Vandaag maakte Biogen Idec (NASDAQ: BIIB) de positieve top-line-resultaten bekend van CONFIRM, het tweede van een reeks van twee pivotale klinische fase 3 onderzoeken, opgezet ter evaluatie van de experimentele orale verbinding BG-12 (dimethylfumaraat) bij patiënten met relapsing-remitting multiple sclerose (RRMS). De resultaten lieten zien dat 240 mg BG-12, tweemaal daags of driemaal daags, significante werkzaamheid en gunstige veiligheids- en verdraaglijkheidsprofielen bezit. Verdere analyse van het CONFIRM-onderzoek is nog in gang en het bedrijf verwacht de gedetailleerde resultaten daarvan bekend te maken tijdens een geneeskundige bijeenkomst in de toekomst.

BG-12 voldeed aan het primaire eindpunt van het CONFIRM-onderzoek door significante verlaging van de geannualiseerde relapse ratio (ARR) met 44 procent bij toediening tweemaal daags (p<0,0001) en met 51 procent bij toediening driemaal daags (p<0,0001) in vergelijking met placebo over een periode van twee jaar. Het vergelijkende referentiemiddel voor het CONFIRM-onderzoek, glatirameeracetaat (GA; 20 mg dagelijkse subcutane injectie), verlaagde de ARR met 29 procent (p<0,02) in vergelijking met placebo over een periode van twee jaar.

BG-12 verlaagde niet alleen de ARR aanzienlijk, maar voldeed ook aan alle secundaire relapse- en MRI-eindpunten voor beide doseringsregimes. Een greep uit de resultaten van de behandelingsgroepen BG-12 en GA na twee jaar in vergelijking met placebo:

• BG-12 verlaagde het aantal nieuwe of groter wordende T2-hyperintense laesies met 71 procent bij toediening tweemaal daags (p<0,0001) en met 73 procent bij toediening driemaal daags (p<0,0001), terwijl GA een verlaging bood van 54 procent (p<0,0001).
• BG-12 verlaagde het aantal nieuwe T1-hypo-intense laesies met 57 procent bij toediening tweemaal daags (p<0,0001) en met 65 procent bij toediening driemaal daags (p<0,0001), terwijl GA een verlaging bood van 41 procent (p<0,003).
• BG-12 verlaagde het aandeel van de patiënten dat een relapse ervoer met 34 procent bij toediening tweemaal daags (p<0,003) en met 45 procent bij toediening driemaal daags (p<0,0001), terwijl GA een verlaging bood van 29 procent (p<0,01).

De eerste resultaten lieten zien dat BG-12 de 12-wekelijkse bevestigde invaliditeitsprogressie, gemeten aan de hand van de Expanded Disability Status Scale (EDSS), verlaagde met 21 procent bij toediening tweemaal daags en met 24 procent bij toediening driemaal daags over een periode van twee jaar, in vergelijking met placebo. GA verlaagde de bevestigde invaliditeitsprogressie met 7 procent. Hoewel deze resultaten statistisch niet significant waren, kan dit mogelijk worden toegeschreven aan het onverwacht lage percentage van ziekteprogressie in de placebogroep, die ongeveer de helft bedroeg van hetgeen is waargenomen tijdens klinische onderzoeken naar goedgekeurde en experimentele behandelingen voor multiple sclerose (MS). Dit eindpunt wordt nog nader geanalyseerd.

“We beschikken nu over sterke positieve resultaten voor BG-12 in twee robuuste pivotale klinische onderzoeken, waaraan door meer dan 2600 patiënten werd deelgenomen,” aldus Doug Williams, Ph.D., Executive Vice President van Research and Development bij Biogen Idec. “We zijn uiterst tevreden over deze sterke werkzaamheids- en veiligheidsresultaten, die, gekoppeld aan het feit dat BG-12 oraal wordt toegediend, erop duiden dat het middel de potentie heeft een belangrijke MS-therapie te worden. We werken hard aan het voorbereiden van de regulatieve aanvragen om BG-12 zo snel mogelijk beschikbaar te maken voor MS-patiënten.”

Tijdens CONFIRM vertoonden beide doseringsregimes van BG-12 gunstige veiligheids- en verdraaglijkheidsprofielen, vergelijkbaar met de resultaten uit DEFINE. Over het algemeen lag de incidentie van negatieve bijwerkingen, ernstige negatieve bijwerkingen, met inbegrip van ernstige infecties, en beëindigingen in verband met negatieve bijwerkingen in alle onderzoeksgroepen, inclusief de placebogroep, op een vergelijkbaar niveau. De incidentie van lever- en nierbijwerkingen lag eveneens in alle onderzoeksgroepen op een vergelijkbaar niveau. De meest voorkomende negatieve bijwerkingen in de BG-12-groepen waren blozen en GI-bijwerkingen. Er deden zich geen kwaadaardige tumoren voor in de BG-12-groepen.

Biogen Idec presenteerde gedetailleerde gegevens uit het eerste klinische fase 3-onderzoek naar BG-12, DEFINE, tijdens het 5^e gemeenschappelijke driejaarlijkse congres van de European Committee on Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ECTRIMS) en de Americas Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ACTRIMS) in oktober 2011.

