPIN, J. van der Heijden, DEN HAAG Z ZonMw, mw. M. Brandsma, dhr. S.P.H. Ellenbroek, mw. J.R. van Kammen, mw. Weely, DEN HAAG Zorgverzekeraars Nederland, dhr. T.E.J. van Hemert, dhr. A. van Meel, ZEIST 37 Bijlagen Agenda Medische Biotechnologie 2004-2007

2853 Agenda pdf 30-09-2004 16:52 Pagina 38

Personen
A H Dhr. B. Agricola, DEN HAAG Mw. M. van der Haak, NAALDWIJK Dhr. R. Alphenaar, RIJSWIJK (ZH) Dhr. T. de Haas, AMSERDAM Mw. A. Arensen, HAARLEM Mw. R. Hari, YPENBURG Dhr. G.W. Hergaarden, DINXPERLO B Mw. I.Hergaarden-Scholz, DINXPERLO Mw. A. Beekman-van der Heiden, HEEMSTEDE Mw. N. Hofman-Nanning, OSS Mw. A.C.M. Berk, OEGSTGEEST Dhr. L.P. Houx, HOUTEN Mw. L. de Bie, ENSCHEDE Mw. J.Houx-Peverelli, HOUTEN Mw. E.Bon, BILTHOVEN Mw. R. van Hulle, ZWOLLE Mw. C. Botma, AMSTERDAM Mw. M. Hulsbergen, DEN HAAG Mw. E.O.M. van Boxtel-van der Lande, UDEN Mw. M. Hunter, IJSSELSTEIN Mw. I.M. Brockus-v/d Vossen, DEN HAAG Mw. C. Brouwer, DELFT J Mw. C. Brown, DEN HAAG Dhr. P. Jasperse, DEN HAAG Dhr. F.J. Burger, DEN HAAG Dhr. C.A. Jong, ZOETERMEER Mw. D. de Busser, AMSTERDAM

---
C Dhr. G.F.A. Kalsbeek, ZOETERMEER Mw. A.M. Conijn, VOORSCHOTEN Mw. J. Kan, HAARLEM Mw. F.M.T.A. de Coninck, LEIDEN Mw. L.C. Kasteleijn, AMSTERDAM Mw. Th. H. Keizer, DEN HAAG D Dhr. M. Kerssen, DEN HAAG Dhr. A.Demir, DEN HAAG Mw. H. van Kempen, RIJSWIJK (ZH) Mw. S.Detmar, LEIDEN Mw. R. Kingma, DIEMEN Dhr. W. van Douwen, ALKMAAR Mw. Y. Koster-Dreese, HARMELEN Mw. A. Douwes Dekker, WASSENAAR Mw. D. Koster, DEN HAAG Mw. I.M.P. Driessen, AMSTERDAM Mw. W.A. Kouwenhoven-van Driel, DEN HAAG F Mw. A. Krabben, ZOETERMEER Dhr. H.Feitsma, PETTEN Dhr. M.J. de Kroon, DEN HAAG Dhr. H. Kruzdlo, MAASTRICHT G Mw. E. Kuiper, AMSTERDAM Mw. E.J. Geraedts, ZOETERMEER
Mw. J. Goedegebure, DEN HAAG
Mw. A. Groenewoud, PURMEREND
38 Bijlagen Agenda Medische Biotechnologie 2004-2007

2853 Agenda pdf 30-09-2004 16:52 Pagina 39

L V Mw. I. Laan, VOORBURG Mw. G.F.A.M. van der Venne, OSS Dhr. A.J. de Langen, AMSTERDAM Dhr. M.W.C. van der Venne, OSS Mw. J.M.G. Lanphen, BLARICUM Dhr. M.J.H.M. Vreuls, TILBURG Mw. D. Lesscher, AMSTERDAM Mw. Z.P.A.M. Vreuls, LEIDEN M W Mw. C. van Moorsel, DEN HAAG Mw. M. Welling, DOETINCHEM Mw. M.E. Nolten, DEN HAAG Mw. B. van Wezel, DEN HAAG Mw. C. Wijnen, OSS O Dhr. P.E.V. van Wijnen, LEIDEN Mw. S. van Os, DEN HAAG Mw. A. Wipkink, LEIDEN Dhr. R. Witteman, GOUDA P Mw. E. van Woerden, VOORBURG Mw. C.M.J. Pohlmann-Goderie, Mw. D. Wolters, AMSTERDAM DEN HAAG

