Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC)
Medicijn tegen Duchenne bereikt volgende fase
Publicatiedatum: 25 maart 2011 | NIEUWSBERICHT
Aandachtsgebieden: Patiënt en zorg, Research
Het middel PRO051, ontwikkeld door het Leidse biofarmaceutische bedrijf
Prosensa in samenwerking met het Leids Universitair Medisch Centrum,
blijkt veilig in gebruik na onderhuidse toediening. In deze korte trial
bleek ook een positief effect op de loopafstand van kinderen met de
spierziekte van Duchenne. Dat blijkt uit een publicatie die vandaag
verschenen is in de New England Journal of Medicine. De kinderen kregen
gedurende twaalf weken onderhuidse injecties met PRO051. Dit middel is
een zogenoemde `antisense oligonucleotide', die ingrijpt tijdens het
het afleesproces van het bij patiënten defecte dystrofine-gen (`exon
skipping').
Eerder was aangetoond dat directe injectie van PRO051 in de spier de
productie van het eiwit dystrofine in spierweefsel van patiënten deels
kan herstellen. Deze studie laat zien dat dit ook mogelijk is na
onderhuidse toediening en geeft aanwijzingen dat dit zich vertaalt in
betere spierfunctie. Het LUMC neemt momenteel deel aan een derde,
dubbelblinde, gerandomiseerde trial met dit middel. Doel van deze trial
is om aan te tonen dat deze behandeling een duidelijk positief effect
heeft op het spierverval bij jongens met de ziekte van Duchenne en ook
op langere termijn veilig is.
De ontwikkeling van exonskippen is begonnen bij de afdeling Humane
Genetica van het LUMC in samenwerking met de afdelingen Klinische
Genetica en Neurologie, met financiële steun van het Duchenne Parent
Project.