Pharming Geeft Update Over Rhucin®
Leiden,29 januari 2008. Biotechnologiebedrijf Pharming Group NV ("Pharming") (NYSE Euronext: PHARM) gaf vandaag een update over de ontwikkeling van Rhucin® en de registratie in de Europese Unie en de Verenigde Staten, respectievelijk via de Europese (European Medicines Agency of EMEA) en Amerikaanse (Food and Drug Administration of FDA) regulatoire instanties.
Pharming heeft, conform de Europese richtlijn Nr 726/2004, een verzoek ingediend voor herbeoordeling van de redenen,die hebben geleid tot een negatieve opinie van de commissie voor evaluatie van medicinale producten (Committee for Medicinal Products for Human Use of CHMP) betreffende de Markt Authorisatie Aanvraag van Rhucin® voor behandeling van aanvallen van erfelijk angio-oedeem (HAE) in de EU. Pharming zal binnen zestig dagen na ontvangst van bovengenoemde opinie (uiterlijk op 11 februari 2008) gedetailleerde redenen voor de herbeoordelingsaanvraag indienen bij EMEA.
Voor de herbeoordeling van Pharming's dossier, met name van die onderdelen die aanleiding gaven voor de herbeoordelingsaanvraag, heeft de CHMP een nieuwe Rapporteur en co-Rapporteur benoemd. Zij zullen hun bevindingen rapporteren aan de CHMP, waarop Pharming zal kunnen reageren. De CHMP zal haar definitieve opinie binnen zestig dagen na ontvangst van de redenen voor de herbeoordelingsaanvraag afgeven. Op basis van deze opinie zal de Europese Commissie een besluit nemen over de Markt Authorisatie van Rhucin® in de EU. Gezien de tijdslijnen kan dit finale besluit in het tweede kwartaal van 2008 worden verwacht.
Pharming is van mening dat de klinische data resulteren in een positieve balans tussen veiligheid en effectiviteit van Rhucin® bij behandeling van acute HAE-aanvallen. In een gerandomiseerde placebo-gecontroleerde studie met Rhucin® waren zowel het primaire (tijd tot het begin van verlichting) als het secundaire eindpunt (tijd tot minimale symptomen) statistisch significant. Effectiviteit werd al eerder in open-label studies aangetoond. Er werden geen gevallen gerapporteerd waarin de aanval terugkwam en er waren geen bijwerkingen die konden worden toegeschreven aan de behandeling. Met een marktauthorisatie van Rhucin® zou een alternatieve therapie beschikbaar komen voor patiënten in de gehele EU.
In het vierde kwartaal van 2007 is de Amerikaanse dubbelblinde gerandomiseerde placebo-gecontroleerde klinische studie afgerond. Als de follow-up van de laatste patiënten heeft plaats gevonden, zullen de resultaten worden geanalyseerd door een onafhankelijke statisticus. Pharming verwacht later dit kwartaal een samenvatting van de data beschikbaar te hebben. De Amerikaanse open-label studie loopt nog. Afhankelijk van het resultaat van de placebo-gecontroleerde studie en een pre-BLA (Biologic License Application) vergadering met de FDA, verwacht Pharming de aanvraag voor Amerikaanse marktauthorisatie in 2008 in te dienen.
Terwijl het regulatoire proces doorloopt, zet Pharming de voorbereidingen voor commercialisering van Rhucin® voort. Met de continue inclusie van patiënten in de open-label studies, wordt de klinische database verder uitgebreid. Daarnaast wordt de commerciële positie van Rhucin® verder versterkt met een onlangs toegekend Europees patent (nr 1252184) met de titel "In melk van transgene zoogdieren geproduceerd C1 remmer". Dit patent omvat de productie, zuivering en gebruik van C1 remmer in farmaceutische preparaten.
Rhucin® en HAE
Rhucin® (recombinant humaan C1 esterase remmer) is een menselijk eiwit dat via Pharming's eiwit productie technologie uit melk van transgene konijnen wordt verkregen. Rhucin® wordt momenteel ontwikkeld om acute aanvallen van erfelijk angio-oedeem (HAE) te behandelen. HAE is een ziekte die wordt veroorzaakt door een tekort aan werkzaam C1 remmer eiwit met een overreactie van het immuunsysteem als gevolg. De ziekte wordt gekarakteriseerd door pijnlijke (en soms dodelijke) zwellingen van zacht weefsel die, wanneer niet behandeld, wel vijf dagen kunnen aanhouden.
Pharming Group NV
Pharming Group NV richt zich op de ontwikkeling van innovatieve producten voor de behandeling van genetische ziekten en ouderdomsziekten. Daarnaast ontwikkelt Pharming ook medische en speciale producten voor chirurgische indicaties en tussenproducten voor diverse toepassingen waaronder voeding. Pharming heeft twee producten in een vergevorderd stadium van ontwikkeling - Rhucin® (recombinant humaan C1 remmer) voor erfelijk angio-oedeem en humaan lactoferrine voor voedingstoepassing. Pharming's geavanceerde technologieën omvatten ondermeer de productie van therapeutische eiwitten, alsmede de zuivering, formulering en toepassing van deze biofarmaceutica. Daarnaast heeft Pharming toegang tot technologieplatforms op het gebied van weefselherstel via haar samenwerking met NovaThera en op het gebied van DNA-schade en herstel dankzij de overname van DNage. Meer informatie is verkrijgbaar op de Pharming website: www.pharming.com en op www.dnage.nl.
Dit persbericht bevat op de toekomst gerichte verklaringen. Door voorspelbare en niet voorspelbare risico's, onzekerheden en andere factoren kunnen de uiteindelijke resultaten daarvan materieel verschillen. Het persbericht verschijnt ook in het Engels. In geval van tegenstrijdigheden zal de Engelse versie prevaleren.
T: +31 (0)71 5247 400
F: +31 (0)71 5247 445
E: