Positieve resultaten van TiGenix fase III-studie met Cx601 worden voorgesteld op de Digestive Disease Week in de VS

Leuven (BELGIUM) - 18 mei 2016, 7:00 uur CET - TiGenix NV (Euronext Brussels: TIG), een geavanceerd biofarmaceutisch bedrijf gespecialiseerd in de ontwikkeling en commercialisering van innovatieve behandelingen op basis van zijn interne platformen van allogene geexpandeerde stamcellen, zal de positieve resultaten van week 24 van de fase III-ADMIRE-CD-spilstudie met Cx601 voorstellen tijdens de 'Digestive Disease Week' (DDW) van 2016 in San Diego, Californie (VS).

De positieve resultaten van week 24 van de fase III-ADMIRE-CD-studie zullen worden voorgesteld door professor Julian Panes, hoofd van de afdeling Gastro-enterologie van het Hospital Clinic in Barcelona en voorzitter van de wetenschappelijke adviesraad voor de ADMIRE-CD-studie van TiGenix in Europa. Hij zal dit doen tijdens de DWW-sessie over gecontroleerde klinische studies naar inflammatoire darmziekten op 24 mei 2016 om 8 uur PDT. De DDW is de grootste internationale bijeenkomst van artsen, onderzoekers en academici op het vlak van gastro-enterologie, hepatologie, endoscopie en gastro-intestinale chirurgie in de VS.

In deze dubbelblinde, placebogecontroleerde, gerandomiseerde fase III-studie bereikte Cx601 het primaire eindpunt van gecombineerde remissie van complexe perianale fistels in week 24. Zoals onlangs gemeld, bleef het effect van Cx601 aanhouden tot week 52, en werd tegelijk het gunstige veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel van de behandeling bevestigd. Gecombineerde remissie wordt gedefinieerd als de klinische beoordeling van de sluiting van alle behandelde externe openingen die lekten bij de aanvang van de studie, gecombineerd met de afwezigheid van collectie > 2cm van de behandelde perianale fistels bevestigd door een centraal geblindeerde MRI. Dit is een striktere definitie van remissie dan degene die meestal wordt gebruikt bij klinische studies over perianale ziekten met fistelvorming.

"Het aangehouden effect van Cx601 na een enkele injectie is opmerkelijk, vooral als we rekening houden met het feit dat het merendeel van de behandelde patienten refractair was voor de beschikbare therapieen", zegt Dr. Julian Panes. "Cx601 heeft aangetoond dat het een duurzaam, efficient en veilig behandelingsalternatief is om deze ernstige klinische aandoening aan te pakken", zo gaat hij verder.

"Dat we geselecteerd zijn voor een mondelinge voorstelling op de DDW zegt veel over de kwaliteit van de ADMIRE-CD-studie", merkt Dr. Marie Paule Richard, Chief Medical Officer bij TiGenix, op. "Het is voor ons een eer om onze fase III-resultaten voor te stellen aan de Amerikaanse medische gemeenschap op zo'n prestigieuze conferentie. We hebben er alle vertrouwen in dat dit Cx601 bekender zal maken, vooral omdat we in volle voorbereiding zijn om onze fase III-spilstudie in de Verenigde Staten te registreren", zo zegt ze.

"Na de overeenkomst met de FDA over de opzet en geplande analyse van de nieuwe fase III-studie beschikt Cx601 over een duidelijk bepaald ontwikkelings- en regelgevingsparcours voor goedkeuring in de VS", aldus Dr. William J. Sandborn, Professor of Medicine en Adjunct Professor of Surgery, Hoofd van de afdeling Gastro-enterologie, en directeur van het UCSD Inflammatory Bowel Disease Center aan de University of California in San Diego en UC San Diego Health System in San Diego. Dr. Sandborn, die tevens voorzitter is van de Amerikaanse wetenschappelijke adviesraad van TiGenix, bevestigde verder dat "Cx601 heeft aangetoond een nieuwe aanpak te zijn voor de behandeling van complexe perianale fistels, waarvoor er nog altijd geen remedie is. Alleen al in de VS wachten 30.000 patienten op een doeltreffende behandeling voor deze slopende ziekte."

