31 januari 2006
Myozyme® krijgt positief advies van EMEA
--------------------------
Eerste behandelmethode voor patiënten met ziekte van Pompe
CAMBRIDGE, V.S. - Genzyme Corp. (Nasdaq: GENZ) maakte bekend dat het Comité voor Geneesmiddelen voor Menselijk Gebruik (CHMP) van het European Medicines Agency (EMEA) een positief standpunt heeft ingenomen ten aanzien van de aanvraag voor marktautorisatie van Myozyme® (alglucosidase alfa). Het CHMP adviseerde unaniem om Myozyme als geneesmiddel voor de behandeling van de ziekte van Pompe volledig goed te keuren. De marktautorisatie door de Europese Commissie wordt binnen twee tot drie maanden verwacht.
Wanneer goedgekeurd, wordt Myozyme niet alleen de eerste behandelmethode voor de ziekte van Pompe, maar überhaupt voor een erfelijke neuromusculaire aandoening. De ziekte van Pompe is een afmattende, progressieve en dikwijls fatale ziekte die bijna 10.000 mensen wereldwijd treft.
"Dit is een hoopgevende dag voor Pompe-patiënten en hun families. En voor al die mensen die zo hard en onder moeilijke omstandigheden hebben gewerkt om dit te bereiken, is het een moment om trots op te zijn," aldus Henri A. Termeer, voorzitter en CEO van Genzyme Corp.
De ziekte van Pompe manifesteert zich aan de hand van een breed scala aan klinische symptomen. Patiënten hebben doorgaans last van toenemende spierzwakte en/of ademhalingsmoeilijkheden. De mate van progressie verschilt echter enorm, afhankelijk van de leeftijd waarop de ziekte zich manifesteert en de mate waarin organen worden aangetast. De ziekte van Pompe wordt onderverdeeld in twee hoofdgroepen. De infantiele vorm van de ziekte uit zich meestal al enkele maanden na de geboorte. Zuigelingen hebben doorgaans een zeer vergroot hart en sterven zonder behandeling in het eerste levensjaar. Bij de
Ria Broekgaarden, van de Nederlandse Pompepatiëntenvereniging VSN (Vereniging Spierziekten Nederland) en secretaris van de International Pompe Association: "Voor patiënten met de ziekte van Pompe is dit een historisch moment. De beslissing van het CHMP is zeer hoopgevend en betekent een grote stap voorwaarts voor alle patiënten met de ziekte van Pompe. Dit biedt ze nieuw toekomstperspectief. Nu moeten we er nog voor zorgen dat alle patiënten in Europa de beschikking krijgen over enzymvervangende therapie."
De marktaanvraag voor Myozyme bevatte klinische gegevens van voornamelijk onderzoeken met patiënten met de infantiele vorm van Pompe. Gezien de medische urgentie van deze groep concentreerde Genzyme zich bij het klinische ontwikkelingsprogramma eerst op deze groep. Bovendien verwachtte het bedrijf de medische werkzaamheid van Myozyme sneller bij deze groep te kunnen bewerkstelligen en zo het middel eerder beschikbaar te krijgen voor alle patiënten met de ziekte van Pompe. Genzyme is onlangs met een klinisch onderzoek gestart ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van Myozyme bij patiënten met de late variant van de ziekte van Pompe. Dit onderzoek dient om aanvullend bewijs voor de effectiviteit van Myozyme te krijgen. De resultaten worden volgend jaar verwacht en worden dan aangeboden aan de regelgevende instanties.
Het CHMP is een wetenschappelijk lichaam dat is samengesteld uit vertegenwoordigers uit de 25 lidstaten van de EU, plus IJsland en Noorwegen. Het CHMP beoordeelt medische productaanvragen op hun wetenschappelijke en klinische waarde en brengt advies uit aan de Europese Commissie.
Op dit moment krijgen meer dan 200 patiënten in 20 landen Myozyme toegediend in het kader van klinische onderzoeken, programma's voor grotere toegankelijkheid en aan goedkeuring voorafgaande gereguleerde projecten.