---
R Mw. S.N. van Zijl, ZOETERMEER Mw. H.J. van Raalte, DEN HAAG Dhr. H. Zwart, NIJMEGEN Mw. C.M.M. Redeker, DEN HAAG
Dhr. A. Righolt, DEN HAAG
Mw. C.W. Righolt-Dam, BARENDRECHT Mw. A.C.M. Rijk-Marquering, NIJVERDAL Mw. S. Roels, UTRECHT
Mw. M. Roelvink, HENGELO
S
Mw. N. Schuilwerve, BARENDRECHT Mw. A. Setz, AMSTERDAM
Dhr. L. Sleurink, ZOETERMEER
Dhr. B. Stoffele, UTRECHT
T
Mw. E. Thijsse, DEN HAAG
Mw. H. Tory, NIEUW VENNEP
Mw. R. Tuïnk, PETTEN
39 Bijlagen Agenda Medische Biotechnologie 2004-2007

2853 Agenda pdf 30-09-2004 16:52 Pagina 40

Bijlage 2
Woordenlijst medische biotechnologie A Aminozuur
Organische verbinding waaruit eiwitten zijn opgebouwd. Zie ook eiwitten. Agenda
Agenda opgesteld door de beleidsvormende organen, zoals ministeries. Zie ook maatschappelijke agenda, politieke agenda.
B Biotechnologie
Een technologie waarbij gebruik wordt gemaakt van biologische kennis. Biotechnologie is een gereedschapskist van talloze technieken en processen om vormen van biologisch leven te analyseren en te gebruiken voor de ontwikkeling van producten en productieprocessen. Onderdeel hiervan vormen technieken op het gebied van de moleculaire biologie om meer van hetzelfde te maken (kloneren), genetische informatie te verkrijgen en om genetisch materiaal te veranderen (genetische modificatie). Hierbij moet worden opgemerkt dat deze biologische gereedschapskist steeds verder wordt gevuld met nieuwe technieken. Zie ook moleculaire biologie, klonen, genetische modificatie. C Chromosomen
Chromosomen zijn de dragers van onze erfelijke eigenschappen en bevinden zich in de celkern. Zij bevatten de volledige genetische informatie die noodzakelijk is voor het ontwikkelen, in stand houden en voortplanten van een individu. Chromosomen zijn lange, dunne strengen, die onder andere bestaan uit DNA. Zie ook DNA.
Co-dominant
Er zijn 3 `typen'genen: dominant, recessief en co-dominant. Wanneer een eigenschap wordt bepaald door twee genen die beide even sterk zijn in het bepalen van de eigenschap, worden ze co-dominant genoemd. Zie ook dominant, recessief. Community genetics
De toepassing van medische genetica in de hele bevolking. Het draagt bij aan het in kaart brengen van risico's en tevens aan het verkleinen daarvan. D DNA
Desoxyribonucleïnezuur, DNA is de draadachtige stof waaruit chromosomen onder andere zijn opgebouwd. Het bevat de code waarin alle erfelijke eigenschappen van biologische levensvormen zijn vastgelegd. Zie ook chromosomen. DNA-diagnostiek
Onderzoek naar veranderingen en varianten in het lichaamseigen DNA. Deze veranderingen kunnen geassocieerd zijn met het ontstaan van, het risico op, en het verloop van bepaalde ziektebeelden, of met de reactie op bepaalde medische behandelingen. Zie ook DNA. 40 Bijlagen Agenda Medische Biotechnologie 2004-2007