Dit is de allereerste positieve fase III-studie met een allogeen stamcelproduct, wat de leidinggevende positie van TiGenix op het vlak van celtherapie bevestigt. In het eerste kwartaal van 2016 diende TiGenix een aanvraag voor het in de handel brengen van Cx601 in bij het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). Het bedrijf verwacht het product op de Europese markten te kunnen brengen in de tweede helft van 2017.

Neem voor meer informatie contact op met:

TiGenix

Claudia D'Augusta

Chief Financial Officer

T: +34 91 804 92 64

claudia.daugusta@tigenix.com

Over TiGenix

TiGenix NV (Euronext Brussels: TIG) is een geavanceerd biofarmaceutisch bedrijf gespecialiseerd in de ontwikkeling en commercialisering van innovatieve behandelingen op basis van zijn interne platformen van allogene, of van donoren afgeleide, geexpandeerde stamcellen. Momenteel zitten twee producten van het technologieplatform op basis van uit vetweefsel verkregen stamcellen in de klinische ontwikkelingsfase. Cx601 zit in fase III voor de behandeling van complexe perianale fistels bij patienten met de ziekte van Crohn. Cx611 heeft een fase I-sepsisprovocatiestudie en een fase I/II-studie in reumatoide artritis afgerond. Met ingang van 31 juli 2015 heeft TiGenix Coretherapix overgenomen. Het belangrijkste celproduct van Coretherapix, AlloCSC-01, bevindt zich momenteel in een klinische studie van fase II voor acuut myocardinfarct (AMI). Daarnaast wordt het tweede kandidaat-product van het hartstamcellenplatform van Coretherapix, AlloCSC-02, ontwikkeld in een chronische indicatie. TiGenix ontwikkelde tevens ChondroCelect, een autoloog celtherapieproduct voor het herstel van kraakbeenletsels in de knie en het eerste geneesmiddel voor geavanceerde therapie (Advanced Therapy Medicinal Product of ATMP) dat werd goedgekeurd door het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). Sinds juni 2014 heeft Sobi de exclusieve marketing- en distributierechten voor ChondroCelect voor de Europese Unie (behalve Finland, waar het wordt verdeeld door Finnish Red Cross Blood Service), Noorwegen, Rusland, Zwitserland en Turkije, en de landen van het Midden-Oosten en Noord-Afrika. De hoofdzetel van TiGenix is gevestigd in Leuven (Belgie). Het bedrijf heeft ook een vestiging in Madrid (Spanje). Voor meer informatie kunt u terecht op www.tigenix.com.