Conference Call

Het senior management van Biogen Idec zal vandaag, 26 oktober 2011, een conference call houden om de resultaten van BG-12 CONFIRM te bespreken. De conference call vindt plaats van 8.00 uur tot 8.30 uur Eastern Time. Deelnemers kunnen toegang verkrijgen tot de conference call via het beleggersgedeelte van de website van Biogen Idec: www.biogenidec.com.

Over het CONFIRM-onderzoek

Het klinische onderzoek CONFIRM (Comparator and an Oral Fumarate In RRMS) was een internationaal, gerandomiseerd, dubbelblind, dosisvergelijkend onderzoek met placebocontrolegroep voor het bepalen van de werkzaamheid en veiligheid van BG-12. Er werden 1430 patiënten met RRMS ingeschreven. Tijdens het onderzoek werden twee doseringsregimes van BG-12 geëvalueerd, tweemaal daags 240 mg en driemaal daags 240 mg, evenals een referentiemiddel in de vorm van GA. De beide BG-12-groepen en de GA-groep werden geëvalueerd in vergelijking met placebo.

Het primaire eindpunt was te bepalen of BG-12 effectief was bij het verlagen van het aantal klinische relapsegevallen over een periode van twee jaar. Aanvullende eindpunten na twee jaar waren verlaging van het aantal nieuwe of groter wordende T2-hyperintense laesies; van het aantal nieuwe T1-hypo-intense laesies; van het aandeel van de patiënten dat een relapse ervoer; en de progressie van invaliditeit, gemeten aan de hand van EDSS. Daarnaast werden de veiligheid en verdraaglijkheid van BG-12 geëvalueerd.

Over BG-12

BG-12 (dimethylfumaraat) is een orale onderzoekstherapie die zich in de eindfase van klinische ontwikkeling bevindt, voor de behandeling van RRMS, de meest voorkomende vorm van MS. BG-12 is de enige verbinding die in klinische onderzoeken wordt onderzocht voor de behandeling van MS waarvan bekend is dat deze het Nrf2-traject activeert. Onderzoek lijkt erop te duiden dat BG-12 de potentie heeft de activiteit en impact van ontstekingscellen op het centrale zenuwstelsel te verlagen en directe cytoprotectieve reacties op te wekken in de cellen van het centrale zenuwstelsel. Deze effecten kunnen mogelijk het vermogen van cellen in het centrale zenuwstelsel tot het verlagen van de toxische inflammatoire en oxidatieve stress die een rol speelt bij MS-pathofysiologie verhogen.

Over Biogen Idec

Biogen Idec maakt gebruik van geavanceerd wetenschappelijk onderzoek voor de ontdekking, ontwikkeling, fabricage en het op de markt brengen van therapieën ter behandeling van ernstige ziekten, met nadruk op neurologie, immunologie en hemofilie. Biogen Idec, opgericht in 1978, is het oudste biotechnologiebedrijf ter wereld. Patiënten wereldwijd hebben baat bij de toonaangevende therapieën voor multiple sclerose van het bedrijf, en het bedrijf genereert een jaaromzet van meer dan $4 miljard. Meer informatie over productlabeling, persberichten en aanvullende informatie over het bedrijf kunt u vinden op www.biogenidec.com.

Wettelijke bescherming

Dit persbericht bevat uitspraken met betrekking tot de toekomst (forward-looking statements), inclusief uitspraken over de ontwikkeling en het op de markt brengen van BG-12 voor MS. Deze uitspraken met betrekking tot de toekomst kunnen uitdrukkingen bevatten als "anticiperen", "geloven", "schatten", "verwachten", "voorspellen", "van plan zijn", "mogelijk", "plannen", "zullen" en andere woorden en uitdrukkingen met vergelijkbare betekenis. Hecht niet te veel waarde aan dergelijke uitspraken. Aan deze uitspraken zijn risico’s en onzekerheden verbonden die ertoe zouden kunnen leiden dat de werkelijke resultaten wezenlijk afwijken van hetgeen in de uitspraken wordt gesuggereerd, bijvoorbeeld met betrekking tot het verkrijgen van regulatieve goedkeuring, het zich voordoen van negatieve bijwerkingen, concurrerende producten, de beschikbaarheid van vergoeding voor onze producten, ongunstige markt- en economische omstandigheden, problemen met onze fabricageprocessen en onze afhankelijkheid van derden, het niet nakomen van overheidsvoorschriften en mogelijk negatieve impact van wijzigingen in dergelijke voorschriften, ons vermogen om onze intellectuele eigendomsrechten te beschermen en de kosten die daaraan zijn verbonden, en de andere risico’s en onzekerheden die worden beschreven in het gedeelte Risk Factors van ons meest recente jaarlijkse of driemaandelijkse rapport en andere rapporten die we hebben ingediend bij de SEC. Deze uitspraken zijn gebaseerd op onze huidige overtuigingen en verwachtingen en weerspiegelen de omstandigheden op de datum van dit persbericht. We nemen niet de verplichting op ons uitspraken met betrekking tot de toekomst publiekelijk te actualiseren.

Deze bekendmaking is officieel geldend in de originele brontaal. Vertalingen zijn slechts als leeshulp bedoeld en moeten worden vergeleken met de tekst in de brontaal welke als enige juridische geldigheid beoogt.