2853 Agenda pdf 30-09-2004 16:52 Pagina 41

DNA-modificatie
Het gericht wijzigen van de structuur van één of meer genen in een levend organisme met behulp van technieken van de moleculaire biologie. Zie ook genen, moleculaire biologie. DNA-sequencing
Het bepalen van de DNA-code (sequentie). Zie ook DNA. Dominant
Er zijn 3 `typen'genen: dominant, recessief en co-dominant. Dominantie genen komen altijd tot uit- drukking in een bepaalde eigenschap, zij overheersen het andere gen wat voor hetzelfde eigenschap staat. Zie ook genen, recessief, co-dominant. E Eiwitten
Eiwitten, of proteïnen, zijn grote moleculen, die opgebouwd zijn uit aminozuren. Alle processen in een cel worden uitgevoerd door eiwitten. Ook worden eiwitten als bouwmateriaal gebruikt. Zie ook aminozuren. Erfelijkheid
Het verschijnsel dat eigenschappen van voorouders bij nakomelingen worden teruggevonden (door overerving overdraagbaar).
Extramurale zorg
Het geheel van poliklinische en ambulante zorg. Zie ook intramurale en transmurale zorg. F Farmacogenetica
Onderzoeksterrein gericht op de invloed van genen op de werking van stoffen met het doel soort en dosering van een geneesmiddel optimaal te laten aansluiten op de genetische eigenschappen van het individu. Zie ook genen.
Farmacogenomics
Onderzoeksterrein gericht op de invloed van stoffen op functioneren van genen. Farmacogenomics is onderdeel van genomics. Zie ook genen, genomics. Functional genomics
Onderzoeksterrein gericht op de functie van genen en hun producten, de eiwitten. Functional genomics is onderdeel van genomics. Zie ook genen, eiwitten, genomics. G Gen
Een stukje DNA dat de code ('blauwdruk') bevat voor een enkel eiwit; een gen zorgt voor de bouw van een specifiek eiwit en bepaalt zo wat de cellen in bepaalde omstandigheden doen. Genen liggen verspreid op de chromosomen. Zie ook DNA, eiwitten, chromosomen. 41 Bijlagen Agenda Medische Biotechnologie 2004-2007

2853 Agenda pdf 30-09-2004 16:52 Pagina 42

Genetica
De wetenschap die de werking van de genen bestudeert en onderzoekt hoe eigenschappen van de ene generatie op de andere worden overgedragen. Zie ook genen. Genetische afwijking
Een afwijking in de DNA-code. Genetische afwijkingen kunnen specifiek zijn voor een individu, voor een familie of zelfs voor een groep mensen met dezelfde etnische achtergrond. Genetische diagnostiek
Het onderzoek naar veranderingen en varianten in het lichaamseigen DNA. Deze veranderingen kunnen geassocieerd zijn met het ontstaan van, het risico op, en het verloop van bepaalde ziekte- beelden, of met de reactie op bepaalde medische behandelingen. Zie ook DNA. Genetische mutaties
Een spontane verandering in de DNA-code. Het kan hierbij gaan om DNA veranderingen in de geslachtscellen (kiembaanmutaties), deze veranderingen komen tot uiting in alle cellen van de nakomelingen. Of het kan gaan om DNA veranderingen in andere de lichaamscellen (somatische mutaties), deze kunnen niet worden overgeërfd. Somatische mutaties kunnen een rol spelen bij het ontstaan en de ontwikkeling van tumoren. Daarnaast kan bij het ontstaan van een ziekte sprake zijn van een combinatie van een kiembaanmutatie en één of meer somatische mutaties. Zie ook DNA. Genetische screening
Het systematische aanbod van onderzoek naar kenmerken die in verband kunnen worden gebracht met toekomstige ziekten bij de onderzochte personen of bij hun nageslacht. Het onderzoek vindt plaats bij personen die geen klachten hebben. Wanneer de screening gericht is op (dragerschap van) erfelijke ziekten spreken wij van genetische screening. Genetische tests
Een test om na te gaan of iemand drager is van een genetische mutatie die in verband staat met (een kans op of de bevestiging van) een ernstige ziekte. Zie ook genetische mutatie. Genomics
Genomics is het onderzoek naar de samenstelling van erfelijk materiaal (het genoom) van de mens, dieren, planten en micro-organismen en de manier waarop de erfelijke eigenschappen worden vertaald naar het functioneren van uiteindelijk het hele organisme. Onderdeel hiervan zijn onder meer functional genomics en farmacogenomics, nutrigenomics en proteonomics. Zie ook genoom, functional genomics en farmacogenomics, nutrigenomics en proteonomics. 42 Bijlagen Agenda Medische Biotechnologie 2004-2007