Genzyme produceert Myozyme op dit moment op twee locaties in de V.S. Om te zorgen dat het aan de verwachte vraag naar het product in Europa en de rest van de wereld kan voldoen, is het bedrijf van plan Myozyme in de toekomst ook in zijn nieuwe productiefaciliteit in Geel (België) te gaan produceren.
Over de Ziekte van Pompe
De Ziekte van Pompe is een van de meer dan 40 genetische ziekten genaamd Lysosomale Stapelingsziekten. Deze worden veroorzaakt door een tekort of slecht werken van een specifiek enzym in de lysosome cellen. Mensen die geboren worden met de Ziekte van Pompe hebben een erfelijk tekort aan een enzym bekend als alfa-glucosidase (GAA). Enzymen, proteïne moleculen in een cel, brengen biochemische reacties op gang in het lichaam. Bij een gezond persoon met normale GAA activiteit speelt dit enzym een rol bij de afbraak van glycogeen, een complex suiker molecuul dat opgeslagen is in celdelen die lysosomen worden genoemd. Bij de Ziekte van Pompe kan de GAA activiteit ernstig verminderd of verstoord zijn, slecht werken of helemaal niet aanwezig zijn. Dit zorgt voor een hoge opstapeling van glycogeen in het lysosoom. Uiteindelijk kan het ervoor zorgen dat het lysosoom zo verkleefd raakt met glycogeen dat de normale celfunctie verstoord raakt en de spierfunctie is verzwakt. Hoewel glycogeen stapeling in meerdere weefselcellen plaatsvindt, worden hart- en skeletspieren het zwaarst getroffen.
Over Genzyme
Genzyme is een van 's werelds grootste biotechnologische bedrijven en heeft zich tot doel gesteld om een grote positieve impact te hebben op het leven van mensen met een ernstige ziekte. Dit jaar bestaat Genzyme 25 jaar. In 1981 ging Genzyme van start als klein pionierend biotech bedrijf in Cambridge, USA en is uitgegroeid tot een wereldwijd breed opererende organisatie. Verspreid over de hele wereld werken nu meer dan 8.000 medewerkers. De inkomsten over boekjaar 2005 bedroegen USD 2,7 miljard. Genzyme is door Fortune in Amerika gekozen tot een van "100 Best Companies to Work for".
De producten- en dienstenportefeuille van Genzyme richt zich op zeldzame genetische aandoeningen, nierziekten, orthopedie, kanker, transplantatie- en auto-immuun aandoeningen, en diagnostische testen. De innovatieve inzet van Genzyme uit zich vandaag de dag in onderzoek naar nieuwe benaderingen op genoemde gebieden, alsook hartziekten en andere ziekten waar de geneeskunde nog onvoldoende antwoord op heeft.
Genzyme ® en Moyzyme ® zijn geregisterde handelsmerken van Genzyme Corporation. Alle rechten voorbehouden.
Dit persbericht bevat uitspraken over de toekomstige ontwikkelingen rond Myozyme, zoals het verwachte tijdstip van de EU-goedkeuring en de voltooiing van het "late onset"-onderzoek. Deze uitspraken zijn onderhevig aan risico's en onderzekerheden, waardoor de werkelijke resultaten aanzienlijk kunnen verschillen van de verwachte resultaten. Daartoe behoort de mogelijkheid dat de EU-goedkeuring minder snel wordt verleend dan voorzien en dat de voltooiing van het "late onset"-onderzoek vertraging oploopt. Voor een uitgebreidere uiteenzetting van de risico's die verbonden zijn aan de bedrijfsvoering van Genzyme, kunt u de risico's en onzekerheden raadplegen die worden beschreven in het kwartaalverslag van Genzyme over Form 10-Q voor het derde kwartaal van 2005, dat Genzyme heeft ingediend bij de Securities and Exchange Commission, onder de kop "Factors Affecting Future Operating Results" in het hoofdstuk Management's Discussion and Analysis of Financial Condition and Results of Operations. Genzyme waarschuwt investeerders niet te zeer te vertrouwen op uitspraken in dit persbericht ten aanzien van toekomstige ontwikkelingen. Deze uitspraken zijn alleen van toepassing vanaf de datum van dit persbericht en Genzyme verplicht zich niet deze verklaringen bij te werken of te herzien.
# # #
Ingezonden persbericht