Over Cx601

Cx601 is een suspensie van allogene geexpandeerde uit vetweefsel verkregen stamcellen (eASC's) die worden toegediend via een intralesionale injectie. Cx601 wordt ontwikkeld voor de behandeling van complexe perianale fistels bij patienten met de ziekte van Crohn. De ziekte van Crohn is een chronische darmontsteking waarbij patienten complexe perianale fistels kunnen krijgen waarvoor momenteel geen doeltreffende behandeling bestaat. In 2009 werd Cx601 door de Europese Commissie erkend als weesgeneesmiddel voor de behandeling van anale fistels, waarmee de slopende aard van de ziekte evenals het gebrek aan behandelingsopties werden erkend. Op basis van positieve fase II-resultaten vroeg TiGenix het wetenschappelijke advies van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) over de toekomstige ontwikkeling van Cx601. TiGenix startte daarop met een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase III-studie in Europa en Israel, ontworpen om te voldoen aan de vereisten opgelegd door het EMA (de ADMIRE-CD-studie). 'Madrid Network', een organisatie binnen de Autonome Regio Madrid die ondernemingen helpt groeien via hoogtechnologische innovatie, verstrekte een "zachte lening" ("soft loan") om deze fase III-studie te helpen financieren. Het programma wordt gefinancierd door de Staatssecretaris voor Onderzoek, Ontwikkeling en Innovatie (Ministerie van Economie en Competitiviteit) in het kader van het INNTEGRA-plan. Het primaire eindpunt van de studie was gecombineerde remissie, gedefinieerd als klinische beoordeling in week 24 van het sluiten van alle behandelde uitwendige fistelopeningen die lekten bij aanvang van de studie, ondanks lichte vingercompressie, en afwezigheid van abcessen > 2cm, bevestigd op MRI. In de ADMIRE-CD-studie, waarvan de resultaten in augustus 2015 werden bekendgemaakt, bleek Cx601 statistisch significant superieur (p<0,025) voor het primaire eindpunt met 49,5% gevallen van gecombineerde remissie in week 24 vergeleken met 34,3% in de placeboarm in de ITT^[1]-populatie. Deze resultaten vertalen zich in een relatief risico van 1,44, wat betekent dat de patienten die Cx601 kregen 44% meer kans hadden om gecombineerde remissie te bereiken dan patienten die placebo kregen. De doeltreffendheidsresultaten waren solide en consistent binnen alle statistische populaties. De bijwerkingen die optraden tijdens de behandeling (niet-ernstige en ernstige) en het aantal stopzettingen omwille van bijwerkingen waren vergelijkbaar voor Cx601 en de placeboarm. De ADMIRE-CD-studie heeft een verdere analyse 52 weken na de behandeling. Op basis van de positieve fase III-resultaten heeft TiGenix begin 2016 een vergunningaanvraag voor het in de handel brengen ingediend bij het EMA. Na een overeenkomst te hebben bereikt met de FDA over het voorgestelde protocol door middel van een Special Protocol Assessment (SPA) op 7 augustus 2015, bereidt TiGenix momenteel de ontwikkeling van Cx601 voor de Amerikaanse markt voor.

Toekomstgerichte informatie

Dit persbericht kan toekomstgerichte verklaringen en schattingen bevatten met betrekking tot verwachte toekomstige resultaten van TiGenix en de markt waarop het bedrijf actief is. Enkele van deze verklaringen, voorspellingen en inschattingen kunnen herkend worden aan de hand van bepaalde bewoordingen zoals 'gelooft', 'verwacht', 'neemt zich voor', 'plant', 'streeft na', 'raamt', 'kan misschien', 'zal', 'blijft', en andere vergelijkbare uitdrukkingen. Deze gaan over zaken die geen historische feiten zijn. Zulke verklaringen, voorspellingen en schattingen steunen op verschillende veronderstellingen en beoordelingen van bekende en onbekende risico's, onzekerheden en andere factoren, die redelijk geacht werden toen ze gemaakt werden, maar die achteraf ook onjuist kunnen blijken te zijn. Werkelijke gebeurtenissen zijn moeilijk te voorspellen en kunnen het gevolg zijn van factoren waarop TiGenix geen vat heeft. Bijgevolg kunnen de werkelijke resultaten, financiele toestand, prestaties of verwezenlijkingen van TiGenix of van de sector aanzienlijk verschillen van de toekomstige resultaten, prestaties of verwezenlijkingen waarvan in deze verklaringen en schattingen expliciet of impliciet gewag wordt gemaakt. Vanwege deze onzekerheden kan er geen garantie gegeven worden met betrekking tot de nauwkeurigheid of redelijkheid van die vooruitziende verklaringen, voorspellingen en schattingen. Bovendien zijn toekomstgerichte verklaringen, voorspellingen en schattingen pas geldig vanaf de publicatiedatum van dit persbericht. TiGenix wijst elke verplichting af om alle vooruitziende verklaringen, voorspellingen of schattingen te actualiseren om eventuele wijzigingen te weerspiegelen in de verwachtingen van TiGenix of veranderingen van gebeurtenissen of omstandigheden waarop zulke verklaringen, voorspellingen of schattingen steunen, behalve als dat verplicht is door de Belgische wetgeving.

-------------------------------------------------------------------------------------------------

^[1] ITT: "Intention to treat'"populatie i.e. alle gerandomiseerde patienten.

HUG#2013422 TiGenix

TiGenixRomeinse straat 12 bus 2, 3001 Leuven, Belgium

* T. +32 (0)16 39 60 63 * F. +32 (0)16 39 60 50