2853 Agenda pdf 30-09-2004 16:52 Pagina 43

Genoom
De gehele blauwdruk, de totaliteit aan erfelijke informatie, die in het DNA van een biologische levens- vorm ligt opgeslagen. Zie ook DNA. Gentherapie
Gentherapie is het inbrengen van genetisch materiaal in lichaamscellen, ten behoeve van een genees- kundige behandeling. Bij erfelijke aandoeningen kan dit genetische materiaal dienen om een ver- stoorde functie van een gen te herstellen door een 'gezond' gen toe te voegen. Ook kan gentherapie gebruikt worden om extra genen toe te voegen die kunnen bijdragen aan de genezing van complexe aandoeningen als kanker en hart- en vaatziekten. Er wordt veel onderzoek gedaan naar gentherapie, maar voor vele aandoeningen is de gentherapie nog niet zover dat er mensen behandeld worden. Zie ook genen.
Genetische modificatie
De gerichte wijziging van de structuur van één of meerdere genen in een levend organisme met behulp van technieken van de moleculaire biologie. Zie ook genen, moleculaire biologie. GMO
GMO of GGO is de afkorting voor genetisch gemodificeerd organisme. Dit is een organisme waarbij de DNA-code is veranderd. Vaak komt het voor dat er een gen in het DNA ingebouwd is dat afkomstig is uit een ander organisme. Zie ook DNA, genetische modificatie. H Helix
Helix is een schroef, spiraal. Dubbele helix is structuur van DNA-moleculen in de genen. Humaan genoom project
Het project (HUGO) is opgestart om de volledige DNA-code (sequentie) van de mens in kaart te brengen. De positie op de chromosomen en de primaire structuur van alle genen is inmiddels bekend. Nu ligt de uitdaging in het ophelderen van de functies van alle genen. Zie ook DNA, genoom, chromosomen, genen.
I Indexpatiënt
(Eerste) advies- of hulpvrager. Informed consent
Toestemming van de patiënt voor het verrichten van medische handelingen op grond van volledige, schriftelijke en voor de patiënt begrijpelijke informatie. 43 Bijlagen Agenda Medische Biotechnologie 2004-2007

2853 Agenda pdf 30-09-2004 16:52 Pagina 44

In vitro
Betekent letterlijk `in glas', en heeft betrekking op het kweken van cellen in reageerbuizen en ander glaswerk.
In vivo
In een levend systeem.
Intramurale zorg
Hulp die wordt verleend binnen de muren van een zorginstelling. Zie ook extramurale en transmurale zorg.
K Klinisch genetisch onderzoek
Onderzoek naar erfelijke en aangeboren afwijkingen. Hiervoor zijn inmiddels tal van methoden beschikbaar, zoals DNA-diagnostiek, chromosoomonderzoek, biochemisch onderzoek, echoscopisch onderzoek en stamboomonderzoek. Dit soort onderzoek kan in elke levensfase plaatsvinden. Zie ook DNA, chromosomen.
Klonen
Ook wel kloneren is een verzamelterm voor het kopiëren van levend materiaal. Daarvoor bestaan verschillende technieken met diverse toepassingsmogelijkheden. Bijvoorbeeld kloneren van menselijke cellen voor transplantatiedoeleinden. Daarbij zal vooral het gebruik van stamcellen een steeds grotere rol gaan spelen. Dat is een uitbreiding op de al gebruikelijke beenmergtransplantaties. Stamcellen zijn cellen die in staat zijn de tot vorming van verschillende soorten cellen en weefsels. Ze komen (in geringe mate) voor bij volwassenen, en in meerdere mate bij foetussen en embryo's. In een embryo van ongeveer vijf dagen oud komen stamcellen voor die in staat zijn tot alle soorten weefsels uit te groeien die in het menselijk lichaam aanwezig zijn Het is nu nog niet duidelijk of het daadwerke- lijk tot verantwoorde nieuwe toepassingen zal komen. Het is ook nog niet duidelijk of het dan nodig blijft hiervoor (ook) stamcellen van embryo's te gebruiken of dat alleen gebruik van stamcellen van de patiënt zelf voldoende is. Met stamcellen van de patiënt zelf kunnen lichaamseigen cellen en weefsels worden gemaakt. Dat kan afstoting na een transplantatie voorkomen, maar heeft als nadeel dat de behandeling minder effect kan hebben. Voordat het tot reguliere toepassing komt, is er nog veel wetenschappelijk onderzoek nodig. M Maatschappelijke agenda
Een verzameling van onderwerpen waarvan de maatschappij aangeeft deze op de agenda te willen plaatsen. Zie ook agenda, politieke agenda. Moleculaire biologie
De tak van biologie die het metabolisme (stofwisseling) van organismen op molecuul niveau bestudeert.
44 Bijlagen Agenda Medische Biotechnologie 2004-2007

