4. Vragen van het lid Gill'ard (PvdA) aan de staatssecretaris van VWS
over het testen van medicijnen voor kinderen met de ziekte van
Duchenne
Vragen van het lid Gill'ard (PvdA) aan de staatssecretaris van VWS over het
testen van medicijnen voor kinderen met de ziekte van Duchenne
Kamerstuk, 20 mei 2009
De Voorzitter van de Tweede Kamer
der Staten-Generaal
Postbus 20018
2500 EA DEN HAAG
PG-K-U-2928937
20 mei 2009
Geachte voorzitter,
Hierbij zend ik u de antwoorden op de vragen van het Kamerlid Gill'ard
(PvdA) over het testen van medicijnen voor kinderen met de ziekte van
Duchenne (2009Z08034).
Hoogachtend,
de Staatssecretaris van Volksgezondheid, Welzijn en Sport,
mw. dr. J. Bussemaker
1
Kent u het bericht "Kind met spierziekte loopt medicijn mis"? 1)
1
Ja.
2
Wat betekent het feit dat deze kinderen niet mee mogen doen aan het
onderzoek naar een nieuw remmend medicijn voor de patiëntjes met de
ziekte van Duchenne?
2
Ten behoeve van het antwoord op deze en de volgende vragen wil kort
ingaan op de Wet medisch-wetenschappelijk onderzoek met mensen (WMO).
De WMO heeft tot doel proefpersonen bij medisch-wetenschappelijk
onderzoek te beschermen. De bescherming krijgt onder meer vorm door
een toetsing vooraf van onderzoeksvoorstellen door een
medisch-ethische toetsingscommissie (metc). Centraal staat de
beoordeling of het redelijkerwijs aannemelijk is dat het met het
onderzoek te dienen belang van de proefpersoon of andere huidige of
toekomstige patiënten in evenredige verhouding staat tot de bezwaren
en het risico voor de proefpersoon en de studieopzet deugdelijk is.
Personen die niet zelf toestemming kunnen of mogen geven, zoals
minderjarigen of meerderjarige wilsonbekwamen hebben op grond van de
WMO extra bescherming. Die bestaat eruit dat voorstellen voor
onderzoek dat niet aan hen zelf ten goede kan komen door de Centrale
Commissie Mensgebonden Onderzoek (CCMO) moeten worden beoordeeld en
dat bij dergelijk onderzoek de risico's niet meer dan verwaarloosbaar
mogen zijn en de bezwaren niet meer dan minimaal.
Wat betreft het onderzoek waarover de vragen zijn gesteld het
volgende.
De ziekte van Duchenne is een progressieve, fatale spierziekte, waar
op het moment geen genezende behandeling voor bestaat. Ik acht het dan
ook van groot belang dat onderzoek naar de ziekte van Duchenne wordt
uitgevoerd. Als het zover is dat onderzoek bij patiënten kan worden
uitgevoerd, moet dit wel gebeuren binnen de wettelijke kaders van de
WMO. Dus ook bij dit onderzoek moet een afweging worden gemaakt tussen
de belangen en bescherming van die minderjarigen enerzijds en aan de
vooruitgang van de medische wetenschap anderzijds. Over het algemeen
kan in de eerste fase van een geneesmiddelen onderzoek niet verwacht
worden dat de deelnemers zelf baat hebben bij het onderzoek. Dat
betekent dat ook moet zijn voldaan aan bovengenoemde eisen van
verwaarloosbaar risico en minimaal bezwaar. Daarnaast moet de opzet
van de studie deugdelijk zijn. In haar jaarverslag 2008 (pagina 28),
dat ik binnenkort naar de Kamer zend, beschrijft de CCMO de reden van
afwijzing. Deze afwijzing had betrekking op de wettelijke eisen van
minimale bezwaren en deugdelijke studieopzet. De afwijzing betekent
dat het onderzoek hier niet mag worden uitgevoerd.
Nederlandse patiënten met de ziekte van Duchenne kunnen dus geen
bijdrage leveren aan het onderzoek naar het nieuwe middel. Een eerder
vroege fase Duchenne onderzoek van dezelfde onderzoeksgroep keurde de
CCMO overigens wel goed.
3
Is het waar dat door de regelgeving de Nederlandse kinderen niet mee
kunnen doen aan het onderzoek naar dit levensreddend medicijn?
3
In haar jaarverslag over 2006 constateerde de Centrale Commissie
Mensgebonden Onderzoek (CCMO) dat de hierboven beschreven regels van
de WMO tot gevolg hebben dat bepaalde vroege fasen van onderzoek met
geneesmiddelen voor kinderen niet uitgevoerd kunnen worden. In de
beleidsbrief medische ethiek heb ik de Tweede Kamer dan ook ervan op
de hoogte gesteld dat de commissie Doek in het leven is geroepen
(Kamerstukken II, 2206/07, 30 800 XVI, nr. 183, blz 21).
De commissie heeft tot taak te adviseren over de wenselijkheid van een
aanpassing van de huidige regeling van medisch-wetenschappelijk
onderzoek met minderjarigen dat hen zelf niet ten goede kan komen en
de aard van deze mogelijke aanpassing. Haar advies zal overigens
binnen enkele maanden gereed zijn. Ik ben voornemens om nog in 2009
mijn standpunt op het advies aan u te zenden.
Overigens wil ik benadrukken dat het een vroege fase van
geneesmiddelenonderzoek betreft. Dit betekent dat niet verwacht mag
worden dat het geneesmiddel daadwerkelijk levensreddend zal zijn.
Medisch-wetenschappelijk onderzoek moet dan ook niet verward worden
met bewezen behandelingen.
4
Heeft het betreffende onderzoek voldoende deelnemers om doorgang te
hebben? Zo ja, bestaat de groep deelnemers ook uit kinderen?
4
Het onderzoek is goedgekeurd in België en Zweden en wordt daar nu ook
uitgevoerd met kinderen die lijden aan de ziekte van Duchenne.
5
Betreft het hier therapeutisch onderzoek? Zo ja, waarom kan patiënt N.
K. niet mee doen aan dit onderzoek? Zijn er mogelijkheden om hem
alsnog mee te laten doen aan het onderzoek?
5
Nee, het betreft een niet-therapeutisch onderzoek. De CCMO heeft een
negatief oordeel uitgebracht over het protocol; dit betekent dat de
betreffende patiënt in Nederland niet mee kan doen aan onderzoek naar
dit middel.
6
Wordt deze situatie ook meegenomen door de commissie die onderzoek
doet naar het aanpassen van de Wet medisch wetenschappelijk onderzoek
met mensen, zodat er meer geneesmiddelen op de markt komen die ook
geschikt zijn voor kinderen? Wanneer kunnen de voorstellen voor de
wetswijziging worden verwacht?
6
Zie mijn antwoord op vraag 3.
1) AD, 22 april 2009
Ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport