Hoop op behandeling voor wittestofziekte bij kinderen
Geplaatst op 22 december 2015
De paar honderd kinderen in ons land met een wittestofziekte van de hersenen hebben een kort leven vol problemen. Motorische en verstandelijke achteruitgang, coma en uiteindelijk de dood. Voor bepaalde aandoeningen kan stamceltransplantatie die achteruitgang bij een deel van de patienten
stoppen. Om deze behandeling verder te ontwikkelen is kennis over de effecten van stamceltransplantatie op de hersenen essentieel. De familie van twee overleden patientjes heeft hun hersenen beschikbaar gesteld voor verder onderzoek. De onderzoekers kunnen nu bestuderen welk effect
stamceltransplantatie heeft op deze hersenen. De Hersenstichting maakt dit bijzondere onderzoek mogelijk.
De Hersenstichting wil bereiken dat hersenaandoeningen op termijn geneesbaar worden, ook aandoeningen die zich vooral bij kinderen voordoen. Daarom maakt ze dit onderzoek van het VUmc mogelijk met een bijdrage van EUR 50.000.
De witte stof in onze hersenen bestaat uit uitlopers van zenuwcellen met een omhulsel eromheen, myeline genaamd. De witte stof zorgt voor de communicatie tussen de miljarden zenuwcellen. Het is als het ware `de bedrading van de hersenen'. Door foutjes in het DNA kan het zijn dat de witte stof
beschadigd raakt en verdwijnt. Het gevolg is dat de communicatie tussen de hersencellen verstoord raakt, met een zwaar leven en overlijden tot gevolg.
Metachromatische Leukodystrofie (MLD) is een wittestofziekte die wordt veroorzaakt door een afwijking in het DNA. Het is een ernstige ziekte waarbij kinderen geleidelijk aan steeds verder achteruit gaan en op gegeven moment niet meer kunnen bewegen of communiceren. De patientjes overlijden al
op jonge leeftijd.
Bij MLD stapelen bepaalde stofjes (sulfatides) zich op in de witte stof, waardoor de communicatie tussen de hersencellen verstoord raakt. Als de diagnose van MLD vroeg genoeg wordt gesteld, is een vorm van stamceltransplantatie mogelijk die de achteruitgang bij een deel van de patienten kan
stoppen. Door onderzoek te doen naar de werking van stamceltransplantatie op de hersenen, kan de behandeltechniek verder verbeterd worden.
De Hersenstichting zet alles op alles om hersenen gezond te houden, hersenaandoeningen te genezen en patientenzorg te verbeteren. Om dit te bereiken laten we onderzoek doen, geven we voorlichting en voeren we vernieuwende projecten uit.