2853 Agenda pdf 30-09-2004 16:52 Pagina 45

Monogene aandoeningen
Erfelijke ziekten die ontstaan door een mutatie (verandering) in de DNA-code van één gen. Er zijn inmiddels ongeveer 5000 monogene aandoeningen bekend. Wanneer beide ouders een recessieve mutatie hebben voor een monogene ziekte (ze zijn zelf niet ziek) is de kans 25% dat hun kinderen deze ziekte krijgen, zoals bij taaislijmziekte. Bij een dominantie mutatie in één gen van bij één van de ouders (deze ouder is zelf ziek) is de kans 50% dat hun kinderen deze ziekte ook krijgen, zoals bij de ziekte van Huntington. Zie ook DNA, gen, dominant, recessief. Multifactoriële aandoeningen
Dit zijn erfelijke ziekten die worden veroorzaakt door één of meerdere genetische afwijkingen, vaak in combinatie met één of meerdere omgevingsfactoren. Het gaat hierbij niet alleen om zeldzame genetische afwijkingen, maar ook om vaak voorkomende verschillen (polymorfismen) in genen. Het extra ziekterisico dat een genetische afwijking oplevert kan daarbij heel verschillend zijn en kan variëren van minder dan 1% (Factor V-Leiden mutatie) tot meer dan 80% (bepaalde BRCA-mutaties). Verreweg de meeste ziekten zijn multifactorieel bepaald (zoals cara, hart- en vaatziekten, kanker en dementie). Zie ook genen, genetische afwijking. N Nanotechnologie
Technologie waarbij gebruik wordt gemaakt van microscopisch kleine onderdelen. `Nanoschaal', dat wil zeggen op afmetingen van onder de honderd nanometer (1 nanometer = 0,000001 millimeter). Nutrigenomics
Onderzoeksterrein gericht op de relaties en interacties tussen voedingsmiddelen en (onderdelen van) het genoom. Zie ook genoom, genomics. P Politieke agenda
Onderwerpen die het kabinet en tweede kamer belangrijk vinden. Zie ook maatschappelijke agenda, agenda.
Pre-implantatie genetische diagnostiek (PGD) Onderzoek naar genetische afwijkingen van een in vitro tot stand gebracht embryo. Alleen embryo's waarin de desbetreffende genetische afwijking niet wordt aangetroffen komen in aanmerking voor terugplaatsing in de baarmoeder van de vrouw. Zie ook in vitro, genetische afwijkingen. Prenataal genetisch onderzoek Onderzoek naar genetische afwijkingen van het ongeboren kind. Presymptomatische diagnostiek Diagnostiek vindt plaats op een moment dat iemand die wordt onderzocht (nog) niet ziek is. Het gaat er hierbij om na te gaan of iemand wel of niet drager van een bepaalde genetische afwijking. 45 Bijlagen Agenda Medische Biotechnologie 2004-2007

