Nieuwe techniek voor aanpak Duchenne
Home | Nieuws | Nieuwe techniek voor aanpak Duchenne
Nieuwe techniek voor aanpak Duchenne
Door: NRC/Erik van Uden
04 januari 2016
[IMG]
Volwassen 'Duchenne-muizen' krijgen voor een deel hun kracht terug wanneer met behulp van de zogenaamde CRISPR-Cas-techniek het dystrofine-gen gerepareerd wordt. Op nieuwjaarsdag publiceerden drie Amerikaanse onderzoeksteams dit resultaat in Science. De kracht kwam niet alleen terug in de
skeletspieren, maar ook in de hartspier en in het middenrif.
Daarmee is aangetoond dat deze nieuwe techniek mogelijk ook kan werken bij jongens met Duchenne, al zal de verdere ontwikkeling van de techniek nog jaren in beslag nemen.
"Een mooie aanpak", noemt de Leidse hoogleraar Gert-Jan van Ommen dit resultaat in de krant. "Fouten in het gen kunnen in principe permanent hersteld worden". Van Ommen bedacht zelf ooit de exon-skippingtechniek, waarmee een gedeelte van het foute gen 'onzichtbaar' wordt gemaakt. Beide
technieken hebben de nodige overeenkomsten.
Maar zoals bekend: mensen zijn geen muizen. Heel vaak blijkt een therapie wel bij muizen te werken en niet bij mensen. Het is een hoopvolle ontwikkeling, maar het is nog te vroeg om te juichen.
Lees het artikel in het NRC.