Amsterdam Molecular Therapeutics rapporteert veelbelovende data uit cholesterol verlagende gentherapie studie
21/05/2010 00:32
PR Newswire
AMSTERDAM, May 20, 2010 /PRNewswire/ --
- Genterapie vector brengt shRNA succesvol in lever cellen
Amsterdam Molecular Therapeutics (Euronext: AMT) een
wereldleider leider op het gebied van gentherapie rapporteert vandaag
positieve pre klinische data uit een studie die gebruik maakt van een AAV
gentherapieproduct om cholesterol te verlagen. De data laten zien dat
eenmalige toediening van de gentherapie, die een short hairpin RNA in zich
draagt om Apolipoprotein B100 (ApoB100) te blokkeren, resulteert in een
verlaging van serum cholesterol van ongeveer 80% zonder enig teken van
toxiciteit. Deze data valideren AMT's technisch platform als een krachtig
middel om succesvol genen te kunnen blokkeren in specifieke cellen. De data
werden gisteren gepresenteerd door Annemart Koorneef, wetenschapper bij AMT,
tijdens de 13de jaarlijkse conferentie van de American Society of Gene and
Cell Therapy (ASGCT) in Washington DC.
"Met slechts een eenmalige toediening van onze op cholesterol
gerichte gentherapie wordt een langdurige significante verlaging van serum
cholesterol bewerkstelligd. Deze voorbereidende studie suggereert dat AMT's
technologie mogelijk een belangrijk probleem van shRNA weet op te lossen,
namelijk een efficiënte niet toxische intracellulaire toediening" zegt Jörn
Aldag CEO van Amserdam Molecular Therapeutics.
In de studie maakt AMT gebruik van het door haar gepatenteerde
op AAV gebaseerd technisch platform, om efficiënt een shRNA toe te dienen dat
zowel menselijk als muis Apolipoprotein B100 (ApoB100) blokkeert. Een
eenmalige intraveneuze toediening zorgde voor langdurige blokkering van het
ApoB100 gen dat sequentie specifiek was en niet geassocieerd werd met lever
toxiciteit, verzadiging van de cellulaire miRNA machinerie of inductie van
imuunresponsen. Bovendien liet de studie zien dat de shRNA zich specifiek
richt tegen ApoB100 en efficiënt menselijk ApoB100 ex vivo blokkeert.
ApoB100 is het structurele eiwit van Low Density Lipoprotein (LDL)
deeltjes dat cholesterol draagt. Het blokkeren van ApoB100 met shRNAs
reslteerd in een verlaging van LDL-cholesterol en heeft de mogelijkheid om te
worden gebruikt bij de behandeling van hypercholesterolemie en hart en
vaatziekten.
Over Amsterdam Molecular Therapeutics
AMT, opgericht in 1998 en gevestigd in Amsterdam, is een
succesvolle biotechonderneming op het gebied van de ontwikkeling van humane
gentherapie. Toepassing van adeno-geassocieerde virussen (AAV) voor het
transport van de genen heeft de onderneming in staat gesteld om wat
waarschijnlijk het eerste stabiele en schaalbare AAV productieplatform is te
ontwerpen en valideren. Dit gepatenteerde platform biedt grote mogelijkheden
voor de behandeling van een groot aantal (zeldzame) ziekten veroorzaakt door
een deficiënt gen. De pijplijn van AMT omvat momenteel een aantal op AAV
gebaseerde therapieën: lipoproteinelipase-deficentie (LPLD), hemofilie B,
Duchenne Musculaire Dystrofie (DMD), acute intermitterende porfyrie en de
ziekte van Parkinson. Deze producten bevinden zich in uiteenlopende stadia
van onderzoek en ontwikkeling.
AMT's leidende product, Glybera(R), voor de behandeling van
lipoproteïne-lipase deficiëntie is een registratie aanvraag gedaan bij EMA.
The huidige technologie stelt AMT in staat haar strategie, om langdurig
werkende therapieen te ontwikkelen voor ernstige metabole ziekten, uit te
bouwen.
De Nederlandse tekst is een vertaling van het originele Engelstalige
bericht. Mocht zich een verschil in de tekst voordoen dan prevaleert de
Engelstalige versie.
Voor nadere informatie: Jörn Aldag, Chief Executive Officer, Tel +31(0)20-566-7394, j.aldag@amtbiopharma.com
-