2853 Agenda pdf 30-09-2004 16:52 Pagina 46

Proteïnen
Proteïnen, of eiwitten, zijn grote moleculen, die opgebouwd zijn uit aminozuren. Alle processen in een cel worden uitgevoerd door eiwitten. Ook worden eiwitten als bouwmateriaal gebruikt. Zie ook aminozuren. Proteomics
Onderzoeksterrein gericht op eiwitten. In relatie tot genomics gaat het om het geheel van eiwitten dat op grond van het genoom gesynthetiseerd kan worden. Voor het maken van eiwitten in een cel is RNA van belang; met RNA kan informatie van het DNA worden gekopieerd en vervolgens worden vertaald naar een eiwit. Zie ook DNA, RNA, eiwit. R Recessief
Er zijn 3 `typen'genen: dominant, recessief en co-dominant. Recessieve genen komen niet tot uitdrukking in een bepaalde eigenschap, zij worden overheerst door het andere gen wat dezelfde eigenschap bezit. Wanneer de twee genen voor een bepaalde eigenschap echter allebei recessief zijn, komt deze recessieve eigenschap wel naar voren. Recombinanttechnieken
Technieken die gebruikt worden bij genetische modificatie. Dit omvat de technieken om genen te isoleren, te identificeren, te karakteriseren, te klonen en te gebruiken om stukken DNA te `knippen' en `plakken'. Zie ook DNA, Genetische modificatie. RNA
RNA-moleculen geven informatie door van het DNA aan de `machines' die de eiwitten maken aan de hand van deze informatie. RNA is de afkorting voor ribonucleïnezuur. Zie ook DNA, eiwitten. S Stamcel
Een cel die oneindig kan delen en gespecialiseerde cellen aan kan maken, zoals bijvoorbeeld hart- spiercellen, rode bloedlichaampjes en huidcellen. Een embryo bestaat in eerste instantie alleen uit stamcellen. Later gaan deze zich specialiseren en vormen ze cellen met elk een eigen functie. Deze gespecialiseerde cellen kunnen daarna geen andere functies meer vervullen, en ze kunnen ook nooit meer teruggaan in hun ontwikkeling om weer stamcellen te vormen. T Tissue engineering
Het kweken en gebruiken van levende cellen om beschadigde weefsels en organen te vervangen of te herstellen.
Transmurale zorg
Zorg die wordt verleend op basis van samenwerkingsafspraken tussen verschillende zorginstellingen. Het zorgaanbod wordt (idealiter) niet gehinderd door grenzen van bestaande zorgvoorzieningen. Zie ook extramurale en intramurale zorg. 46 Bijlagen Agenda Medische Biotechnologie 2004-2007

2853 Agenda pdf 30-09-2004 16:52 Pagina 47

V Voorspellend genetisch onderzoek Onderzoek gericht op de opsporing en verkleining van risico's op erfelijke aandoeningen later in het leven. Aan de hand van een genetische test kunnen genetische afwijkingen worden vastgesteld, en kunnen de kansen worden berekend voor tot uiting komen van de afwijkingen. Zie ook genetische test.
W Weesgeneesmiddelen
Geneesmiddelen voor zeldzame ziekten. Zonder stimuleringsmaatregelen zou de ontwikkeling en het op de markt brengen van deze geneesmiddelen bijna onmogelijk zijn. X Xenotransplantatie
Hierbij worden dieren als orgaandonor gebruikt. Om afstotingsreacties te voorkomen is genetische modificatie van deze dieren noodzakelijk. Zie ook genetische modificatie.

47 Bijlagen Agenda Medische Biotechnologie 2004-2007

2853 Agenda pdf 30-09-2004 16:52 Pagina 48

Document3 30-09-2004 17:03 Pagina 1

Uitgave: Met deze agenda geeft het ministerie van VWS haar

Ministerie van Volksgezondheid, beleidsuitgangspunten aan voor de periode 2004-2007 Welzijn en Sport op het terrein van de medische biotechnologie, welke Bezoekadres: verbeteringen nodig zijn en welke concrete acties Parnassusplein 5 VWS daarvoor zal doen. Deze agenda is het resultaat 2511 VX Den Haag van nauw overleg met vertegenwoordigers van industrie, wetenschap, maatschappelijke organisaties, Postadres:
Postbus 20350 andere overheden en met zorgverleners, patiënten en 2500 EJ Den Haag burgers. Telefoon (070) 340 79 11 Wilt u reageren op deze agenda? Telefax (070) 340 78 34
VWS hoort graag uw mening. Publieksvoorlichting:
Telefoon: (070) 340 78 90 e-mail: jb.vd.wijngaard@minvws.nl Internetadres:
www.minvws.nl
Oktober 2004

Albani Ontwerpers VORMGEVING 04-0127 Ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport DVC


---- --

dinsdag 5 oktober 2004